이 연구의 주요 목적은 백혈구 부착 결핍 유형 II 환자에서 AVTX-803의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
2026년 4월 27일 업데이트: AUG Therapeutics
백혈구 부착 결핍 II형(LAD II) 대상자에서 AVTX-803의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 2주기, 교차, 철회 연구
이 연구의 1차 목적은 백혈구 부착 결핍, 유형 II(LAD II) 환자의 중단과 비교하여 AVTX-803의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
4
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jennifer Lin
- 전화번호: 3052833827
- 이메일: huiyil@augtx.com
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
연락하다:
- Queenie Tan, MD PhD
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 6개월에서 75세 사이여야 합니다.
- 피험자는 생화학적으로나 유전적으로 입증된 LAD II(SLC35C1-CDG)를 가지고 있습니다.
- 피험자는 루이스 항원 결핍의 문서화된 병력이 있습니다.
- 피험자는 재발성 감염, 기회 감염 또는 표준 관리 치료에 잘 반응하지 않는 감염의 병력이 있습니다.
- 피험자 또는 부모(동의할 법적 연령 미만인 피험자의 경우)는 이 연구에 대한 서면 동의서를 제공했습니다. 또한 현지 기관 검토 위원회(IRB)/윤리 위원회(EC) 정책 및 요구 사항에 따라 나이가 많은 미성년자에 대해 적절한 서면 동의서가 제공되었습니다.
- 피험자는 프로토콜을 준수할 의지와 능력이 있음
아래 기준을 충족하는 가임기 여성(WOCBP):
- 비수유자이고 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성 -그리고-
- 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 조사자 또는 하위 조사자에 의해 결정된 허용 가능한 이중 장벽 피임 방법을 사용합니다.
- 남성 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 조사자 또는 하위 조사자가 결정한 대로 파트너와 함께 허용되는 이중 장벽 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 피험자는 헤모글로빈 <8.0g/dL(<4.9mmol/L)로 정의되는 중증 빈혈이 있습니다.
- 피험자는 eGFR <90 mL/min으로 정의된 신장 기능 장애가 있습니다.
- 피험자는 적혈구에 푸코실화가 전혀 없고 항-H 항원이 존재합니다.
- 피험자는 푸코스 또는 조사 제품의 모든 성분에 대한 불내성 또는 과민성을 알고 있거나 의심합니다.
- 연구자의 의견에 따르면, 피험자는 적절한 투여량에서 푸코스에 반응하지 못한 이력이 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 피험자가 연구 요건을 따를 능력이 없거나 따를 의향이 없습니다.
- 피험자는 임신 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AVTX-803
약 4명의 피험자가 8주 동안 1700mg/kg/일을 초과하지 않도록 하루에 최대 5회 조사자가 지정한 용량으로 AVTX-803을 투여받게 됩니다.
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L-퓨코스 결정성 분말
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간섭 없음: 철수
피험자는 8주 동안 철수할 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Sialyl-Lewis X 항원을 발현하는 백혈구의 백분율에 대한 AVTX-803의 효과
기간: 56일째 기준선에서 변경, 112일째 기준선에서 변경
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백혈구에 대한 Sialyl-Lewis X를 각 8주의 치료 기간 종료 시점에 존재하는 백분율로 평가하여 백혈구 부착 결핍 유형 II(LAD II)가 있는 피험자에서 AVTX-803의 효과를 평가합니다.
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56일째 기준선에서 변경, 112일째 기준선에서 변경
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: David Deyle, MD, Mayo Clinic
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 28일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
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