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혈우병 A에 대한 FVIII 유전자 치료에 관한 연구

2025년 2월 20일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

혈우병 A에 대한 인간 응고 인자 FVIII 유전자 치료를 발현하는 AAV 벡터의 임상 연구

이것은 잔여 인자 VIII(FVIII) 수치가 2 IU/dl(International unit per deciliter) 이하인 A형 혈우병 피험자에서 BBM 002 주사의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일 부문, 공개 라벨 임상 연구입니다.

BBM 002 주입은 인간 인자 VIII(hFVIII) 이식유전자의 발현 카세트를 포함하고 내인성 FVIII의 순환 수준을 높이는 재조합 DNA 기술에서 파생된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

8

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
        • 모병
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 임상시험의 목적, 성격, 방법 및 가능한 부작용을 충분히 인지하고 사전동의서에 자발적으로 서명합니다.
  2. 18세 이상의 남성.
  3. ≤2 IU/dL(≤2 %) 내인성 FVIII 활동 수준의 혈우병 A가 있습니다.
  4. 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII 단백질 제품에 대한 사전 노출일(ED)이 150일 이상입니다.
  5. 피험자의 의료 기록에 기록된 지난 12주 동안 출혈 사건 및/또는 FVIII 단백질 제품(재조합 및 혈장 공급원 포함) 주입이 있었습니다.
  6. FVIII 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
  7. FVIII 억제제가 없습니다. (예: <0.6BU/ml Bethesda 단위; 또는 환자의 FVIII 억제제 역가가 Bethesda 방법 또는 Nijmegen 방법을 사용하여 1-4주 이내에 2회 연속으로 <0.6BU/ml로 검출됨), 또는 150년 이후 FVIII 억제제의 이전 병력이 없음 FVIII 제품의 ED; FVIII 제품 주입에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상 없음.
  8. 정보에 입각한 동의서 서명 시작부터 BBM002 주입 후 52주까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
  9. 순응도도 좋고, 환자와 가족들은 '유전자치료제' 임상시험에 대한 의지가 있다.

제외 기준:

  1. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 바이러스-DNA(HBV-DNA)에 대해 양성입니다. C형 간염 바이러스 항체(HCV-Ab) 또는 C형 간염 바이러스 RNA(HCV-RNA)에 대해 양성입니다.
  2. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
  3. A형 혈우병 외에 응고 장애가 있는 환자
  4. 등록 전 30일 이내에 글루코코르티코이드 이외의 다른 전신 면역억제제 사용.
  5. 스크리닝 전 30일 이내 예방접종 이력이 있는 환자.
  6. 문맥압항진증, 비장종대, 간성 뇌병증 또는 간 섬유증(섬유증 단계 ≥ 3)의 이전 진단과 같은 잠재적인 간 질환이 있는 경우 결절이나 낭종은 B 초음파에서 발견되거나 실험실 검사에서 알파-태아단백 상승이 발견되었습니다. 이상이 연구자에 의해 임상적으로 유의미한 경우 연구에 적합하지 않은 피험자.
  7. 52주 연구 기간 동안 계획된 주요 수술 일정이 알려진 환자는 자격이 없습니다.
  8. 스크리닝 전에 이전 유전자 요법 연구 시험에 참여했거나 연구 제품의 5 반감기 이내의 연구 약물을 사용한 임상 연구 중 더 긴 기간에 참여했습니다.
  9. 알코올 또는 약물 의존성이 있거나 연구 기간 동안 술을 끊을 수 없습니다. 10. 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 동시에 임상적으로 유의미한 주요 질병 또는 병태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BBM 002의 팔
1×10^13 vg/kg, 단회 투여.
유전적: BBM 002의 단일 용량 정맥 주사
간에서 인간 인자 VIII(hFVIII) 도입 유전자의 발현 카세트를 포함하기 위해 재조합 DNA 기술에서 파생된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터인 BBM 002의 단일 용량 정맥 주입. BBM 002의 용량은 1×10^13 vg/kg입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성(DLT) 사건 발생률
기간: 10주
투여 후 10주 이내에 안전성 데이터 검토 위원회(SRC)에서 결정한 DLT 이벤트 수에 액세스하기 위해
10주
치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 52주
TEAE 및 SAE에 의한 BBM 002 주사의 안전성 평가
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

수사관

  • 연구 의자: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 7월 19일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 15일

연구 완료 (추정된)

2027년 9월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 7일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 20일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IIT2022019

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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