Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności przełącznika Avatrombopag w opornym na TPO-RA AA

25 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Awatrombopag w badaniu bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów z oporną na leczenie niedokrwistością aplastyczną TPO-RA — jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy Π

To badanie było jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem klinicznym fazy Π. Pacjenci przyjmowani do ośrodka rekrutacyjnego z potwierdzonym rozpoznaniem TDNSAA/VSAA/SAA, leczeni IST (p/r-ATG+CSA) w skojarzeniu z TPO-RA (w tym eltrombopta lub hydtrombopta) przez co najmniej 3 miesiące bez objawów hematologicznych odpowiedź na 6-miesięczną obserwację i którzy nie kwalifikowali się lub nie chcieli poddać się przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), mieli inną nową avatrombopta TPO-RA, 40-60 mg (waga <80 kg), oprócz utrzymywania pierwotnej terapii immunosupresyjnej (CSA lub równoważne leki wzmacniające odporność), zmiana na inny nowy TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg dziennie dla wagi <80 kg; 60 mg dziennie dla wagi >80 kg) doustnie raz dziennie przez co najmniej 3 miesiące i obserwacja przez 3 miesiące w celu określenia odpowiedzi hematologicznej i oceny bezpieczeństwa leku

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie było jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem klinicznym fazy Π. Pacjenci przyjmowani do ośrodka rekrutacyjnego z potwierdzonym rozpoznaniem TDNSAA/VSAA/SAA, leczeni IST (p/r-ATG+CSA) w skojarzeniu z TPO-RA (w tym eltrombopta lub hydtrombopta) przez co najmniej 3 miesiące bez objawów hematologicznych odpowiedź na 6-miesięczną obserwację i którzy nie kwalifikowali się lub nie chcieli poddać się przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), mieli inną nową avatrombopta TPO-RA, 40-60 mg (waga <80 kg), oprócz utrzymywania pierwotnej terapii immunosupresyjnej (CSA lub równoważne leki wzmacniające odporność), zmiana na inny nowy TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg dziennie dla wagi <80 kg; 60 mg dziennie dla wagi >80 kg) doustnie raz dziennie przez co najmniej 3 miesiące i obserwacja przez 3 miesiące w celu określenia odpowiedzi hematologicznej i oceny bezpieczeństwa leku. Dobór populacji do badania Pacjenci z ciężką niedokrwistością aplastyczną ze słabą skutecznością IST w połączeniu z TPO-RA Pacjenci powinni być oceniani pod kątem kryteriów włączenia i wyłączenia. Liczba badanych: 35 skutecznych przypadków, 39 pacjentów należy uwzględnić zgodnie z odsetkiem rezygnacji wynoszącym 10%.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

39

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia: Osoby kwalifikujące się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Pacjenci z potwierdzoną niedokrwistością aplastyczną TDNSAA/SAA/VSAA, którzy otrzymywali standardową terapię IST przez co najmniej 6 miesięcy w skojarzeniu z Haitrombopagiem (15 mg/d) lub Eltrombopagiem (>50 mg/d) przez co najmniej 3 pacjentów, u których nie uzyskano odpowiedzi hematologicznej ( NR) od miesięcy i nie nadają się lub nie chcą poddać się HSCT
  2. Wiek > 14 lat, mężczyzna lub kobieta.
  3. Uczestnicy muszą przejść wszystkie oceny przesiewowe wymienione w protokole badania.
  4. Wynik ECOG ≤ 2 punkty.
  5. Przed rozpoczęciem procedury badawczej pacjent lub opiekun powinien w pełni zrozumieć procedurę i cel badania oraz podpisać formularz świadomej zgody. Jeżeli podpis pacjenta nie sprzyja leczeniu choroby, najbliższa rodzina pacjenta powinna podpisać formularz świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia: Osoby spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów zostały wykluczone z tego badania:

  1. Pacjenci z ciężkimi chorobami zakaźnymi (nieleczona gruźlica, aspergiloza płucna, różne infekcje bakteryjne i wirusowe) z aktywnym krwawieniem, którego nie można opanować po standardowym leczeniu.
  2. Pacjenci z AIDS, aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B i wirusem zapalenia wątroby typu C z dodatnim wynikiem testu kwasu nukleinowego RNA.
  3. Ci, którzy są w ciąży lub karmią piersią, są płodni, ale nie chcą stosować skutecznych środków antykoncepcyjnych.
  4. Wrodzone choroby niewydolności układu krwiotwórczego (takie jak niedokrwistość Fanconiego).
  5. Pacjenci z cytogenetycznymi zmianami klonalnymi (z wyłączeniem mutacji germinalnych i nabytych klonów chromosomów +8, 20q- i -y).
  6. W połączeniu z nowotworem złośliwym w ciągu 3 lat.
  7. W połączeniu z innymi chorobami ogólnoustrojowymi, których nie można kontrolować.
  8. Istotne nieprawidłowości w czynności krążeniowo-oddechowej.
  9. Nieprawidłowa czynność wątroby i nerek: stężenie kreatyniny > 1,5-krotność górnej granicy normy, aktywność aminotransferaz i bilirubiny > 2-krotność górnej granicy normy oraz osoby, których nie można zaliczyć do grupy w ocenie klinicysty.
  10. Ci, którzy zostaną uznani przez badacza za nieodpowiednich do włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Avatrombopag w RAA

Po spełnieniu przez pacjentów wyżej wymienionych warunków włączenia i podpisaniu świadomej zgody zaczęto ich włączać do tego programu.

Głównym celem badań jest prowadzenie terapii konwersyjnej awatrombopagiem przez co najmniej 3 miesiące, monitorowanie wskaźników hematologicznych, wskaźników biochemicznych i badań związanych ze szpikiem kostnym, określenie odpowiedzi hematologicznej oraz ocena bezpieczeństwa leku.

W 6. i 12. miesiącu po leczeniu przeprowadzono kompleksową ocenę szpiku kostnego i krwi obwodowej w celu oceny powrotu hematopoezy, określenia efektu leczniczego, oceny działań niepożądanych i ewentualnej transformacji klonalnej.

Po zakończeniu obserwacji badania głównego pacjenci byli obserwowani przez co najmniej 3 miesiące, czyli od momentu włączenia pacjentów, w sumie co najmniej 6 miesięcy obserwacji.
Lek: awatrombopag
Awatrombopag, 40-60 mg (masa ciała < 80 kg, 40 mg na dobę; masa ciała > 80 kg, 60 mg na dobę) doustnie raz dziennie przez co najmniej 3 miesiące i obserwacja przez 3 miesiące w celu określenia odpowiedzi hematologicznej i oceny bezpieczeństwo leków.
Inne nazwy:
  • CSA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość HR u pacjentów po zmianie leczenia na awatrombopag.
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek całkowitej liczby pacjentów leczonych, którzy otrzymali APAG
3 miesiące
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oceniana na podstawie informacji dotyczących klasyfikacji AE według wspólnych kryteriów toksyczności (CTC)
Ramy czasowe: 3 miesiące
Częstość występowania AE w trakcie leczenia według CTCAE
3 miesiące
Odsetek pacjentów z transformacją
Ramy czasowe: 3 miesiące
Odsetek pacjentów z transformacją do PNH lub MDS, AML lub innej choroby
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość HR u pacjentów po zmianie leczenia na awatrombopag.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek całkowitej liczby pacjentów leczonych, którzy otrzymali APAG
6 miesięcy
częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, oceniana na podstawie informacji dotyczących klasyfikacji AE według wspólnych kryteriów toksyczności (CTC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Częstość występowania AE w trakcie leczenia według CTCAE
6 miesięcy
Odsetek pacjentów z transformacją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek pacjentów z transformacją do PNH lub MDS, AML lub innej choroby
6 miesięcy
Częstość HR u pacjentów po zmianie leczenia na awatrombopag.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek całkowitej liczby pacjentów leczonych, którzy otrzymali APAG
12 miesięcy
częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, oceniana na podstawie informacji dotyczących klasyfikacji AE według wspólnych kryteriów toksyczności (CTC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość występowania AE w trakcie leczenia według CTCAE
12 miesięcy
Odsetek pacjentów z transformacją
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z transformacją do PNH lub MDS, AML lub innej choroby
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Współpracownicy

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2021008-EC-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Plan możemy udostępnić po zakończeniu eksperymentu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Kontynuacja i publikacja artykułu planowane są na grudzień 2025 r

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po napisaniu i opublikowaniu artykułu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Oporna na leczenie niedokrwistość aplastyczna

Badania kliniczne na awatrombopag

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj