Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti Avatrombopag Switch u TPO-RA refrakterní AA

25. srpna 2022 aktualizováno: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Avatrombopag ve studii bezpečnosti a účinnosti pacientů s TPO-RA refrakterní aplastickou anémií – jednoramenná, multicentrická, otevřená, klinická studie fáze Π

Tato studie byla jednoramenná, multicentrická, klinická studie fáze Π. Pacienti přijatí do centra zařazovací jednotky s potvrzenou diagnózou TDNSAA/VSAA/SAA, léčení IST (p/r-ATG+CSA) v kombinaci s TPO-RA (včetně eltrombopta nebo hydtrombopta) po dobu nejméně 3 měsíců bez hematologie odpověď při 6měsíčním sledování a kteří nebyli vhodní nebo ochotni podstoupit transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), dostali další novou TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (hmotnost <80 kg), navíc k udržení původní imunosupresivní léčbu (CSA nebo ekvivalentní léky na imunitní potenci), přejít na jinou novou TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg denně pro tělesnou hmotnost <80 kg; 60 mg denně pro tělesnou hmotnost >80 kg) perorálně jednou denně po dobu min. 3 měsíce a sledování po dobu 3 měsíců ke stanovení hematologické odpovědi a posouzení bezpečnosti léku

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla jednoramenná, multicentrická, klinická studie fáze Π. Pacienti přijatí do centra zařazovací jednotky s potvrzenou diagnózou TDNSAA/VSAA/SAA, léčení IST (p/r-ATG+CSA) v kombinaci s TPO-RA (včetně eltrombopta nebo hydtrombopta) po dobu nejméně 3 měsíců bez hematologie odpověď při 6měsíčním sledování a kteří nebyli vhodní nebo ochotni podstoupit transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), dostali další novou TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (hmotnost <80 kg), navíc k udržení původní imunosupresivní léčbu (CSA nebo ekvivalentní léky na imunitní potenci), přejít na jinou novou TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg denně pro tělesnou hmotnost <80 kg; 60 mg denně pro tělesnou hmotnost >80 kg) perorálně jednou denně po dobu min. 3 měsíce a sledování po dobu 3 měsíců ke stanovení hematologické odpovědi a posouzení bezpečnosti léku. Výběr studované populace Pacienti s těžkou aplastickou anémií se špatnou účinností IST v kombinaci s TPO-RA Pacienti by měli být posouzeni podle kritérií pro zařazení a vyloučení. Počet subjektů: 35 efektivních případů, mělo by být zahrnuto 39 pacientů podle míry předčasného ukončení 10 %.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

39

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení: Subjekty způsobilé pro zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. Pacienti s potvrzenou aplastickou anémií TDNSAA/SAA/VSAA, kteří dostávali standardní terapii IST po dobu alespoň 6 měsíců v kombinaci s Haitrombopagem (15 mg/d) nebo Eltrombopagem (>50 mg/d) u alespoň 3 pacientů, kteří nedosáhli hematologické odpovědi ( NR) měsíce a nejsou vhodné nebo ochotné podstoupit HSCT
  2. Věk > 14 let, muž nebo žena.
  3. Subjekty musí dokončit všechna screeningová hodnocení uvedená v protokolu studie.
  4. Skóre ECOG ≤ 2 body.
  5. Před zahájením výzkumného postupu by měl pacient nebo opatrovník plně porozumět postupu a účelu výzkumu a podepsat formulář informovaného souhlasu. Pokud podpis pacienta nepřispívá k léčbě onemocnění, měla by formulář informovaného souhlasu podepsat jeho nejbližší rodina.

Kritéria vyloučení: Subjekty splňující kterékoli z následujících kritérií byly z této studie vyloučeny:

  1. Pacienti se závažným infekčním onemocněním (nevyléčená tuberkulóza, plicní aspergilóza, různé bakteriální a virové infekce) a aktivním krvácením, které nelze po standardní léčbě kontrolovat.
  2. Pacienti s AIDS, aktivní virovou hepatitidou B a hepatitidou C mají pozitivní test na RNA nukleové kyseliny.
  3. Těhotné nebo kojící ženy mají plodnost, ale nejsou ochotny přijmout účinná antikoncepční opatření.
  4. Onemocnění vrozeného selhání krvetvorby (jako je Fanconiho anémie).
  5. Pacienti s cytogenetickými klonálními změnami (s výjimkou zárodečných mutací a získaných klonů chromozomů +8, 20q- a -y).
  6. V kombinaci s maligním nádorem do 3 let.
  7. V kombinaci s jinými systémovými onemocněními, které nelze kontrolovat.
  8. Významné abnormality v kardiopulmonální funkci.
  9. Abnormální funkce jater a ledvin: hladina kreatininu > 1,5násobek horní hranice normy, hladina transamináz a bilirubinu > 2násobek horní hranice normy a ti, kteří nemohou být zařazeni do skupiny podle posouzení lékaře.
  10. Ti, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro zápis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Avatrombopag v RAA

Poté, co pacienti splnili výše uvedené podmínky zařazení a podepsali informovaný souhlas, začali být do tohoto programu zařazeni.

Hlavním cílem výzkumu je užívat konverzní terapii avatrombopagem po dobu alespoň 3 měsíců, sledovat hematologické ukazatele, biochemické ukazatele a testy související s kostní dření, stanovit hematologické odpovědi a vyhodnotit bezpečnost léku.

V 6. a 12. měsíci po léčbě byla provedena komplexní revize kostní dřeně a periferní krve ke zhodnocení obnovy krvetvorby, stanovení kurativního účinku, zhodnocení nežádoucích účinků a zda došlo ke klonální transformaci.

Poté, co pacienti dokončili pozorování hlavní studie, byli sledováni po dobu alespoň 3 měsíců, tj. od doby, kdy byli pacienti zařazeni, celkem po dobu alespoň 6 měsíců sledování.
Lék: avatrombopag
Avatrombopag, 40-60 mg (tělesná hmotnost < 80 kg, 40 mg denně; tělesná hmotnost > 80 kg, 60 mg denně) perorálně jednou denně po dobu nejméně 3 měsíců a sledována po dobu 3 měsíců za účelem stanovení hematologické odpovědi a zhodnocení drogová bezpečnost.
Ostatní jména:
  • CSA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra HR u pacientů po přechodu na avatrombopag.
Časové okno: 3 měsíce
Procento z celkového počtu pacientů léčených APAG
3 měsíce
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle informací o klasifikaci AE podle Common Toxicity Criteria (CTC)
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
3 měsíce
Procento pacientů s transformací
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů s transformací na PNH nebo MDS, AML nebo jiné onemocnění
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra HR u pacientů po přechodu na avatrombopag.
Časové okno: 6 měsíců
Procento z celkového počtu pacientů léčených APAG
6 měsíců
výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě, jak je hodnoceno podle informací o kritériích společné toxicity (CTC) AE klasifikace
Časové okno: 6 měsíců
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
6 měsíců
Procento pacientů s transformací
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů s transformací na PNH nebo MDS, AML nebo jiné onemocnění
6 měsíců
Míra HR u pacientů po přechodu na avatrombopag.
Časové okno: 12 měsíců
Procento z celkového počtu pacientů léčených APAG
12 měsíců
výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle informací o kritériích společné toxicity (CTC) AE klasifikace
Časové okno: 12 měsíců
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
12 měsíců
Procento pacientů s transformací
Časové okno: 12 měsíců
Podíl pacientů s transformací na PNH nebo MDS, AML nebo jiné onemocnění
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Spolupracovníci

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

26. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2021008-EC-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Po dokončení experimentu můžeme plán sdílet

Časový rámec sdílení IPD

Pokračování a publikování článku je plánováno na prosinec 2025

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Poté, co je článek napsán a zveřejněn

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na avatrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit