L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AVTX-803 chez les patients atteints d'un déficit d'adhérence leucocytaire de type II
27 avril 2026 mis à jour par: AUG Therapeutics
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, à deux périodes, croisée, avec retrait pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AVTX-803 chez les sujets atteints de déficit d'adhésion leucocytaire de type II (LAD II)
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AVTX-803 par rapport au sevrage chez les patients atteints de déficit d'adhésion leucocytaire de type II (LAD II).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
4
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jennifer Lin
- Numéro de téléphone: 3052833827
- E-mail: huiyil@augtx.com
Lieux d'étude
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic
-
Contact:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet doit avoir entre 6 mois et 75 ans
- Le sujet a un LAD II biochimiquement et génétiquement prouvé (SLC35C1-CDG)
- Le sujet a des antécédents documentés de déficit en antigène de Lewis
- Le sujet a des antécédents d'infections récurrentes, d'infections opportunistes ou d'infections qui n'ont pas bien répondu au traitement standard
- Le sujet ou le parent (pour les sujets n'ayant pas l'âge légal pour le consentement) a fourni un consentement éclairé écrit pour cette étude. De plus, un consentement éclairé écrit a été fourni, le cas échéant, pour les mineurs plus âgés, conformément à la politique et aux exigences du comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique (CE) local.
- Le sujet est disposé et capable de se conformer au protocole
Femmes en âge de procréer (WOCBP) répondant aux critères ci-dessous :
- N'allaite pas et a un test de grossesse négatif lors du dépistage -ET-
- Utilise une méthode de contraception à double barrière acceptable telle que déterminée par l'investigateur ou le sous-investigateur pendant la durée de l'étude et 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Les sujets masculins doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception à double barrière acceptable avec leur partenaire, tel que déterminé par l'investigateur ou le sous-investigateur pendant la durée de l'étude et 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Le sujet a une anémie sévère définie comme une hémoglobine <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- Le sujet a une fonction rénale altérée telle que définie par un eGFR <90 ml/min
- Le sujet a une absence totale de fucosylation sur les globules rouges et la présence d'antigène anti-H
- - Le sujet a une intolérance ou une hypersensibilité connue ou suspectée au fucose ou à l'un des ingrédients du produit expérimental
- De l'avis de l'investigateur, le sujet a des antécédents d'échec de réponse au fucose à une dose adéquate
- De l'avis de l'investigateur, le sujet n'est pas capable ou ne veut pas se conformer aux exigences de l'étude.
- Le sujet est enceinte
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: AVTX-803
Environ 4 sujets recevront AVTX-803 à une dose spécifiée par l'investigateur jusqu'à 5 fois par jour sans dépasser 1700 mg/kg/jour pendant 8 semaines.
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Poudre cristalline de L-fucose
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Aucune intervention: Retrait
Le sujet sera en sevrage pendant 8 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Effet d'AVTX-803 sur le pourcentage de leucocytes exprimant l'antigène Sialyl-Lewis X
Délai: Changement par rapport à la référence au jour 56, changement par rapport à la référence au jour 112
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Évaluer l'effet d'AVTX-803 chez des sujets présentant un déficit d'adhérence leucocytaire de type II (LAD II) en évaluant Sialyl-Lewis X sur les leucocytes en pourcentage présent à la fin de chaque période de traitement de 8 semaines.
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Changement par rapport à la référence au jour 56, changement par rapport à la référence au jour 112
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 juillet 2022
Achèvement primaire (Estimé)
30 novembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 novembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 juin 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2022
Première publication (Réel)
18 juillet 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AVTX-803-LAD-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .