Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost AVTX-803 u pacientů s deficitem adheze leukocytů typu II.
27. dubna 2026 aktualizováno: AUG Therapeutics
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvoudobá, zkřížená, vysazovací studie fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti AVTX-803 u pacientů s nedostatkem adheze leukocytů typu II (LAD II)
Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost AVTX-803 ve srovnání s vysazením u pacientů s deficitem adheze leukocytů typu II (LAD II).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
4
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jennifer Lin
- Telefonní číslo: 3052833827
- E-mail: huiyil@augtx.com
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt musí být ve věku od 6 měsíců do 75 let
- Subjekt má biochemicky a geneticky prokázáno LAD II (SLC35C1-CDG)
- Subjekt má zdokumentovanou historii deficitu Lewisova antigenu
- Subjekt má v anamnéze opakované infekce, oportunní infekce nebo infekce, které nereagovaly dobře na standardní léčbu
- Subjekt nebo rodič (u subjektů mladších než zákonný věk pro udělení souhlasu) poskytli písemný informovaný souhlas s touto studií. Kromě toho byl poskytnut písemný informovaný souhlas, který je vhodný pro nezletilé staršího věku, podle zásad a požadavků místní institucionální kontrolní komise (IRB) / etické komise (EC)
- Subjekt je ochoten a schopen dodržovat protokol
Ženy ve fertilním věku (WOCBP) splňující níže uvedená kritéria:
- Nelakující a má negativní těhotenský test při screeningu -A-
- Používá přijatelnou metodu antikoncepce s dvojitou bariérou, jak určil zkoušející nebo dílčí zkoušející po dobu trvání studie a 30 dní po poslední dávce studovaného léčiva.
- Muži musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce s dvojitou bariérou se svou partnerkou, jak určí zkoušející nebo dílčí zkoušející po dobu trvání studie a 30 dní po poslední dávce studovaného léku.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má těžkou anémii definovanou jako hemoglobin <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
- Subjekt má zhoršenou funkci ledvin definovanou eGFR <90 ml/min
- Subjekt má úplnou absenci fukosylace na červených krvinkách a přítomnost anti-H antigenu
- Subjekt má známou nebo podezření na nesnášenlivost nebo přecitlivělost na fukózu nebo kteroukoli složku hodnoceného přípravku
- Podle názoru výzkumníka má subjekt v anamnéze nereagování na fukózu při adekvátním dávkování
- Podle názoru zkoušejícího subjekt není schopen nebo ochoten splnit požadavky studie.
- Subjekt je těhotný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AVTX-803
Přibližně 4 subjekty budou dostávat AVTX-803 v dávce určené zkoušejícím až 5krát denně, která nepřekročí 1700 mg/kg/den po dobu 8 týdnů.
|
Krystalický prášek L-fukózy
|
|
Žádný zásah: Vybrání
Subjekt bude odvolán po dobu 8 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinek AVTX-803 na procento leukocytů exprimujících Sialyl-Lewis X antigen
Časové okno: Změna od výchozího stavu v den 56, změna od výchozího stavu v den 112
|
Zhodnotit účinek AVTX-803 u subjektů s nedostatkem adheze leukocytů typu II (LAD II) vyhodnocením Sialyl-Lewis X na leukocytech jako procento přítomné na konci každého 8týdenního léčebného období.
|
Změna od výchozího stavu v den 56, změna od výchozího stavu v den 112
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. července 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. listopadu 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. listopadu 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2022
První zveřejněno (Aktuální)
18. července 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AVTX-803-LAD-301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AVTX-803 (L-Fukóza)
-
AUG TherapeuticsNáborNedostatek adheze leukocytůSpojené státy