ADX-629 シェーグレン・ラーション症候群の治療

包含基準:

• -被験者または被験者の保護者は、研究手順の開始前に書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供します。 同意は、知的に同意を提供できる被験者から求められます。
• -被験者は、研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を喜んで遵守します
• 対象は男女で、入学時の年齢が18～50歳であること。
• 被験者の体重は少なくとも 35 kg (35 kg) です。
• -被験者は、ALDH3A2の2つの病原性配列バリアントを伴うSLSの遺伝的に確認された診断を受けています。
• 被験者は活発な魚鱗癬と痙縮の神経学的症状を持っています。
• -被験者は経口錠剤薬を飲み込むことができ、研究レジメンを喜んで順守します。
• -被験者は、最初のベースライン評価の7日前および12週間のセンター訪問の前に、すべての局所クリームの使用を喜んで中断します。
• -被験者は、ベースライン訪問の1か月前およびADX-629治療中に、実験薬で治療されていません。
• -性的に活発な被験者は、次のように、研究期間を通じて適切な避妊を使用することに同意します。
• 出産の可能性のある女性の場合：ベースラインでの妊娠検査が陰性であり、研究中に医学的に承認された避妊計画に準拠している、または外科的に無菌または閉経後であることが文書化されている。
• -性的に活発な男性の場合：研究中のバリア避妊法に準拠しています。

除外基準:

• -5年以内のスクリーニングから5年以内の悪性腫瘍の病歴（再発の証拠なしで治療された子宮頸部の基底細胞または上皮内細胞がんまたは上皮内がんを除く）。
• -被験者は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られているか、他の既知の免疫不全を持っています。
• -被験者は、重症急性呼吸器症候群（SARS-CoV-2）を含む、活動的な全身または皮膚感染の証拠を持っています。
• -重大な頻脈、徐脈、急性または慢性心血管疾患の病歴、または心電図（ECG）で検出されたリズムまたは伝導の臨床的に重大な異常、またはフリデリシアの式（QTcF）を使用して心拍数に対して補正されたQT間隔> 440ミリ秒または<340ミリ秒スクリーニング中。
• -胃腸、肝疾患、中等度または重度の肝障害（Child-PughクラスBおよびクラスCとして定義）の病歴または存在、または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られているその他の状態。
• 急性または慢性腎疾患、中等度または重度の腎障害、腎疾患の病歴、または推定糸球体濾過率 (eGFR) <60 mL/分/1.73 慢性腎臓病疫学 (CKD-EPI) 式によって計算された m2。
• -被験者は、治験責任医師の意見では、治験実施計画書を遵守する被験者の能力を損なう、または被験者の安全性または研究結果の解釈を損なう可能性のある他の状態の病歴を持っています。
• -被験者は現在、間欠的または低用量のコルチコステロイドを含む免疫抑制療法を受けており、その使用を2週間前から中断することができない、または中断する意思がない 研究中。
• 被験者は現在、除外されている全身または局所薬を服用しており、中断することを拒否しています。
• -被験者は、登録前30日以内に研究用の全身または局所投与された処方薬を受け取りました。
• -被験者は登録から6か月以内にボツリヌス毒素（ボトックス）注射を受けました。
• -被験者は、治験薬製剤の成分に対する既知のアレルギー反応を持っています。
• -被験者は現在、他の治療臨床研究に参加しています。
• -被験者は妊娠中、妊娠を予定している、または授乳中です。