血友病A的FVIII基因治疗研究
2025年2月20日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
AAV载体表达人凝血因子FVIII基因治疗A型血友病的临床研究
这是一项单臂、开放标签的临床研究，旨在评估 BBM 002 注射液在残留因子 VIII (FVIII) 水平≤2 国际单位每分升 (IU/dl) 的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性。
BBM 002 注射液是一种腺相关病毒 (AAV) 载体，源自重组 DNA 技术，包含人类因子 VIII (hFVIII) 转基因的表达盒，并提高内源性 FVIII 的循环水平。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
8
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lei Zhang, MD
- 电话号码：0086-22-23909095
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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接触：
- Lei Zhang, MD
- 电话号码：0086-22-23909095
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者充分了解试验的目的、性质、方法和可能发生的不良反应，并自愿签署知情同意书。
- 男性≥18岁。
- 患有内源性 FVIII 活性水平≤2 IU/dL (≤2 %) 的 A 型血友病。
- 对任何重组和/或血浆衍生的 FVIII 蛋白产品有 ≥ 150 的先前暴露天数 (ED)。
- 在过去 12 周内有出血事件和/或输注 FVIII 蛋白产品（包括重组和血浆来源）记录在受试者的医疗记录中。
- 没有与任何 FVIII 或 IV 免疫球蛋白给药相关的超敏反应或过敏反应的既往史。
- 没有 FVIII 抑制剂。 （例如 <0.6BU/ml Bethesda 单位；或使用 Bethesda 法或 Nijmegen 法在 1-4 周内连续 2 次检测到患者的 FVIII 抑制剂滴度 <0.6BU/ml），或 150 年后无 FVIII 抑制剂既往病史FVIII 产品的 ED；没有对 FVIII 产品输注反应降低的临床体征或症状。
- 同意从签署知情同意书开始至输注BBM002后52周使用可靠的屏障避孕方法。
- 依从性好，患者及家属有意愿进行“基因治疗”临床试验。
排除标准：
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或乙型肝炎病毒 DNA (HBV-DNA) 呈阳性。 丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）呈阳性。
- 目前正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗。
- 除血友病 A 外还有凝血障碍的患者。
- 在入组前 30 天内使用除糖皮质激素以外的任何其他系统性免疫抑制剂。
- 筛选前 30 天内有疫苗接种史的患者。
- 有潜在肝病，如既往诊断有门静脉高压症、脾肿大、肝性脑病或肝纤维化（纤维化分期≥3）； B超发现结节或囊肿，或实验室检查发现甲胎蛋白升高。 如果研究人员认为异常具有临床意义，则不符合研究条件的受试者。
- 在 52 周的研究期间已知计划进行大手术的患者不符合条件。
- 在筛选前参加过先前的基因治疗研究试验，或在研究产品的 5 个半衰期内参加过研究药物的临床研究，以较长者为准。
- 有酒精或药物依赖，或在整个研究过程中不能停止饮酒。 10.研究者认为不适合参加研究的任何并发的具有临床意义的重大疾病或状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BBM 002的手臂
1×10^13 vg/kg，单剂量治疗。
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BBM 002 的单剂量静脉输注，这是一种腺相关病毒 (AAV) 载体，源自重组 DNA 技术，在肝脏中含有人类因子 VIII (hFVIII) 转基因的表达盒。
BBM 002 的剂量为 1×10^13 vg/kg
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剂量限制性毒性 (DLT) 事件的发生率
大体时间：10周
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访问给药后 10 周内由安全数据审查委员会 (SRC) 确定的 DLT 事件数
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10周
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：52周
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通过 TEAE 和 SAE 评估 BBM 002 注射液的安全性
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Lei Zhang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年7月19日
初级完成 (实际的)
2024年12月15日
研究完成 (估计的)
2027年9月15日
研究注册日期
首次提交
2022年7月7日
首先提交符合 QC 标准的
2022年7月7日
首次发布 (实际的)
2022年7月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月20日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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