Badanie terapii genowej FVIII w przypadku hemofilii A

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnicy są w pełni świadomi celu, charakteru, metod i możliwych działań niepożądanych badania i dobrowolnie podpisują świadomą zgodę.
2. Mężczyźni ≥ 18 lat.
3. Choruje na hemofilię A z poziomem aktywności endogennego FVIII ≤2 IU/dl (≤2%).
4. Miały ≥150 wcześniejszych dni ekspozycji (ED) na jakiekolwiek rekombinowane i/lub pochodzące z osocza produkty białkowe FVIII.
5. Miały krwawienia i/lub infuzje z produktami białkowymi FVIII (w tym rekombinacją i źródłem osocza) w ciągu ostatnich 12 tygodni udokumentowane w dokumentacji medycznej pacjentów.
6. Nie mieli wcześniejszej historii nadwrażliwości ani anafilaksji związanej z podaniem jakiejkolwiek immunoglobuliny FVIII lub IV.
7. Nie mają inhibitora FVIII. (np. <0,6 BU/ml jednostek Bethesda; lub miano inhibitora FVIII u pacjenta wykryto <0,6 BU/ml w 2 kolejnych okresach w ciągu 1-4 tygodni metodą Bethesda lub metodą Nijmegen) lub brak wcześniejszego wywiadu medycznego dotyczącego inhibitora FVIII po 150 ED produktów FVIII; brak klinicznych oznak lub objawów zmniejszonej odpowiedzi na infuzję produktów czynnika VIII.
8. Zgodzić się na stosowanie niezawodnej barierowej metody antykoncepcji od początku podpisania świadomej zgody do 52 tygodni po infuzji BBM002.
9. Zgodność jest dobra, pacjenci i ich rodziny wyrażają wolę badań klinicznych „terapii genowej”.

Kryteria wyłączenia:

1. Wynik dodatni na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV-DNA). Wynik pozytywny na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV-Ab) lub RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA).
2. Obecnie na terapii przeciwwirusowej zapalenia wątroby typu B lub C.
3. Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia oprócz hemofilii A.
4. Stosowanie jakiegokolwiek innego systematycznego środka immunosupresyjnego innego niż glukokortykoidy w ciągu 30 dni przed włączeniem.
5. Pacjenci z historią szczepień w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
6. mają potencjalne choroby wątroby, takie jak wcześniej rozpoznane nadciśnienie wrotne, splenomegalia, encefalopatia wątrobowa lub zwłóknienie wątroby (stadium zwłóknienia ≥ 3); guzki lub cysty wykryto za pomocą ultrasonografii B lub podwyższone stężenie alfa-fetoproteiny wykryto w badaniach laboratoryjnych. Osoby, które nie kwalifikują się do badania, jeśli nieprawidłowości są istotne klinicznie przez badaczy.
7. Pacjenci ze znanym harmonogramem planowanych dużych operacji podczas 52-tygodniowego okresu badania nie kwalifikują się.
8. Brali udział w poprzedniej próbie badawczej terapii genowej przed badaniem przesiewowym lub w badaniu klinicznym z badanym lekiem w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
9. Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków lub niemożność zaprzestania picia w trakcie badania. 10. Każda współistniejąca, istotna klinicznie poważna choroba lub stan, który badacz uzna za nieodpowiedni do udziału w badaniu.