ADX-629 Терапия синдрома Шегрена-Ларссона

Критерии включения:

• Субъект или опекун субъекта готов предоставить письменное информированное согласие до начала любых процедур исследования. Согласие будет запрашиваться у субъектов, интеллектуально способных предоставить согласие.
• Субъект готов соблюдать все процедуры исследования и доступность в течение всего периода исследования.
• Субъект — мужчина или женщина в возрасте от 18 до 50 лет на момент регистрации.
• Масса тела субъекта составляет не менее 35 кг (35 кг).
• У субъекта генетически подтвержденный диагноз SLS с двумя вариантами патогенной последовательности в ALDH3A2.
• У субъекта активный ихтиоз и неврологические симптомы спастичности.
• Субъект может проглатывать пероральные таблетки и готов соблюдать режим исследования.
• Субъект готов приостановить использование всех кремов для местного применения за 7 дней до первоначальной исходной оценки и до 12-недельного визита в центр.
• Субъект не получал никаких экспериментальных препаратов в течение 1 месяца до исходного визита и во время лечения ADX-629.
• Субъект, ведущий половую жизнь, соглашается использовать адекватные средства контрацепции на протяжении всего исследования, а именно:
• Для женщин детородного возраста: отрицательный тест на беременность на исходном уровне и соблюдение утвержденного с медицинской точки зрения режима контрацепции во время исследования или документально подтвержденное хирургическое бесплодие или постменопауза.
• Для сексуально активных мужчин: во время исследования соблюдали режим барьерной контрацепции.

Критерий исключения:

• Любое злокачественное новообразование в анамнезе в течение 5 лет после скрининга, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи in situ или рака in situ шейки матки, который лечился без признаков рецидива.
• Известно, что субъект инфицирован вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или имеет другой известный иммунодефицит.
• У субъекта есть признаки активной системной или кожной инфекции, включая тяжелый острый респираторный синдром (SARS-CoV-2).
• В анамнезе выраженная тахикардия, брадикардия, острые или хронические сердечно-сосудистые заболевания или любые клинически значимые нарушения ритма или проводимости, обнаруженные на электрокардиограмме (ЭКГ), или интервал QT, скорректированный на частоту сердечных сокращений с использованием формулы Фридериции (QTcF) >440 мс или <340 мс во время скрининга.
• История или наличие желудочно-кишечных заболеваний, заболеваний печени, умеренной или тяжелой печеночной недостаточности (определяемых как класс B и класс C по Чайлд-Пью) или любого другого состояния, которое, как известно, влияет на всасывание, распределение, метаболизм или выведение лекарственного средства.
• Острая или хроническая почечная недостаточность, почечная недостаточность средней или тяжелой степени, почечная недостаточность в анамнезе или расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <60 мл/мин/1,73 m2 рассчитывается по уравнению эпидемиологии хронической болезни почек (CKD-EPI).
• Субъект имеет в анамнезе любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу способность субъекта соблюдать протокол или поставить под угрозу безопасность субъекта или интерпретацию результатов исследования.
• Субъект в настоящее время получает иммуносупрессивную терапию, включая прерывистую или низкую дозу кортикостероидов, и не может или не желает приостановить ее использование на период от 2 недель до и во время исследования.
• Субъект в настоящее время получает и отказывается прерывать какие-либо системные или местные лекарства, которые исключены.
• Субъект получил исследуемый системный или местный рецептурный препарат в течение 30 дней до регистрации.
• Субъект получил инъекции ботулинического токсина (Ботокс) в течение 6 месяцев после регистрации.
• Субъект имеет известную аллергическую реакцию на любые ингредиенты состава исследуемого препарата.
• Субъект в настоящее время участвует в любом другом терапевтическом клиническом исследовании.
• Субъект беременна, собирается забеременеть или кормит грудью.