Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​AVTX-803 hos patienter med leukocytadhæsionsmangel type II

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen skal være mellem 6 måneder og 75 år
• Forsøgspersonen har biokemisk og genetisk bevist LAD II (SLC35C1-CDG)
• Forsøgspersonen har en dokumenteret historie med Lewis-antigenmangel
• Forsøgspersonen har en historie med tilbagevendende infektioner, opportunistiske infektioner eller infektioner, der ikke reagerede godt på standardbehandlingsbehandling
• Forsøgsperson eller forælder (for forsøgspersoner under lovlig alder for samtykke) har givet skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse. Derudover er der givet skriftligt informeret samtykke til mindreårige i ældre alder i henhold til det lokale institutionelle revisionsudvalg (IRB)/etisk komité (EC) politik og krav
• Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde protokollen

• Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), der opfylder nedenstående kriterier:

  1. Ikke-ammende og har en negativ graviditetstest ved screening -OG-
  2. Bruger en acceptabel dobbeltbarriere præventionsmetode som bestemt af investigator eller sub-investigator i hele undersøgelsens varighed og 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge en acceptabel dobbeltbarriere præventionsmetode sammen med deres partner som bestemt af investigator eller sub-investigator i hele undersøgelsens varighed og 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

• Personen har svær anæmi defineret som hæmoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
• Personen har nedsat nyrefunktion som defineret ved en eGFR <90 ml/min
• Forsøgspersonen har et totalt fravær af fucosylering på røde blodlegemer og tilstedeværelsen af ​​anti-H-antigen
• Forsøgspersonen har kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for fucose eller nogen af ​​ingredienserne i forsøgsproduktet
• Efter investigators mening har forsøgspersonen en historie med manglende reaktion på fucose ved passende dosering
• Efter investigators mening er forsøgspersonen ikke i stand til eller ikke villig til at overholde undersøgelseskravene.
• Forsøgspersonen er gravid