쇼그렌-라르손 증후군에 대한 ADX-629 요법

포함 기준:

• 피험자 또는 피험자의 보호자는 임의의 연구 절차를 시작하기 전에 사전 서면 동의를 기꺼이 제공합니다. 동의를 제공할 지적으로 능력이 있는 피험자로부터 동의가 요청될 것입니다.
• 피험자는 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 기꺼이 준수합니다.
• 피험자는 남성 또는 여성이고 등록 당시 나이는 18-50세입니다.
• 대상 체중은 최소 35kg(35kg)입니다.
• 대상은 ALDH3A2에서 2개의 병원성 서열 변이를 가진 SLS로 유전적으로 확인된 진단을 받았습니다.
• 피험자는 활동성 어린선과 경직의 신경학적 증상을 보입니다.
• 피험자는 경구 정제 약물을 삼킬 수 있고 연구 요법을 준수할 의향이 있습니다.
• 피험자는 초기 기준선 평가 7일 전 및 12주 센터 방문 전에 모든 국소 크림 사용을 중단할 의향이 있습니다.
• 피험자는 기준선 방문 전 1개월 동안 그리고 ADX-629 치료 기간 동안 어떤 실험 약물로도 치료받지 않았습니다.
• 성적으로 활발한 피험자는 연구 기간 동안 다음과 같이 적절한 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
• 가임 여성의 경우: 베이스라인에서 음성 임신 검사를 받았고 연구 기간 동안 의학적으로 승인된 피임 요법을 준수했거나 외과적으로 불임이거나 폐경 후인 것으로 문서화되었습니다.
• 성적으로 활동적인 남성의 경우: 연구 기간 동안 장벽 피임 요법을 준수합니다.

제외 기준:

• 재발의 증거 없이 치료된 자궁경부의 기저 세포 또는 편평 세포 상피내암종 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외하고 스크리닝 5년 이내에 임의의 악성 종양의 이력.
• 피험자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성이거나 다른 알려진 면역결핍이 있는 것으로 알려져 있습니다.
• 피험자는 중증급성호흡기증후군(SARS-CoV-2)을 포함한 활성 전신 또는 피부 감염의 증거가 있습니다.
• 심각한 빈맥, 서맥, 급성 또는 만성 심혈관 질환의 병력, 또는 심전도(ECG)에서 감지된 리듬 또는 전도의 임상적으로 유의한 이상 또는 Fridericia 공식(QTcF) >440ms 또는 <340ms를 사용하여 심박수에 대해 보정된 QT 간격 심사 중.
• 위장, 간 질환, 중등도 또는 중증 간 장애(Child-Pugh Class B 및 Class C로 정의) 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 기타 상태의 병력 또는 존재.
• 급성 또는 만성 신장 질환, 중등도 또는 중증 신장 손상, 신장 질환 병력 또는 예상 사구체 여과율(eGFR) <60 mL/min/1.73 만성 신장 질환 역학(CKD-EPI) 방정식으로 계산된 m2.
• 피험자는 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수하는 피험자의 능력을 손상시키거나 피험자의 안전 또는 연구 결과의 해석을 손상시킬 수 있는 다른 상태의 병력이 있습니다.
• 피험자는 현재 간헐적 또는 저용량 코르티코스테로이드를 포함한 면역억제 요법을 받고 있으며 연구 전 2주부터 연구 기간 동안 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없습니다.
• 피험자는 현재 제외된 전신 또는 국소 약물을 받고 있으며 중단을 거부합니다.
• 피험자는 등록 전 30일 이내에 조사용 전신 또는 국소 투여 처방약을 받았습니다.
• 피험자는 등록 6개월 이내에 보툴리눔 독소(보톡스) 주사를 맞았습니다.
• 피험자는 연구 약물 제형의 모든 성분에 대해 알려진 알레르기 반응을 보입니다.
• 피험자는 현재 다른 치료 임상 연구에 참여하고 있습니다.
• 피험자는 임신 중이거나 임신할 의사가 있거나 모유 수유 중입니다.