Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az AVTX-803 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése II-es típusú leukocita adhéziós hiányban szenvedő betegeknél

2024. március 4. frissítette: AUG Therapeutics

3. fázisú, randomizált, kettős vak, kétperiódusos, keresztezett, visszavonási vizsgálat az AVTX-803 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére II-es típusú leukocita adhéziós hiányban (LAD II) szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az AVTX-803 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a II. típusú leukocita adhéziós hiányban (LAD II) szenvedő betegeknél a megvonáshoz képest.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

4

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
          • Eva Morava-Kozicz, MD PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany életkora 6 hónap és 75 év közötti lehet
  • Az alany biokémiai és genetikailag bizonyított LAD II (SLC35C1-CDG)
  • Az alanynak dokumentált története van Lewis-antigénhiányról
  • Az alany anamnézisében visszatérő fertőzések, opportunista fertőzések vagy olyan fertőzések szerepeltek, amelyek nem reagáltak jól a szokásos gondozási kezelésre
  • Az alany vagy szülő (a beleegyezési korhatár alatti alanyok esetében) írásos beleegyezését adta ehhez a vizsgálathoz. Ezen túlmenően a helyi intézményi felülvizsgáló bizottság (IRB)/etikai bizottság (EC) irányelvei és követelményei szerint az idősebb kiskorúak számára adott esetben írásos beleegyezés biztosított.
  • Az alany hajlandó és képes megfelelni a protokollnak

  • Fogamzóképes nők (WOCBP), amelyek megfelelnek az alábbi kritériumoknak:

    1. Nem szoptató, negatív terhességi teszttel rendelkezik a szűréskor - ÉS-
    2. A vizsgálat időtartama alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napon belül a vizsgáló vagy a vizsgálati alcsoport által meghatározott, elfogadható kettős korlátos fogamzásgátló módszert alkalmaz.
  • A férfi alanyoknak meg kell állapodniuk abban, hogy a vizsgáló vagy az alvizsgáló által meghatározott, elfogadható kettős korlátos fogamzásgátlási módszert alkalmaznak partnerükkel a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig.

Kizárási kritériumok:

  • Az alany súlyos anémiában szenved, ha hemoglobinszint <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
  • Az alany 90 ml/perc alatti eGFR szerint károsodott vesefunkcióval rendelkezik
  • Az alany teljes mértékben hiányzik a fukozilációról a vörösvértesteken, és jelen van az anti-H antigén
  • Az alany ismert vagy gyanított intoleranciája vagy túlérzékenysége fukózzal vagy a vizsgálati készítmény bármely összetevőjével szemben
  • A vizsgáló véleménye szerint az alany korábban nem reagált a fukózra megfelelő adagolás mellett
  • A vizsgáló véleménye szerint az alany nem képes vagy nem akar megfelelni a tanulmányi követelményeknek.
  • Az alany terhes

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AVTX-803
Körülbelül 4 alany kap AVTX-803-at a vizsgáló által meghatározott dózisban, legfeljebb napi 5 alkalommal, amely nem haladhatja meg az 1700 mg/kg/nap dózist 8 héten keresztül.
Drog: AVTX-803 (L-Fucose)
L-fukóz kristályos por
Nincs beavatkozás: Visszavonás
Az alany 8 hétig visszavonul.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AVTX-803 hatása a Sialyl-Lewis X antigént expresszáló leukociták százalékára
Időkeret: Változás az alapvonalról az 56. napon, változás az alapvonalról a 112. napon
Az AVTX-803 hatásának felmérése II-es típusú leukocita adhéziós hiányban (LAD II) szenvedő alanyokban a Sialyl-Lewis X leukocitákra gyakorolt ​​százalékos kiértékelésével minden 8 hetes kezelési periódus végén.
Változás az alapvonalról az 56. napon, változás az alapvonalról a 112. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AUG Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Garry Neil, MD, Avalo Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. július 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 14.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AVTX-803-LAD-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Leukocita adhéziós hiány

Klinikai vizsgálatok a AVTX-803 (L-Fucose)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel