Het patiëntenregister van de ernstige ziekte van Von Willebrand (sVWD).

De sponsor, Stichting VWD Connect (VCF), zal een webgebaseerd register opzetten om gegevens te verzamelen over patiënten met de ernstige ziekte van Von Willebrand (sVWD). De eerste lancering van het register zal beperkt zijn tot patiënten die in de Verenigde Staten wonen; het register kan echter worden uitgebreid naar andere regio's en landen op basis van de toepasselijke wettelijke goedkeuringen. Gegevens worden door patiënten zelf gerapporteerd en/of verzameld door registerpersoneel, indien van toepassing. Het doel van het sVWD-patiëntenregister is het creëren van een database van goed gekarakteriseerde (met betrekking tot demografie, medische geschiedenis, symptomen, laboratorium- en genetische gegevens, enz.) Patiënten met sVWD voor deelname aan retrospectief en prospectief onderzoek. Patiënten die aan alle geschiktheidscriteria voldoen, kunnen deelnemen. Patiënten moeten een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming lezen en ondertekenen voordat er registerspecifieke activiteiten plaatsvinden.

Op het moment van geïnformeerde toestemming wordt de deelnemers gevraagd aan te geven of ze geïnteresseerd zijn om door registerpersoneel gecontacteerd te worden voor mogelijke deelname aan toekomstige klinische onderzoeken en/of studies. Deelnemers die zich afmelden, zullen niet worden gecontacteerd voor toekomstige studies.

Er zijn geen klinische procedures, tests of diagnostiek vereist op grond van deelname aan het register. Deelnemers zullen op gezette tijden relevante gegevens invoeren in een webgebaseerd registerportaal.

Deelnemers wordt gevraagd vragenlijsten in te vullen met betrekking tot hun sVWD (inclusief diagnose, symptomen, behandelingen, familiegeschiedenis, kwaliteit van leven, enz.) op het moment van inschrijving en met regelmatige tussenpozen. Vragenlijsten zullen in fasen in het register worden vrijgegeven als modules voor voltooiing door deelnemers. De eerste fase (dwz lancering van het register) zal ten minste modules omvatten over demografie, medische geschiedenis en gelijktijdige medicatie. Bovendien zal de Self-Administered Bleeding Assessment Tool (Self-BAT) door de deelnemers worden ingevuld bij aanvang en met regelmatige tussenpozen. Vragenlijstmodules en de Self-BAT kunnen ook persoonlijk worden afgenomen door gekwalificeerd registerpersoneel (bijvoorbeeld op jaarlijkse VCF-conferenties). Laboratorium- en genetische sequentiegegevens worden verstrekt door de deelnemer, indien beschikbaar. Deelnemers die binnen een periode van 12 maanden geen vragenlijst op de registerwebsite hebben ingevuld, zullen door het registerpersoneel worden gecontacteerd voor follow-up.