En studie av FVIII genterapi for hemofili A

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonene er fullstendig klar over formålet, arten, metodene og mulige bivirkninger av rettssaken og signerer frivillig informert samtykke.
2. Menn ≥ 18 år.
3. Har hemofili A med ≤2 IE/dL (≤2 %) endogene FVIII-aktivitetsnivåer.
4. Har hatt ≥150 tidligere eksponeringsdager (ED) for rekombinante og/eller plasmaavledede FVIII-proteinprodukter.
5. Har hatt blødningshendelser og/eller infusjoner med FVIII-proteinprodukter (inkludert rekombinasjon og plasmakilde) i løpet av de siste 12 ukene dokumentert i forsøkspersonens journal.
6. Har ingen tidligere historie med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med noen FVIII- eller IV-immunoglobulinadministrasjon.
7. Har ingen FVIII-hemmer. (f.eks. <0,6BU/ml Bethesda-enheter; eller pasientens FVIII-hemmertiter ble påvist <0,6BU/ml i 2 påfølgende ganger innen 1-4 uker ved bruk av Bethesda-metoden eller Nijmegen-metoden), eller ingen tidligere sykehistorie med FVIII-hemmer etter 150 ED-er av FVIII-produkter; ingen kliniske tegn eller symptomer på redusert respons på infusjon av FVIII-produkter.
8. Godta å bruke en pålitelig barriereprevensjonsmetode fra begynnelsen av signering av informert samtykke til 52 uker etter BBM002-infusjon.
9. Overholdelse er god, pasienter og deres familier har viljen til kliniske studier med "genterapi".

Ekskluderingskriterier:

1. Å være positiv for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B-virus-DNA (HBV-DNA). Å være positiv for hepatitt C-virus-antistoff (HCV-Ab) eller hepatitt C-virus-RNA (HCV-RNA).
2. For tiden på antiviral terapi for hepatitt B eller C.
3. Pasienter med koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
4. Bruk av andre systematiske immunsuppressive midler enn glukokortikoider innen 30 dager før påmelding.
5. Pasienter med vaksinasjonshistorie innen 30 dager før screening.
6. Har potensielle leversykdommer, slik som tidligere diagnose av portalhypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati eller leverfibrose (fibrosestadium ≥ 3); knuter eller cyster ble funnet ved B-ultralyd, eller forhøyet alfa-fetoprotein ble oppdaget ved laboratorietester. Forsøkspersoner som ikke er kvalifisert for studien hvis unormalitetene er klinisk signifikante av forskere.
7. Pasienter med kjent planlagt større operasjonsplan i løpet av den 52 uker lange studieperioden er ikke kvalifisert.
8. Har deltatt i en tidligere genterapiforskningsstudie før screening, eller i en klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel innen 5 halveringstid av undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er lengst.
9. Har alkohol- eller narkotikaavhengighet, eller kan ikke slutte å drikke gjennom hele studien. 10. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom eller tilstand som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i studien.