O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança do AVTX-803 em pacientes com deficiência de adesão leucocitária tipo II

Critério de inclusão:

• O sujeito deve ter entre 6 meses e 75 anos
• Sujeito tem LAD II bioquimicamente e geneticamente comprovado (SLC35C1-CDG)
• O sujeito tem um histórico documentado de deficiência de antígeno de Lewis
• O indivíduo tem um histórico de infecções recorrentes, infecções oportunistas ou infecções que não responderam bem ao tratamento padrão
• O indivíduo ou pai (para indivíduos abaixo da idade legal para consentimento) forneceu consentimento informado por escrito para este estudo. Além disso, consentimento informado por escrito foi fornecido, conforme apropriado, para menores de idade, de acordo com a política e requisitos do conselho de revisão institucional (IRB)/comitê de ética (CE) local
• O sujeito está disposto e é capaz de cumprir o protocolo

• Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) que atendem aos critérios abaixo:

  1. Não lactante e com teste de gravidez negativo na triagem -E-
  2. Usa um método contraceptivo de dupla barreira aceitável, conforme determinado pelo investigador ou subinvestigador durante o estudo e 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
• Indivíduos do sexo masculino devem concordar em usar um método de contracepção de barreira dupla aceitável com seu parceiro, conforme determinado pelo investigador ou subinvestigador durante o estudo e 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

• O sujeito tem anemia grave definida como hemoglobina <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
• O sujeito tem função renal prejudicada, conforme definido por eGFR <90 mL/min
• Sujeito tem ausência total de fucosilação nos glóbulos vermelhos e presença de antígeno anti-H
• O sujeito conhece ou suspeita de intolerância ou hipersensibilidade à fucose ou a qualquer ingrediente do produto sob investigação
• Na opinião do investigador, o sujeito tem um histórico de falha em responder à fucose na dosagem adequada
• Na opinião do investigador, o sujeito não é capaz ou não deseja cumprir os requisitos do estudo.
• Sujeito está grávida