血友病Aに対するFVIII遺伝子治療の研究

包含基準:

1. 被験者は、試験の目的、性質、方法、および考えられる有害反応を十分に認識しており、自発的にインフォームドコンセントに署名します。
2. 18歳以上の男性。
3. -内因性FVIII活性レベルが≦2 IU/dL（≦2%）の血友病Aを有する。
4. -組換えおよび/または血漿由来のFVIIIタンパク質製品への過去の暴露日数（ED）が150日以上ある。
5. -被験者の医療記録に記録された過去12週間の間に、出血イベントおよび/またはFVIIIタンパク質製品（組換えおよび血漿源を含む）の注入がありました。
6. -FVIIIまたはIV免疫グロブリンの投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの既往歴はありません。
7. FVIIIインヒビターはありません。 (例: <0.6BU/ml Bethesda Units; または Bethesda メソッドまたは Nijmegen メソッドを使用して、患者の FVIII インヒビター力価が 1 ～ 4 週間以内に 2 回連続で <0.6BU/ml 検出された)、または 150 年以降に FVIII インヒビターの既往歴がないFVIII製品のED; FVIII製品の注入に対する反応低下の臨床徴候や症状はありません。
8. -インフォームドコンセントへの署名の開始からBBM002注入後52週間まで、信頼できるバリア避妊法を使用することに同意します。
9. コンプライアンスは良好で、患者とその家族は「遺伝子治療」の臨床試験の意志を持っています。

除外基準:

1. B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎ウイルスDNA（HBV-DNA）が陽性であること。 C型肝炎ウイルス抗体（HCV-Ab）またはC型肝炎ウイルスRNA（HCV-RNA）が陽性であること。
2. 現在、B型またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けています。
3. 血友病Aに加えて凝固障害のある患者。
4. -グルココルチコイド以外の他の体系的な免疫抑制剤の使用 登録前の30日以内。
5. -スクリーニング前30日以内にワクチン接種歴のある患者。
6. -門脈圧亢進症、脾腫、肝性脳症または肝線維症の以前の診断など、潜在的な肝疾患がある（線維症ステージ≥3）;結節または嚢胞がB超音波で発見されたか、または臨床検査でα-フェトプロテインの上昇が検出されました。 -異常が研究者によって臨床的に重要である場合、研究に適格でない被験者。
7. -52週間の研究期間中に主要な手術スケジュールが計画されていることがわかっている患者は適格ではありません。
8. -スクリーニング前の以前の遺伝子治療研究試験に参加したことがある、または治験薬の5半減期以内の治験薬による臨床研究のいずれか長い方。
9. -アルコールまたは薬物依存症がある、または研究を通して飲酒をやめられない. 10.研究者が研究への参加に適さないと判断した、臨床的に重要な主要な疾患または状態が併発している。