Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AVTX-803:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin II leukosyyttiadheesion puutos.
maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: AUG Therapeutics
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kahden jakson, risteyttävä, vieroitustutkimus AVTX-803:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on leukosyyttiadheesion vajaustyyppi II (LAD II)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AVTX-803:n tehoa ja turvallisuutta verrattuna vieroitushoitoon potilailla, joilla on leukosyyttiadheesion puutos, tyyppi II (LAD II).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
4
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jennifer Lin
- Puhelinnumero: 3052833827
- Sähköposti: huiyil@augtx.com
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan on oltava 6 kuukauden ja 75 vuoden ikäinen
- Tutkittavalla on biokemiallisesti ja geneettisesti todistettu LAD II (SLC35C1-CDG)
- Tutkittavalla on dokumentoitu historia Lewisin antigeenin puutteesta
- Tutkittavalla on ollut toistuvia infektioita, opportunistisia infektioita tai infektioita, jotka eivät vastanneet hyvin tavanomaiseen hoitoon
- Tutkittava tai vanhempi (henkilöille, jotka ovat alle lakisääteisen suostumusiän) on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen tätä tutkimusta varten. Lisäksi vanhemmille alaikäisille on annettu tarvittaessa kirjallinen tietoinen suostumus paikallisten instituutioiden arviointilautakunnan (IRB)/eettisen komitean (EC) käytäntöjen ja vaatimusten mukaisesti.
- Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollaa
Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka täyttävät seuraavat kriteerit:
- Ei-imettävä ja negatiivinen raskaustesti seulonnassa -JA-
- Käyttää hyväksyttävää kaksoisesteen ehkäisymenetelmää, jonka tutkija tai osatutkija on määrittänyt tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Miespuolisten koehenkilöiden on sopia, että he käyttävät kumppaninsa kanssa hyväksyttävää kaksoisestemenetelmää, jonka tutkija tai osatutkija on määrittänyt tutkimuksen ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on vaikea anemia, joka määritellään hemoglobiiniksi <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
- Potilaalla on munuaisten vajaatoiminta, jonka eGFR määrittää <90 ml/min
- Koehenkilöllä ei ole lainkaan fukosylaatiota punasoluissa ja anti-H-antigeenin läsnäolo
- Tutkittavalla on tiedossa tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys fukoosille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle
- Tutkijan mielestä koehenkilöllä ei ole aiemmin ollut vastetta fukoosille riittävällä annoksella
- Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava ei pysty tai halua täyttää opiskeluvaatimuksia.
- Kohde on raskaana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AVTX-803
Noin 4 koehenkilöä saa AVTX-803:a tutkijan määrittelemällä annoksella enintään 5 kertaa päivässä, mutta enintään 1700 mg/kg/vrk 8 viikon ajan.
|
Kiteinen L-fukoosijauhe
|
|
Ei väliintuloa: Nosto
Kohde on peruutustilassa 8 viikkoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AVTX-803:n vaikutus Sialyl-Lewis X -antigeeniä ilmentävien leukosyyttien prosenttiosuuteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta päivänä 56, muutos lähtötilanteesta päivänä 112
|
AVTX-803:n vaikutuksen arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin II (LAD II) leukosyyttien adheesion puutos, arvioimalla Sialyl-Lewis X:n leukosyyteihin prosentteina jokaisen 8 viikon hoitojakson lopussa.
|
Muutos lähtötasosta päivänä 56, muutos lähtötilanteesta päivänä 112
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 28. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. marraskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AVTX-803-LAD-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .