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L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di AVTX-803 in pazienti con deficit di adesione leucocitaria di tipo II

27 aprile 2026 aggiornato da: AUG Therapeutics

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, a due periodi, crossover, di ritiro per valutare l'efficacia e la sicurezza di AVTX-803 in soggetti con deficit di adesione leucocitaria di tipo II (LAD II)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di AVTX-803 rispetto al ritiro in pazienti con deficit di adesione leucocitaria, tipo II (LAD II).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

4

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
          • Queenie Tan, MD PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve avere un'età compresa tra 6 mesi e 75 anni
  • Il soggetto ha LAD II biochimicamente e geneticamente provato (SLC35C1-CDG)
  • Il soggetto ha una storia documentata di deficit dell'antigene di Lewis
  • - Il soggetto ha una storia di infezioni ricorrenti, infezioni opportunistiche o infezioni che non hanno risposto bene al trattamento standard di cura
  • Il soggetto o il genitore (per i soggetti al di sotto dell'età legale per il consenso) ha fornito il consenso informato scritto per questo studio. Inoltre, è stato fornito il consenso informato scritto, se del caso, per i minori di età avanzata, in base alla politica e ai requisiti del comitato di revisione istituzionale locale (IRB)/comitato etico (CE)
  • Il soggetto è disposto e in grado di rispettare il protocollo

  • Donne in età fertile (WOCBP) che soddisfano i seguenti criteri:

    1. Non in allattamento e ha un test di gravidanza negativo allo screening -E-
    2. Utilizza un metodo contraccettivo a doppia barriera accettabile, come determinato dallo sperimentatore o dal sub-ricercatore per la durata dello studio e 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • I soggetti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo a doppia barriera accettabile con il proprio partner, come determinato dallo sperimentatore o dal sub-ricercatore per la durata dello studio e 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha una grave anemia definita come emoglobina <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
  • Il soggetto ha una funzionalità renale compromessa come definita da un eGFR <90 mL/min
  • Il soggetto ha una totale assenza di fucosilazione sui globuli rossi e la presenza dell'antigene anti-H
  • - Il soggetto ha intolleranza o ipersensibilità nota o sospetta al fucosio o a qualsiasi ingrediente del prodotto sperimentale
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il soggetto ha una storia di mancata risposta al fucosio a un dosaggio adeguato
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto non è in grado o non è disposto a soddisfare i requisiti dello studio.
  • Il soggetto è incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AVTX-803
Circa 4 soggetti riceveranno AVTX-803 a una dose specificata dallo sperimentatore fino a 5 volte al giorno per non superare 1700 mg/kg/giorno per 8 settimane.
Droga: AVTX-803 (L-fucosio)
Polvere cristallina di L-fucosio
Nessun intervento: Ritiro
Il soggetto sarà in ritiro per 8 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di AVTX-803 sulla percentuale di leucociti che esprimono l'antigene Sialyl-Lewis X
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale al giorno 56, variazione rispetto al basale al giorno 112
Valutare l'effetto di AVTX-803 in soggetti con deficit di adesione leucocitaria di tipo II (LAD II) valutando Sialyl-Lewis X sui leucociti come percentuale presente alla fine di ogni periodo di trattamento di 8 settimane.
Variazione rispetto al basale al giorno 56, variazione rispetto al basale al giorno 112

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AUG Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: David Deyle, MD, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

18 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVTX-803-LAD-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AVTX-803 (L-fucosio)

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