Tutkimus FVIII-geeniterapiasta hemofilia A:ssa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tutkittavat ovat täysin tietoisia tutkimuksen tarkoituksesta, luonteesta, menetelmistä ja mahdollisista haittavaikutuksista ja allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoisen suostumuksen.
2. Miehet ≥ 18 vuotta.
3. Hemofilia A, jonka endogeeninen FVIII-aktiivisuus on ≤2 IU/dl (≤2 %).
4. Sinulla on ollut ≥ 150 aiempaa altistuspäivää mille tahansa rekombinantille ja/tai plasmasta johdetulle FVIII-proteiinivalmisteelle.
5. Sinulla on ollut verenvuototapahtumia ja/tai FVIII-proteiinituotteiden infuusiota (mukaan lukien rekombinaatio ja plasmalähde) viimeisen 12 viikon aikana, jotka on dokumentoitu koehenkilöiden lääketieteellisiin asiakirjoihin.
6. Sinulla ei ole aiempaa yliherkkyyttä tai anafylaksiaa, joka liittyy FVIII- tai IV-immunoglobuliinin antamiseen.
7. Ei FVIII-estäjää. (esim. <0,6 BU/ml Bethesda-yksikköä; tai potilaan FVIII-inhibiittoritiitteri havaittiin <0,6 BU/ml 2 kertaa peräkkäin 1-4 viikon sisällä Bethesda- tai Nijmegen-menetelmällä), tai ei FVIII-inhibiittoria ole aiemmin ollut 150 vuoden jälkeen. FVIII-tuotteiden ED:t; ei kliinisiä merkkejä tai oireita heikentyneestä vasteesta FVIII-tuotteiden infuusiolle.
8. Sitoudu käyttämään luotettavaa esteehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen alusta 52 viikkoon BBM002-infuusion jälkeen.
9. Vaatimusten noudattaminen on hyvä, potilailla ja heidän perheillään on "geeniterapian" kliinisten tutkimusten tahto.

Poissulkemiskriteerit:

1. Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti B -viruksen DNA:lle (HBV-DNA). Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (HCV-Ab) tai hepatiitti C -viruksen RNA:lle (HCV-RNA).
2. Tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruslääkitys.
3. Potilaat, joilla on hemofilia A:n lisäksi hyytymishäiriöitä.
4. Minkä tahansa muun systemaattisen immunosuppressantin kuin glukokortikoidien käyttö 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
5. Potilaat, joilla on rokotushistoria 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
6. sinulla on mahdollisia maksasairauksia, kuten aiemmin diagnosoitu portaalihypertensio, splenomegalia, hepaattinen enkefalopatia tai maksafibroosi (fibroosivaihe ≥ 3); kyhmyjä tai kystaa löydettiin B-ultraäänellä tai kohonnut alfafetoproteiini havaittiin laboratoriokokeissa. Koehenkilöt, jotka eivät ole kelvollisia tutkimukseen, jos poikkeamat ovat tutkijoiden kannalta kliinisesti merkittäviä.
7. Potilaat, joilla on tiedossa suunniteltu suuri leikkausaikataulu 52 viikon tutkimusjakson aikana, eivät ole kelvollisia.
8. Osallistunut aiempaan geeniterapiatutkimukseen ennen seulontaa tai kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 5 puoliintumisajan sisällä tutkimustuotteesta sen mukaan, kumpi on pidempi.
9. Sinulla on alkoholi- tai huumeriippuvuus tai et pysty lopettamaan juomista koko tutkimuksen ajan. 10. Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai tila, jonka tutkija pitää sopimattomana osallistumaan tutkimukseen.