El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de AVTX-803 en pacientes con deficiencia de adhesión de leucocitos tipo II
27 de abril de 2026 actualizado por: AUG Therapeutics
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, de dos períodos, cruzado, de retiro para evaluar la eficacia y seguridad de AVTX-803 en sujetos con deficiencia de adhesión leucocitaria tipo II (LAD II)
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de AVTX-803 en comparación con la suspensión en pacientes con Deficiencia de Adhesión Leucocitaria, Tipo II (LAD II).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
4
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jennifer Lin
- Número de teléfono: 3052833827
- Correo electrónico: huiyil@augtx.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
-
Contacto:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto debe tener entre 6 meses y 75 años
- El sujeto tiene LAD II bioquímica y genéticamente probado (SLC35C1-CDG)
- El sujeto tiene un historial documentado de deficiencia de antígeno de Lewis
- El sujeto tiene antecedentes de infecciones recurrentes, infecciones oportunistas o infecciones que no respondieron bien al tratamiento de atención estándar
- El sujeto o el padre (para sujetos menores de edad para el consentimiento) ha proporcionado un consentimiento informado por escrito para este estudio. Además, se ha proporcionado un consentimiento informado por escrito, según corresponda, para menores de edad avanzada, según la política y los requisitos de la junta de revisión institucional (IRB)/comité de ética (EC) local.
- El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con el protocolo.
Mujeres en edad fértil (WOCBP) que cumplen los siguientes criterios:
- No está amamantando y tiene una prueba de embarazo negativa en la selección -Y-
- Utiliza un método anticonceptivo de doble barrera aceptable según lo determine el investigador o subinvestigador durante la duración del estudio y 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Los sujetos masculinos deben aceptar usar un método anticonceptivo de doble barrera aceptable con su pareja según lo determine el investigador o subinvestigador durante la duración del estudio y 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene anemia grave definida como hemoglobina <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- El sujeto tiene deterioro de la función renal según lo definido por un eGFR <90 ml/min
- El sujeto tiene una ausencia total de fucosilación en los glóbulos rojos y la presencia de antígeno anti-H
- El sujeto tiene intolerancia o hipersensibilidad conocida o sospechada a la fucosa o a cualquiera de los ingredientes del producto en investigación.
- En opinión del investigador, el sujeto tiene antecedentes de falta de respuesta a la dosis adecuada de fucosa.
- En opinión del investigador, el sujeto no puede o no quiere cumplir con los requisitos del estudio.
- El sujeto está embarazada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AVTX-803
Aproximadamente 4 sujetos recibirán AVTX-803 a una dosis especificada por el investigador hasta 5 veces al día sin exceder los 1700 mg/kg/día durante 8 semanas.
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Polvo cristalino de L-fucosa
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Sin intervención: Retiro
El sujeto estará en retiro durante 8 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto de AVTX-803 sobre el porcentaje de leucocitos que expresan el antígeno Sialyl-Lewis X
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en el día 56, cambio desde el inicio en el día 112
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Evaluar el efecto de AVTX-803 en sujetos con deficiencia de adhesión de leucocitos tipo II (LAD II) mediante la evaluación de Sialyl-Lewis X en los leucocitos como porcentaje presente al final de cada período de tratamiento de 8 semanas.
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Cambio desde el inicio en el día 56, cambio desde el inicio en el día 112
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de julio de 2022
Finalización primaria (Estimado)
30 de noviembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
18 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AVTX-803-LAD-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .