Основная цель этого исследования - оценить эффективность и безопасность AVTX-803 у пациентов с дефицитом адгезии лейкоцитов II типа.
27 апреля 2026 г. обновлено: AUG Therapeutics
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, двухпериодное, перекрестное исследование отмены для оценки эффективности и безопасности AVTX-803 у субъектов с дефицитом адгезии лейкоцитов II типа (LAD II)
Основная цель этого исследования - оценить эффективность и безопасность AVTX-803 по сравнению с отменой у пациентов с дефицитом адгезии лейкоцитов, тип II (LAD II).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
4
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jennifer Lin
- Номер телефона: 3052833827
- Электронная почта: huiyil@augtx.com
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст субъекта должен быть от 6 месяцев до 75 лет.
- Субъект имеет биохимически и генетически подтвержденный LAD II (SLC35C1-CDG).
- Субъект имеет задокументированный анамнез дефицита антигена Льюиса.
- У субъекта в анамнезе были рецидивирующие инфекции, оппортунистические инфекции или инфекции, которые плохо реагировали на стандартное лечение.
- Субъект или родитель (для субъектов, не достигших совершеннолетия для согласия) предоставил письменное информированное согласие на это исследование. Кроме того, в соответствии с политикой и требованиями местного институционального наблюдательного совета (IRB)/комитета по этике (EC) для несовершеннолетних старшего возраста было предоставлено письменное информированное согласие.
- Субъект желает и может соблюдать протокол
Женщины детородного возраста (WOCBP), отвечающие следующим критериям:
- Не кормит грудью и имеет отрицательный тест на беременность при скрининге -И-
- Использует приемлемый метод двойного барьера контрацепции, определенный исследователем или вспомогательным исследователем, на время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
- Субъекты мужского пола должны дать согласие на использование приемлемого метода двойного барьера контрацепции со своим партнером, как это определено исследователем или вспомогательным исследователем, на время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- У субъекта тяжелая анемия, определяемая как гемоглобин <8,0 г/дл (<4,9 ммоль/л).
- У субъекта нарушена функция почек, определяемая рСКФ <90 мл/мин.
- У субъекта полное отсутствие фукозилирования эритроцитов и наличие анти-Н-антигена.
- Субъект знал или подозревал непереносимость или гиперчувствительность к фукозе или любым ингредиентам исследуемого продукта.
- По мнению исследователя, у субъекта в анамнезе отсутствует реакция на фукозу при адекватной дозировке.
- По мнению исследователя, субъект не может или не желает выполнять требования исследования.
- Субъект беременна
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АВТХ-803
Приблизительно 4 субъекта будут получать AVTX-803 в дозе, указанной исследователем, до 5 раз в день, не превышающей 1700 мг/кг/день, в течение 8 недель.
|
Кристаллический порошок L-фукозы
|
|
Без вмешательства: Вывод
Субъект будет изъят на 8 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние AVTX-803 на процент лейкоцитов, экспрессирующих X-антиген сиалила-Льюиса
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 56-й день, изменение по сравнению с исходным уровнем на 112-й день
|
Оценить влияние AVTX-803 на субъектов с дефицитом адгезии лейкоцитов типа II (LAD II) путем оценки сиалила-Льюиса X на лейкоцитах в процентах, присутствующих в конце каждого 8-недельного периода лечения.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 56-й день, изменение по сравнению с исходным уровнем на 112-й день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: David Deyle, MD, Mayo Clinic
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 ноября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AVTX-803-LAD-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .