ADX-629 Terapia zespołu Sjogrena-Larssona

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnik lub jego opiekun wyraża zgodę na pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych. Zgoda będzie wymagana od podmiotów intelektualnie zdolnych do wyrażenia zgody.
• Uczestnik jest chętny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i dyspozycyjności na czas trwania badania
• Uczestnik jest mężczyzną lub kobietą i ma 18-50 lat w momencie rejestracji.
• Masa ciała pacjenta wynosi co najmniej 35 kg (35 kg).
• Podmiot ma genetycznie potwierdzoną diagnozę SLS z dwoma patogennymi wariantami sekwencji w ALDH3A2.
• Podmiot ma aktywną rybią łuskę i neurologiczne objawy spastyczności.
• Pacjent jest w stanie połykać tabletki doustne i jest skłonny przestrzegać schematu badania.
• Pacjent jest skłonny zawiesić stosowanie wszystkich kremów do stosowania miejscowego na 7 dni przed wstępną oceną wyjściową i przed 12-tygodniową wizytą w ośrodku.
• Pacjent nie był leczony żadnym lekiem eksperymentalnym przez 1 miesiąc przed wizytą wyjściową i podczas leczenia ADX-629.
• Pacjent, który jest aktywny seksualnie, zgadza się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w następujący sposób:
• Dla kobiet w wieku rozrodczym: ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i zgodne z medycznie zatwierdzonym schematem antykoncepcji podczas badania lub udokumentowane, że są sterylne chirurgicznie lub po menopauzie.
• Dla mężczyzn aktywnych seksualnie: Zgodność ze schematem mechanicznej antykoncepcji podczas badania.

Kryteria wyłączenia:

• Historia jakiegokolwiek nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego in situ skóry lub raka in situ szyjki macicy, który był leczony bez oznak nawrotu.
• Wiadomo, że pacjent jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub ma inny znany niedobór odporności.
• Podmiot ma dowody na aktywną infekcję ogólnoustrojową lub skórną, w tym ciężki zespół ostrej niewydolności oddechowej (SARS-CoV-2).
• Znacząca tachykardia, bradykardia w wywiadzie, ostra lub przewlekła choroba sercowo-naczyniowa lub jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości rytmu lub przewodzenia wykryte w elektrokardiogramie (EKG) lub odstęp QT skorygowany o tętno za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) >440 ms lub <340 ms podczas badania przesiewowego.
• Historia lub obecność chorób żołądkowo-jelitowych, wątroby, umiarkowanych lub ciężkich zaburzeń czynności wątroby (określanych jako klasa B i klasa C wg skali Childa-Pugha) lub jakiekolwiek inne stany, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leku.
• Ostra lub przewlekła choroba nerek, umiarkowana lub ciężka niewydolność nerek, choroba nerek w wywiadzie lub szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 obliczono za pomocą równania epidemiologii przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI).
• Tester ma historię jakiegokolwiek innego stanu, który w opinii Badacza mógłby zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania protokołu lub który mógłby zagrozić bezpieczeństwu podmiotu lub interpretacji wyników badania.
• Pacjent otrzymuje obecnie terapię immunosupresyjną, w tym kortykosteroidy podawane w sposób przerywany lub w małych dawkach i nie jest w stanie lub nie chce zawiesić jej stosowania na okres od 2 tygodni przed iw trakcie badania.
• Podmiot obecnie otrzymuje i odmawia przerwania leczenia ogólnoustrojowego lub miejscowego, które jest wykluczone.
• Pacjent otrzymał eksperymentalny lek na receptę podawany ogólnoustrojowo lub miejscowo w ciągu 30 dni przed włączeniem.
• Pacjent otrzymał zastrzyki z toksyny botulinowej (Botox) w ciągu 6 miesięcy od rejestracji.
• Tester ma znaną reakcję alergiczną na jakiekolwiek składniki preparatu badanego leku.
• Uczestnik obecnie uczestniczy w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym.
• Podmiot jest w ciąży, zamierza zajść w ciążę lub karmi piersią.