Studie genové terapie FVIII pro hemofilii A

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekty jsou si plně vědomy účelu, povahy, metod a možných nežádoucích reakcí studie a dobrovolně podepisují informovaný souhlas.
2. Muži ≥ 18 let.
3. Mít hemofilii A s hladinami endogenní aktivity FVIII ≤ 2 IU/dl (≤ 2 %).
4. Měli jste ≥ 150 dní předchozí expozice (ED) jakýmkoli rekombinantním a/nebo plazmatickým proteinovým produktům FVIII.
5. Měli krvácivé příhody a/nebo infuze s proteinovými produkty FVIII (včetně rekombinace a zdroje plazmy) během posledních 12 týdnů zdokumentovaných v lékařských záznamech subjektů.
6. Bez předchozí anamnézy hypersenzitivity nebo anafylaxe spojené s podáváním jakéhokoli FVIII nebo IV imunoglobulinu.
7. Nemít inhibitor FVIII. (např. <0,6BU/ml jednotek Bethesda; nebo titr inhibitoru FVIII u pacienta byl detekován <0,6BU/ml ve 2 po sobě jdoucích časech během 1-4 týdnů pomocí metody Bethesda nebo metody Nijmegen), nebo bez předchozí anamnézy inhibitoru FVIII po 150 ED produktů FVIII; žádné klinické známky nebo příznaky snížené odpovědi na infuzi přípravků FVIII.
8. Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​metody antikoncepce od začátku podepsání informovaného souhlasu do 52 týdnů po infuzi BBM002.
9. Compliance je dobrá, pacienti a jejich rodiny mají vůli klinické zkoušky „genové terapie“.

Kritéria vyloučení:

1. Být pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo DNA viru hepatitidy B (HBV-DNA). Být pozitivní na protilátky proti viru hepatitidy C (HCV-Ab) nebo RNA viru hepatitidy C (HCV-RNA).
2. V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C.
3. Pacienti s poruchami koagulace kromě hemofilie A.
4. Použití jakéhokoli jiného systematického imunosupresiva jiného než glukokortikoidy během 30 dnů před zařazením do studie.
5. Pacienti s anamnézou očkování do 30 dnů před screeningem.
6. Máte potenciální onemocnění jater, jako je předchozí diagnóza portální hypertenze, splenomegalie, jaterní encefalopatie nebo jaterní fibróza (stav fibrózy ≥ 3); B ultrazvukem byly nalezeny uzliny nebo cysty nebo laboratorními testy zjištěn zvýšený alfafetoprotein. Subjekty, které nejsou způsobilé pro studii, pokud jsou abnormality pro výzkumníky klinicky významné.
7. Pacienti se známým plánovaným plánem velkých operací během 52týdenního období studie nejsou způsobilí.
8. Účastnili jste se předchozí výzkumné studie genové terapie před screeningem nebo klinické studie s hodnoceným lékem s poločasem 5 hodnoceného přípravku, podle toho, co je delší.
9. Mít závislost na alkoholu nebo drogách nebo během studie nemůže přestat pít. 10. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo stav, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii.