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소아 B-ALL(huCART19 Prodigy)을 위한 CliniMACS Prodigy 플랫폼을 사용하여 제조된 자가 HuCART19 T 세포

2026년 5월 22일 업데이트: Stephan Grupp MD PhD

소아 B 세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL) 치료를 위해 CliniMACS Prodigy 플랫폼을 사용하여 제조된 자가 인간화 CD19-지시 키메라 항원 수용체 T 세포의 1/2b상 시험

이 연구는 B 세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL) 환자를 위해 huCART19 세포를 제조하기 위해 CliniMACS Prodigy 플랫폼을 사용하여 2세대 제조 공정으로 이동하는 안전성과 효능을 결정할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

키메라 항원 수용체 T 세포(CAR T) 세포 요법은 다발성 재발 및 불응성 B-ALL(B 세포 급성 림프구성 백혈병)을 앓고 있는 소아 및 젊은 성인 환자의 치료 환경을 변화시켰지만 제조 공정은 1세대에 남아 있습니다. 힘들고 시간 집약적이며 자동화되지 않았습니다. 이 과정에서 시간과 상당한 인적 자원은 T 세포 수집과 완성된 CAR T 세포 제품 제조 사이의 대기 기간 동안 환자의 안전 문제를 초래할 수 있습니다. 환자는 점점 더 아프고 백혈병을 통제하기가 더 어려워집니다. 기능적으로 폐쇄된 무균 시스템에서 huCART19 세포 제품의 반자동 임상 규모 처리를 가능하게 하는 CliniMACS Prodigy 플랫폼을 사용하면 1세대 제조 방법에서 발생하는 많은 물류 부담 없이 빠르게 극복할 수 있습니다. 이러한 문제. 이 연구는 huCART19 세포를 제조하기 위해 CliniMACS Prodigy 플랫폼을 사용하여 2세대 제조 공정으로 이동하는 안전성과 효능을 결정할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

115

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 서명된 정보에 입각한 동의

  2. 문서화된 CD19+ ALL 또는 Lly가 있는 피험자:

    1. 코호트 A: 재발성 또는 불응성 ALL 또는 Lly가 있는 피험자
    2. 코호트 B: 이전의 B 세포 지시된 조작된 세포 요법에 대해 불량한 반응을 갖는 대상체,
  3. CNS3 질환의 이전 또는 현재 병력이 있는 피험자는 중추신경계(CNS) 질환이 요법에 반응하는 경우 적합할 것입니다(주입 시 섹션 7.6.2의 기준을 충족해야 함).
  4. 골수, 말초 혈액, 뇌척수액(CSF) 또는 유세포 분석에 의한 종양 조직에서의 CD19 종양 발현의 기록. 피험자가 CD19 지시 요법을 받은 경우, CD19 발현을 입증하기 위해 이 요법 후에 유동 세포 계측법을 얻어야 합니다.
  5. 0~29세
  6. 적절한 장기 기능
  7. Lanksy 또는 Karnofsky 수행 점수 ≥50으로 정의되는 적절한 수행 상태
  8. 가임 가능성이 있는 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 활동성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염
  2. HIV 감염
  3. 전신 요법이 필요한 활동성 급성 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD).
  4. 세포 주입 또는 세포 수집 시 전신 스테로이드 또는 면역 억제의 동시 사용, 또는 치료 의사의 의견으로는 수집 중 또는 주입 후 스테로이드 요법 또는 면역 억제가 필요할 가능성이 있는 상태. 세포 수집 이외의 시간 또는 주입 시 질병 치료를 위한 스테로이드는 허용됩니다. 생리적 대체 하이드로코르티손 또는 흡입 스테로이드의 사용도 허용됩니다.
  5. 치료 중 진행성인 CNS 질환 또는 CNS 독성의 위험을 증가시킬 수 있는 CNS 실질 병변이 ​​있는 환자.
  6. 임신 또는 수유(수유) 여성.
  7. 통제되지 않은 활성 감염.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 용량 증량 팔
시험의 1상 용량 증량 부분은 표준 "3+3" 설계를 사용하여 CD19-지시 CAR T 세포로 사전 치료를 받은 피험자가 있는 환자에서 huCART19 세포의 권장 2상 용량을 확립할 것입니다. huCART19의 2회 용량 증량은 용량 증량 단계를 위해 계획됩니다.
생물학적: 자가 인간화 CD19-지시 키메라 항원 수용체 T-세포(huCART19)
이 프로토콜의 조사 에이전트는 인간화 CART19 세포(huCART19)입니다. 자가 T 세포는 CD19에 특이성이 있는 세포외 단일 사슬 항체(scFv)를 발현하도록 조작될 것입니다. 이는 악성 세포 표면과 정상 B 세포에서 발현이 제한된 분자인 CD19를 발현하는 세포에 대한 형질도입된 T 세포의 특이성을 재지정할 것으로 예상됩니다.
실험적: 용량 확장 암

용량 증량 단계 중 적어도 하나의 용량 수준이 안전하다고 판단되면 시험의 2b상 용량 확장 단계가 등록을 위해 시작됩니다. 피험자는 시험의 용량 증량 부분에서 안전한 것으로 결정된 최고 용량의 huCART19 세포를 받을 것입니다. 2개의 코호트가 계획되어 있습니다:

  • 코호트 A(재발성/불응성, CAR T 세포 나이브)
  • 코호트 B(CD19 지시 CAR T 세포로 사전 치료)
생물학적: 자가 인간화 CD19-지시 키메라 항원 수용체 T-세포(huCART19)
이 프로토콜의 조사 에이전트는 인간화 CART19 세포(huCART19)입니다. 자가 T 세포는 CD19에 특이성이 있는 세포외 단일 사슬 항체(scFv)를 발현하도록 조작될 것입니다. 이는 악성 세포 표면과 정상 B 세포에서 발현이 제한된 분자인 CD19를 발현하는 세포에 대한 형질도입된 T 세포의 특이성을 재지정할 것으로 예상됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HuCART19 투여의 안전성
기간: 5 년
투여하는 인간화 Cd19-지시 키메라 항원 수용체 T-세포(huCART9)의 안전성은 이전에 세포 요법으로 치료받은 환자를 포함하여 진행성 또는 불응성 CD19+ 혈액 악성종양 환자에서 부작용의 빈도 및 중증도를 모니터링함으로써 측정될 것입니다.
5 년
HuCART19 투여의 효능
기간: 5 년
HuCART9의 효능은 이전에 세포 요법으로 치료받은 환자를 포함하여 진행성 또는 불응성 CD19+ 혈액 악성 종양 환자의 전체 반응률을 평가하여 측정됩니다.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
제조 타당성
기간: 5 년
제조 타당성은 벡터 형질도입 효율, T 세포 제품 순도, 생존력, 불임 또는 종양 오염에 대한 방출 기준을 충족하지 못하는 제조 제품의 비율로 측정됩니다.
5 년
≥ 등급 3 독성 비율로 측정한 huCART19의 안전성
기간: 5 년
관리할 수 없고, 예상하지 못하며, 화학요법과 관련이 없는 ≥ 등급 3 독성 비율(huCART19에 기인할 가능성이 있는 독성)에 의해 측정된 huCART19의 안전성.
5 년
HuCART19 세포 주입으로 인한 항종양 반응
기간: 5 년
검출 가능한 질병이 있는 대상체의 경우, 주입 후 1개월에 수질(형태학적 또는 최소 잔류 질병(MRD 수준 질병) 및/또는 골수외 질병의 존재에 의해 정의된 바와 같이 huCART19 세포 주입으로 인한 항종양 반응을 측정합니다.
5 년
관해율
기간: 5 년
전체 관해율은 huCART19 주입 후 28일에 완전한 형태학적 관해를 달성한 치료된 대상체의 비율에 의해 측정될 것이다.
5 년
huCART19 세포 지속성
기간: 5 년
huCART 19 세포 지속성은 시간 경과에 따른 huCART19 세포의 생존을 검출하고 정량화하기 위해 전혈의 PCR(또는 흐름) 분석에 의해 측정될 것입니다.
5 년
이벤트 프리 서바이벌
기간: 5 년
재발성/불응성 B-ALL 대상체(코호트 A) 및 이전 B 세포 유도 조작된 세포 요법에 대한 반응이 불량한 대상체(코호트 B)에서 1년 무사건 생존(EFS).
5 년
재발 없는 생존
기간: 5 년
재발성/불응성 B-ALL(코호트 A) 피험자 및 이전 B 세포 유도 조작된 세포 요법(코호트 B)에 대한 반응이 좋지 않은 피험자에서 1년 무재발 생존(RFS).
5 년
전반적인 생존
기간: 5 년
재발성/불응성 B-ALL 대상체(코호트 A) 및 이전 B 세포 유도 조작된 세포 요법에 대한 반응이 불량한 대상체(코호트 B)에서 1년 전체 생존(OS).
5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stephan Grupp MD PhD

협력자

Children's Hospital of Philadelphia

수사관

  • 수석 연구원: Allison Barz Leahy, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • 연구 책임자: Stephan Grupp, MD,PhD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 9월 20일

기본 완료 (추정된)

2027년 9월 20일

연구 완료 (추정된)

2029년 9월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 27일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 22-019978
  • 22CT011 (기타 식별자: Children's Hospital of Philadelphia)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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