CliniMACS Prodigy Platform for Pediatric B-ALL (huCART19 Prodigy) を使用して製造された自家 HuCART19 T 細胞
2026年5月22日 更新者：Stephan Grupp MD PhD
小児 B 細胞性急性リンパ性白血病 (B-ALL) の治療のために CliniMACS Prodigy プラットフォームを使用して製造された自家ヒト化 CD19 指向性キメラ抗原受容体 T 細胞の第 1/2b 相試験
この研究では、B 細胞性急性リンパ芽球性白血病 (B-ALL) 患者向けの huCART19 細胞を製造するために、CliniMACS Prodigy プラットフォームを使用して第 2 世代の製造プロセスに移行することの安全性と有効性を判断します。
調査の概要
詳細な説明
キメラ抗原受容体 T 細胞 (CAR T) 細胞療法は、多発再発および難治性の B-ALL (B 細胞性急性リンパ芽球性白血病) の小児および若年成人患者の治療環境を変えましたが、製造プロセスは依然として第一世代にとどまっています。面倒で時間がかかり、自動化されていません。
このプロセスにかかる時間と多大な人的資源は、T 細胞の収集と完成した CAR T 細胞製品の製造の間の待機期間に、患者の病状が悪化し、白血病の制御が困難になるなど、患者の安全性の問題を引き起こす可能性があります。
CliniMACS Prodigy プラットフォームを使用すると、機能的に閉鎖された無菌システムで huCART19 細胞製品の半自動化された臨床規模の処理を迅速に行うことができ、第一世代の製造方法で発生する物流上の負担の多くを回避することができます。これらの問題。
この研究では、CliniMACS Prodigy プラットフォームを使用して huCART19 細胞を製造する第 2 世代の製造プロセスに移行することの安全性と有効性を判断します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
115
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：CART Nurse Navigator
- 電話番号：445-942-5891
- メール：cartnursenavigator@chop.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Melissa S Varghese, M.S.
- 電話番号：8455535358
- メール：varghesem@chop.edu
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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コンタクト：
- CART Nurse Navigator
- 電話番号：445-942-5891
- メール：cartnursenavigator@chop.edu
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コンタクト：
- Melissa Varghese, M.S.
- 電話番号：8455535358
- メール：varghesem@chop.edu
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～29年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド インフォームド コンセント
CD19+ ALLまたはLlyが記録されている被験者:
- コホートA：再発または難治性のALLまたはLlyの被験者
- コホート B: 以前の B 細胞指向の改変細胞療法に対する反応が不良な被験者、
- CNS3 疾患の既往歴または現病歴のある被験者は、中枢神経系 (CNS) 疾患が治療に反応する場合に適格となります (注入時に、セクション 7.6.2 の基準を満たす必要があります)。
- フローサイトメトリーによる、骨髄、末梢血、脳脊髄液 (CSF)、または腫瘍組織における CD19 腫瘍発現の記録。 被験者が CD19 を対象とした治療を受けたことがある場合は、この治療後にフローサイトメトリーを取得して、CD19 発現を実証する必要があります。
- 0～29歳
- 適切な臓器機能
- Lanksy または Karnofsky パフォーマンス スコア ≥50 として定義される適切なパフォーマンス ステータス
- 生殖能力のある被験者は、許容できる避妊方法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 活動性B型肝炎または活動性C型肝炎
- HIV感染
- -全身療法を必要とする活動性の急性または慢性移植片対宿主病（GVHD）。
- -細胞注入または細胞収集時の全身ステロイドまたは免疫抑制の同時使用、または治療中の医師の意見では、収集中または注入後にステロイド療法または免疫抑制が必要になる可能性が高い状態。 細胞採取時または注入時以外の疾患治療のためのステロイドは許可されています。 生理学的代替ヒドロコルチゾンまたは吸入ステロイドの使用も許可されています。
- -治療中に進行するCNS疾患、またはCNS毒性のリスクを高める可能性のあるCNS実質病変を伴うCNS疾患。
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
- 制御されていないアクティブな感染。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量漸増アーム
試験の第 1 相用量漸増部分では、標準的な「3+3」デザインを使用して、CD19 指向 CAR T 細胞による前治療を受けた被験者の患者における huCART19 細胞の第 2 相推奨用量を確立します。
用量漸増段階では、huCART19 の 2 回の用量漸増が計画されています。
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このプロトコルの治験薬は、ヒト化 CART19 細胞 (huCART19) です。
自己Ｔ細胞は、ＣＤ１９に対する特異性を有する細胞外単鎖抗体（ｓｃＦｖ）を発現するように操作される。
これにより、悪性細胞の表面および正常な B 細胞での発現が制限されている分子である CD19 を発現する細胞に対する、形質導入された T 細胞の特異性が変更されることが期待されます。
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実験的：用量拡張アーム
用量漸増フェーズの少なくとも 1 つの用量レベルが安全であると判断された場合、試験のフェーズ 2b 用量拡大フェーズが開始されます。 被験者は、試験の用量漸増部分で安全であると判断された最高用量の huCART19 細胞を受け取ります。 2 つのコホートが計画されています。
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このプロトコルの治験薬は、ヒト化 CART19 細胞 (huCART19) です。
自己Ｔ細胞は、ＣＤ１９に対する特異性を有する細胞外単鎖抗体（ｓｃＦｖ）を発現するように操作される。
これにより、悪性細胞の表面および正常な B 細胞での発現が制限されている分子である CD19 を発現する細胞に対する、形質導入された T 細胞の特異性が変更されることが期待されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HuCART19投与の安全性
時間枠：5年
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ヒト化 Cd19 指向性キメラ抗原受容体 T 細胞 (huCART9) の投与の安全性は、以前に細胞療法で治療された患者を含む、進行性または難治性の CD19+ 血液悪性腫瘍の患者における有害事象の頻度と重症度をモニタリングすることによって測定されます。
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5年
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HuCART19投与の有効性
時間枠：5年
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HuCART9 の有効性は、以前に細胞療法で治療された患者を含む、進行性または難治性の CD19+ 血液悪性腫瘍の患者における全体的な応答率を評価することによって測定されます。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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製造可能性
時間枠：5年
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製造の実現可能性は、ベクターの形質導入効率、T 細胞製品の純度、生存率、無菌性、または腫瘍汚染によるリリース基準を満たさない製造製品の割合によって測定されます。
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5年
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グレード3以上の毒性率で測定されるhuCART19の安全性
時間枠：5年
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グレード3以上の毒性率（huCART19に起因する可能性がある毒性）によって測定されるhuCART19の安全性は、管理不可能で、予想外で、化学療法とは無関係です。
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5年
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HuCART19細胞注入による抗腫瘍反応
時間枠：5年
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検出可能な疾患を有する被験者の場合、注入後 1 か月での骨髄 (形態学的または最小残存疾患 (MRD レベルの疾患) および/または髄外疾患) の存在によって定義される、huCART19 細胞注入による抗腫瘍反応を測定します。
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5年
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寛解率
時間枠：5年
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全体的な寛解率は、ｈｕＣＡＲＴ１９注入後２８日目に完全な形態学的寛解を達成した治療対象の割合によって測定される。
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5年
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huCART19 細胞の持続性
時間枠：5年
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huCART 19 細胞の持続性は、全血の PCR (またはフロー) 分析によって測定され、huCART19 細胞の経時的な生存を検出および定量化します。
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5年
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イベントフリーサバイバル
時間枠：5年
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再発/難治性B-ALLの被験者（コホートA）および以前のB細胞指向性改変細胞療法に対する反応が不良な被験者（コホートB）における1年間の無イベント生存率（EFS）。
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5年
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無再発生存
時間枠：5年
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再発/難治性B-ALLの被験者（コホートA）および以前のB細胞指向性改変細胞療法に対する反応が不良な被験者（コホートB）における1年間の無再発生存期間（RFS）。
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5年
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全生存
時間枠：5年
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再発/難治性B-ALLの被験者（コホートA）および以前のB細胞指向性改変細胞療法に対する反応が不良な被験者（コホートB）における1年全生存期間（OS）。
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Allison Barz Leahy, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- スタディディレクター：Stephan Grupp, MD,PhD、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月20日
一次修了 (推定)
2027年9月20日
研究の完了 (推定)
2029年9月20日
試験登録日
最初に提出
2022年7月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月27日
最初の投稿 (実際)
2022年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月22日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 22-019978
- 22CT011 (その他の識別子：Children's Hospital of Philadelphia)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。