Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet och säkerhet av AVTX-803 hos patienter med leukocytadhesionsbrist typ II
27 april 2026 uppdaterad av: AUG Therapeutics
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, tvåperiods, korsning, uttagsstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten för AVTX-803 hos patienter med leukocytadhesionsbrist typ II (LAD II)
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av AVTX-803 jämfört med utsättning hos patienter med leukocytadhesionsbrist, typ II (LAD II).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
4
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jennifer Lin
- Telefonnummer: 3052833827
- E-post: huiyil@augtx.com
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Rekrytering
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen måste vara mellan 6 månader och 75 år gammal
- Försökspersonen har biokemiskt och genetiskt bevisad LAD II (SLC35C1-CDG)
- Försökspersonen har en dokumenterad historia av Lewis-antigenbrist
- Personen har en historia av återkommande infektioner, opportunistiska infektioner eller infektioner som inte svarat bra på standardbehandling
- Försöksperson eller förälder (för personer under laglig ålder för samtycke) har lämnat skriftligt informerat samtycke för denna studie. Dessutom har skriftligt informerat samtycke lämnats, när så är lämpligt, för minderåriga i äldre ålder, enligt lokal institutionell granskningsnämnd (IRB)/etisk kommitté (EC) policy och krav
- Försökspersonen är villig och kapabel att följa protokollet
Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) som uppfyller kriterierna nedan:
- Icke ammande och har ett negativt graviditetstest vid screening -OCH-
- Använder en acceptabel preventivmetod med dubbla barriärer som bestämts av utredaren eller underutredaren under hela studien och 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Manliga försökspersoner måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod med dubbla barriärer tillsammans med sin partner som bestämts av utredaren eller underutredaren under hela studien och 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Exklusions kriterier:
- Personen har svår anemi definierad som hemoglobin <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- Personen har nedsatt njurfunktion enligt definitionen av en eGFR <90 ml/min
- Försökspersonen har en total frånvaro av fukosylering på röda blodkroppar och närvaron av anti-H-antigen
- Försökspersonen har känd eller misstänkt intolerans eller överkänslighet mot fukos eller någon ingrediens i undersökningsprodukten
- Enligt utredarens åsikt har försökspersonen en historia av misslyckande med att svara på fukos vid adekvat dosering
- Enligt utredarens uppfattning är försökspersonen inte i stånd eller inte villig att uppfylla studiekraven.
- Ämnet är gravid
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AVTX-803
Cirka 4 försökspersoner kommer att få AVTX-803 i en dos som specificeras av utredaren upp till 5 gånger om dagen för att inte överstiga 1700 mg/kg/dag under 8 veckor.
|
L-fukos kristallint pulver
|
|
Inget ingripande: Uttag
Ämnet kommer att dras tillbaka i 8 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt av AVTX-803 på procenten av leukocyter som uttrycker Sialyl-Lewis X-antigen
Tidsram: Ändring från baslinjen vid dag 56, förändring från baslinjen vid dag 112
|
För att bedöma effekten av AVTX-803 hos patienter med leukocytadhesionsbrist typ II (LAD II) genom att utvärdera Sialyl-Lewis X på leukocyter som en procentandel närvarande i slutet av varje 8 veckors behandlingsperiod.
|
Ändring från baslinjen vid dag 56, förändring från baslinjen vid dag 112
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 juli 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
30 november 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 november 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 juli 2022
Första postat (Faktisk)
18 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AVTX-803-LAD-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .