Eine Studie zur FVIII-Gentherapie bei Hämophilie A

Einschlusskriterien:

1. Die Probanden sind sich des Zwecks, der Art, der Methoden und möglicher Nebenwirkungen der Studie vollständig bewusst und unterschreiben freiwillig ihre Einverständniserklärung.
2. Männer ≥ 18 Jahre.
3. Hämophilie A mit endogenen FVIII-Aktivitätswerten von ≤2 IE/dL (≤2 %) haben.
4. Hatten ≥ 150 vorherige Expositionstage (EDs) gegenüber rekombinanten und/oder aus Plasma gewonnenen FVIII-Proteinprodukten.
5. Blutungsereignisse und/oder Infusionen mit FVIII-Proteinprodukten (einschließlich Rekombination und Plasmaquelle) während der letzten 12 Wochen, die in den Krankenakten der Probanden dokumentiert sind.
6. Keine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einer FVIII- oder IV-Immunglobulin-Verabreichung haben.
7. Habe keinen FVIII-Hemmer. (z. B. < 0,6 BU/ml Bethesda-Einheiten; oder der FVIII-Inhibitor-Titer des Patienten wurde innerhalb von 1-4 Wochen mit der Bethesda-Methode oder der Nijmegen-Methode zweimal hintereinander < 0,6 BU/ml nachgewiesen) oder keine Vorgeschichte von FVIII-Inhibitor nach 150 EDs von FVIII-Produkten; keine klinischen Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf die Infusion von FVIII-Produkten.
8. Stimmen Sie zu, ab dem Beginn der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 52 Wochen nach der BBM002-Infusion eine zuverlässige Barriere-Verhütungsmethode anzuwenden.
9. Die Compliance ist gut, Patienten und ihre Familien haben den Willen, klinische Studien zur „Gentherapie“ durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

1. Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis-B-Virus-DNA (HBV-DNA). Positiv für Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCV-Ab) oder Hepatitis-C-Virus-RNA (HCV-RNA).
2. Derzeit in antiviraler Therapie gegen Hepatitis B oder C.
3. Patienten mit Gerinnungsstörungen zusätzlich zu Hämophilie A.
4. Verwendung eines anderen systematischen Immunsuppressivums außer Glukokortikoiden innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung.
5. Patienten mit Impfanamnese innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
6. Potenzielle Lebererkrankungen haben, wie z. B. frühere Diagnose von portaler Hypertonie, Splenomegalie, hepatischer Enzephalopathie oder Leberfibrose (Fibrosestadium ≥ 3); Knötchen oder Zysten wurden durch B-Ultraschall gefunden oder erhöhtes Alpha-Fetoprotein wurde durch Labortests nachgewiesen. Probanden, die nicht für die Studie in Frage kommen, wenn die Anomalien von Forschern klinisch signifikant sind.
7. Patienten mit bekanntermaßen geplanten größeren Operationen während des 52-wöchigen Studienzeitraums sind nicht teilnahmeberechtigt.
8. Vor dem Screening an einer früheren Gentherapie-Forschungsstudie oder an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats teilgenommen haben, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
9. Alkohol- oder Drogenabhängigkeit haben oder während der gesamten Studie nicht aufhören können zu trinken. 10.Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit oder Bedingung, die der Prüfarzt für ungeeignet für die Teilnahme an der Studie hält.