Hovedmålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AVTX-803 hos pasienter med leukocyttadhesjonsmangel type II

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonen må være mellom 6 måneder og 75 år gammel
• Personen har biokjemisk og genetisk bevist LAD II (SLC35C1-CDG)
• Personen har en dokumentert historie med Lewis-antigenmangel
• Personen har en historie med tilbakevendende infeksjoner, opportunistiske infeksjoner eller infeksjoner som ikke responderte godt på standardbehandling
• Forsøksperson eller forelder (for personer under lovlig alder for samtykke) har gitt skriftlig informert samtykke til denne studien. I tillegg er skriftlig informert samtykke gitt, etter behov, for mindreårige i eldre alder, i henhold til retningslinjer og krav til lokal institusjonell vurderingskomité (IRB)/etisk komité (EC).
• Forsøkspersonen er villig og i stand til å overholde protokollen

• Kvinner i fertil alder (WOCBP) som oppfyller kriteriene nedenfor:

  1. Ikke-ammende og har negativ graviditetstest ved screening -OG-
  2. Bruker en akseptabel dobbelbarriere-prevensjonsmetode som bestemt av etterforskeren eller underetterforskeren for varigheten av studien og 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
• Mannlige forsøkspersoner må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode med dobbel barriere sammen med partneren som bestemt av etterforskeren eller underetterforskeren i løpet av studien og 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

• Personen har alvorlig anemi definert som hemoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
• Personen har nedsatt nyrefunksjon som definert ved en eGFR <90 ml/min
• Personen har totalt fravær av fukosylering på røde blodceller og tilstedeværelse av anti-H-antigen
• Personen har kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor fukose eller noen av ingrediensene i undersøkelsesproduktet
• Etter etterforskerens mening har forsøkspersonen en historie med manglende respons på fukose ved adekvat dosering
• Etter utrederens oppfatning er forsøkspersonen ikke i stand til eller ikke villig til å oppfylle studiekravene.
• Personen er gravid