この研究の主な目的は、白血球接着不全タイプ II の患者における AVTX-803 の有効性と安全性を評価することです。
2026年4月27日 更新者：AUG Therapeutics
白血球接着不全II型（LAD II）の被験者におけるAVTX-803の有効性と安全性を評価するための第3相、無作為化、二重盲検、2期間、クロスオーバー、離脱試験
この研究の主な目的は、白血球接着不全、タイプ II (LAD II) の患者の離脱と比較して、AVTX-803 の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
4
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jennifer Lin
- 電話番号：3052833827
- メール：huiyil@augtx.com
研究場所
-
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Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
-
コンタクト：
- Queenie Tan, MD PhD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は6ヶ月から75歳まででなければなりません
- 被験者は生化学的および遺伝的に証明されたLAD II（SLC35C1-CDG）を持っています
- -被験者はルイス抗原欠損症の記録された病歴を持っています
- -被験者は、再発性感染症、日和見感染症、または標準治療に十分に反応しなかった感染症の病歴を持っています
- -被験者または親（同意の法定年齢未満の被験者の場合）は、この研究について書面によるインフォームドコンセントを提供しています。 さらに、必要に応じて、地域の治験審査委員会 (IRB)/倫理委員会 (EC) のポリシーと要件に従って、年長の未成年者には書面によるインフォームド コンセントが提供されています。
- -被験者はプロトコルに喜んで従うことができます
以下の基準を満たす出産可能性（WOCBP）の女性：
- -授乳中でなく、スクリーニング時に妊娠検査が陰性である-および-
- -治験責任医師または副治験責任医師によって決定された許容可能な二重バリア避妊法を使用します 治験期間中および治験薬の最後の投与から30日間。
- 男性被験者は、治験責任医師または副治験責任医師が治験期間中および治験薬の最終投与から 30 日間決定した、容認できる二重避妊法をパートナーと一緒に使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 被験者はヘモグロビンが8.0g/dL未満（4.9mmol/L未満）と定義される重度の貧血を患っている
- -被験者は、eGFR <90 mL /分で定義される腎機能障害を持っています
- -被験者は赤血球にフコシル化がまったくなく、抗H抗原が存在します
- -被験者は、フコースまたは治験薬の成分に対する不耐性または過敏症を知っているか、または疑っている
- 研究者の意見では、被験者は適切な用量でフコースに反応しなかった歴史があります
- 治験責任医師の意見では、被験者は研究要件を順守できない、または順守する気がありません。
- 被験者は妊娠しています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AVTX-803
約4人の被験者が、治験責任医師が指定した用量でAVTX-803を1日5回まで8週間1700 mg / kg /日を超えないように投与されます。
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L-フコース結晶性粉末
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介入なし：出金
被験者は8週間離脱します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シアリルルイスX抗原を発現する白血球の割合に対するAVTX-803の効果
時間枠：56日目のベースラインからの変化、112日目のベースラインからの変化
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各８週間の治療期間の終わりに存在するパーセンテージとして白血球に対するシアリルルイスＸを評価することにより、白血球接着欠損ＩＩ型（ＬＡＤ ＩＩ）を有する被験者におけるＡＶＴＸ－８０３の効果を評価すること。
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56日目のベースラインからの変化、112日目のベースラインからの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：David Deyle, MD、Mayo Clinic
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月28日
一次修了 (推定)
2026年11月30日
研究の完了 (推定)
2026年11月30日
試験登録日
最初に提出
2022年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月14日
最初の投稿 (実際)
2022年7月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月27日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。