El estudio de seguridad y eficacia de Avatrombopag Switch en AA refractario TPO-RA
25 de agosto de 2022 actualizado por: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Estudio de seguridad y eficacia de avatrombopag en pacientes con anemia aplásica refractaria a TPO-RA: estudio clínico de un solo grupo, multicéntrico, abierto, fase Π
Este estudio fue un estudio clínico de fase Π, multicéntrico, de un solo brazo.
Pacientes admitidos en el centro de la unidad de inscripción con diagnóstico confirmado de TDNSAA/VSAA/SAA, tratados con IST (p/r-ATG+CSA) en combinación con TPO-RA (incluyendo eltrombopta o hydtrombopta) durante al menos 3 meses sin problemas hematológicos. respuesta a los 6 meses de seguimiento, y que no eran aptos o no querían someterse a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH), recibieron otro novedoso TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (peso <80 kg), además de mantener la terapia inmunosupresora original (CSA o medicamentos de potencia inmunológica equivalentes), cambie a otra nueva TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg diarios para peso <80 kg; 60 mg diarios para peso >80 kg) por vía oral una vez al día durante al menos 3 meses y seguimiento durante 3 meses para determinar la respuesta hematológica y evaluar la seguridad del fármaco
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio fue un estudio clínico de fase Π, multicéntrico, de un solo brazo.
Pacientes admitidos en el centro de la unidad de inscripción con diagnóstico confirmado de TDNSAA/VSAA/SAA, tratados con IST (p/r-ATG+CSA) en combinación con TPO-RA (incluyendo eltrombopta o hydtrombopta) durante al menos 3 meses sin problemas hematológicos. respuesta a los 6 meses de seguimiento, y que no eran aptos o no querían someterse a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH), recibieron otro novedoso TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (peso <80 kg), además de mantener la terapia inmunosupresora original (CSA o medicamentos de potencia inmunológica equivalentes), cambie a otra nueva TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg diarios para peso <80 kg; 60 mg diarios para peso >80 kg) por vía oral una vez al día durante al menos 3 meses y seguimiento durante 3 meses para determinar la respuesta hematológica y evaluar la seguridad del fármaco. Selección de la población de estudio Pacientes con anemia aplásica grave con poca eficacia de IST combinado con TPO-RA Los pacientes deben ser evaluados según los criterios de inclusión y exclusión.
Número de sujetos: 35 casos efectivos, se deben incluir 39 pacientes según la tasa de abandono del 10%.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
39
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Liping Jing, Doctor
- Número de teléfono: 8602223909223
- Correo electrónico: jingliping@ihcams.ac.an
Ubicaciones de estudio
-
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Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contacto:
- Liping Jing, Doctor
- Número de teléfono: 8602223909223
- Correo electrónico: jingliping@ihcams.ac.cn
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión: los sujetos elegibles para su inclusión en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios:
- Pacientes con anemia aplásica TDNSAA/SAA/VSAA confirmada que recibieron tratamiento IST estándar durante al menos 6 meses, combinado con Haitrombopag (15 mg/d) o Eltrombopag (>50 mg/d) durante al menos 3 Pacientes que no han obtenido una respuesta hematológica ( NR) durante meses y no son aptos o no quieren someterse a HSCT
- Edad > 14 años, hombre o mujer.
- Los sujetos deben completar todas las evaluaciones de detección enumeradas en el protocolo del ensayo.
- Puntuación ECOG ≤ 2 puntos.
- Antes del inicio del procedimiento de investigación, el paciente o tutor debe comprender completamente el procedimiento y el propósito de la investigación y firmar el formulario de consentimiento informado. Si la firma del paciente no es conducente al tratamiento de la enfermedad, la familia inmediata del paciente debe firmar el formulario de consentimiento informado.
Criterios de exclusión: Los sujetos que cumplieron con cualquiera de los siguientes criterios fueron excluidos de este estudio:
- Pacientes con enfermedades infecciosas graves (tuberculosis no curada, aspergilosis pulmonar, diversas infecciones bacterianas y virales) y sangrado activo que no se puede controlar después del tratamiento estándar.
- Pacientes con SIDA, hepatitis viral B activa y prueba de ácido nucleico de ARN de hepatitis C positiva.
- Las que están embarazadas o amamantando, tienen fertilidad pero no están dispuestas a tomar medidas anticonceptivas efectivas.
- Enfermedades de insuficiencia hematopoyética congénita (como la anemia de Fanconi).
- Pacientes con cambios clonales citogenéticos (excluyendo mutaciones de la línea germinal y clones cromosómicos adquiridos de +8, 20q- y -y).
- Combinado con tumor maligno dentro de los 3 años.
- Combinado con otras enfermedades sistémicas que no se pueden controlar.
- Alteraciones significativas en la función cardiopulmonar.
- Función hepática y renal anormal: nivel de creatinina > 1,5 veces el límite superior de lo normal, nivel de transaminasas y bilirrubina > 2 veces el límite superior de lo normal, y aquellos que no pueden inscribirse en el grupo a juicio del médico.
- Aquellos que sean considerados no aptos para la inscripción por el investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Avatrombopag en RAA
Luego de que los pacientes cumplieran las condiciones de inclusión antes mencionadas y firmaran el consentimiento informado, comenzaron a ser incluidos en este programa. Los principales objetivos de la investigación son tomar la terapia de conversión de avatrombopag durante al menos 3 meses, controlar los indicadores hematológicos, los indicadores bioquímicos y las pruebas relacionadas con la médula ósea, determinar las respuestas hematológicas y evaluar la seguridad del fármaco. En los meses 6 y 12 posteriores al tratamiento se realizó revisión integral de médula ósea y sangre periférica para evaluar la recuperación de la hematopoyesis, determinar el efecto curativo, evaluar eventos adversos y si hubo transformación clonal. Después de que los pacientes completaron la observación principal del estudio, fueron seguidos durante al menos 3 meses, es decir, desde el momento en que se inscribieron los pacientes, para un total de al menos 6 meses de seguimiento. |
Avatrombopag, 40-60 mg (peso corporal < 80 kg, 40 mg por día; peso corporal > 80 kg, 60 mg por día) por vía oral una vez al día durante al menos 3 meses y seguimiento durante 3 meses para determinar la respuesta hematológica y evaluar la seguridad de las drogas.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La tasa de FC en pacientes después de cambiar a avatrombopag.
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Porcentaje del total de pacientes en tratamiento que recibieron APAG
|
3 meses
|
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de AE de los Criterios comunes de toxicidad (CTC)
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
|
3 meses
|
|
Porcentaje de pacientes con transformación
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Tasa de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad
|
3 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
La tasa de FC en pacientes después de cambiar a avatrombopag.
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Porcentaje del total de pacientes en tratamiento que recibieron APAG
|
6 meses
|
|
incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de AE de los Criterios comunes de toxicidad (CTC)
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
|
6 meses
|
|
Porcentaje de pacientes con transformación
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Tasa de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad
|
6 meses
|
|
La tasa de FC en pacientes después de cambiar a avatrombopag.
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Porcentaje del total de pacientes en tratamiento que recibieron APAG
|
12 meses
|
|
incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de la información sobre la clasificación de AE de los Criterios comunes de toxicidad (CTC)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Incidencia de EA emergentes del tratamiento por CTCAE
|
12 meses
|
|
Porcentaje de pacientes con transformación
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Tasa de pacientes con transformación a PNH o MDS, AML u otra enfermedad
|
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Killick SB, Bown N, Cavenagh J, Dokal I, Foukaneli T, Hill A, Hillmen P, Ireland R, Kulasekararaj A, Mufti G, Snowden JA, Samarasinghe S, Wood A, Marsh JC; British Society for Standards in Haematology. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):187-207. doi: 10.1111/bjh.13853. Epub 2015 Nov 16. No abstract available. Erratum In: Br J Haematol. 2016 Nov;175(3):546.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
- Olnes MJ, Scheinberg P, Calvo KR, Desmond R, Tang Y, Dumitriu B, Parikh AR, Soto S, Biancotto A, Feng X, Lozier J, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag and improved hematopoiesis in refractory aplastic anemia. N Engl J Med. 2012 Jul 5;367(1):11-9. doi: 10.1056/NEJMoa1200931. Erratum In: N Engl J Med. 2012 Jul 19;367(3):284.
- Peng G, He G, Chang H, Gao S, Liu X, Chen T, Li P, Han B, Miao M, Ge Z, Ge X, Li F, Li Y, Wang S, Wang Y, Shen Y, Zhang T, Zou J, Zhang F. A multicenter phase II study on the efficacy and safety of hetrombopag in patients with severe aplastic anemia refractory to immunosuppressive therapy. Ther Adv Hematol. 2022 Mar 30;13:20406207221085197. doi: 10.1177/20406207221085197. eCollection 2022.
- Ise M, Iizuka H, Kamoda Y, Hirao M, Kida M, Usuki K. Romiplostim is effective for eltrombopag-refractory aplastic anemia: results of a retrospective study. Int J Hematol. 2020 Dec;112(6):787-794. doi: 10.1007/s12185-020-02971-1. Epub 2020 Sep 2.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2025
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
26 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IIT2021008-EC-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Podemos compartir el plan después de completar el experimento.
Marco de tiempo para compartir IPD
El seguimiento y la publicación del artículo están previstos para diciembre de 2025
Criterios de acceso compartido de IPD
Después de escribir y publicar el artículo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Formulario de consentimiento informado (ICF)
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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