Lo studio sulla sicurezza e l'efficacia di Avatrombopag Switch in TPO-RA refrattario AA

Criteri di inclusione: i soggetti idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

1. Pazienti con anemia aplastica TDNSAA/SAA/VSAA confermata che hanno ricevuto la terapia IST standard per almeno 6 mesi, in combinazione con Haitrombopag (15 mg/die) o Eltrombopag (>50 mg/die) per almeno 3 Pazienti che non hanno ottenuto una risposta ematologica ( NR) per mesi e non sono idonei o non disposti a sottoporsi al trapianto
2. Età > 14 anni, maschio o femmina.
3. I soggetti devono completare tutte le valutazioni di screening elencate nel protocollo dello studio.
4. Punteggio ECOG ≤ 2 punti.
5. Prima dell'inizio della procedura di ricerca, il paziente o il tutore devono comprendere appieno la procedura e lo scopo della ricerca e firmare il modulo di consenso informato. Se la firma del paziente non è favorevole al trattamento della malattia, i familiari stretti del paziente devono firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione: i soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri sono stati esclusi da questo studio:

1. Pazienti con gravi malattie infettive (tubercolosi non curata, aspergillosi polmonare, varie infezioni batteriche e virali) e sanguinamento attivo che non può essere controllato dopo il trattamento standard.
2. Pazienti con AIDS, epatite virale attiva B e test dell'acido nucleico dell'RNA dell'epatite C positivi.
3. Coloro che sono in gravidanza o che allattano, hanno fertilità ma non sono disposti ad adottare misure contraccettive efficaci.
4. Malattie congenite da insufficienza ematopoietica (come l'anemia di Fanconi).
5. Pazienti con alterazioni clonali citogenetiche (escluse mutazioni germinali e cloni cromosomici acquisiti di +8, 20q- e -y).
6. Combinato con tumore maligno entro 3 anni.
7. Combinato con altre malattie sistemiche che non possono essere controllate.
8. Anomalie significative nella funzione cardiopolmonare.
9. Funzionalità epatica e renale anormale: livello di creatinina> 1,5 volte il limite superiore del normale, livello di transaminasi e bilirubina> 2 volte il limite superiore del normale e coloro che non possono essere arruolati nel gruppo come giudicato dal medico.
10. Coloro che sono considerati non idonei per l'arruolamento da parte dello sperimentatore.