Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa AVTX-803 u pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu II

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnik musi mieć od 6 miesięcy do 75 lat
• Podmiot ma biochemicznie i genetycznie udowodniony LAD II (SLC35C1-CDG)
• Podmiot ma udokumentowaną historię niedoboru antygenu Lewisa
• Pacjent ma historię nawracających infekcji, infekcji oportunistycznych lub infekcji, które nie reagowały dobrze na standardowe leczenie
• Uczestnik lub rodzic (w przypadku pacjentów, którzy nie osiągnęli wymaganego prawem wieku) wyrazili pisemną świadomą zgodę na to badanie. Ponadto, w stosownych przypadkach, udzielono pisemnej świadomej zgody w przypadku nieletnich w starszym wieku, zgodnie z polityką i wymaganiami lokalnej komisji rewizyjnej (IRB)/komitetu etyki (EC)
• Podmiot jest chętny i zdolny do przestrzegania protokołu

• Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) spełniające poniższe kryteria:

  1. Nie karmi piersią i ma negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego -ORAZ-
  2. Stosuje akceptowalną metodę antykoncepcji z podwójną barierą określoną przez badacza lub badacza podrzędnego w czasie trwania badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podwójnej bariery ze swoim partnerem, zgodnie z ustaleniami badacza lub badacza pomocniczego, na czas trwania badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

• Podmiot ma ciężką niedokrwistość zdefiniowaną jako hemoglobina <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
• Pacjent ma upośledzoną czynność nerek, jak zdefiniowano na podstawie eGFR <90 ml/min
• Osobnik ma całkowity brak fukozylacji na krwinkach czerwonych i obecność antygenu anty-H
• Pacjent ma znaną lub podejrzewaną nietolerancję lub nadwrażliwość na fukozę lub którykolwiek składnik badanego produktu
• W opinii badacza podmiot ma historię braku odpowiedzi na fukozę w odpowiedniej dawce
• W opinii badacza badany nie jest w stanie lub nie chce spełnić wymagań badania.
• Obiekt jest w ciąży