O estudo de segurança e eficácia da troca de avatrombopag em AA refratário a TPO-RA
25 de agosto de 2022 atualizado por: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Avatrombopag em pacientes com anemia aplástica refratária TPO-RA Estudo de segurança e eficácia -- braço único, multicêntrico, aberto, estudo clínico de fase Π
Este estudo foi um estudo clínico de fase Π de braço único, multicêntrico.
Pacientes admitidos no centro da unidade de inscrição com diagnóstico confirmado de TDNSAA/VSAA/SAA, tratados com IST (p/r-ATG+CSA) em combinação com TPO-RA (incluindo eltrombopta ou hydtrombopta) por pelo menos 3 meses sem hematologia resposta aos 6 meses de seguimento, e que não eram adequados ou relutantes em se submeter ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), foram a outro novo TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (peso <80 kg), além de manter a terapia imunossupressora original ( CSA ou drogas de potência imunológica equivalente), mude para outro novo TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg diariamente para peso <80 kg; 60 mg diariamente para peso > 80 kg) por via oral uma vez ao dia por pelo menos 3 meses e acompanhamento por 3 meses para determinar a resposta hematológica e avaliar a segurança do medicamento
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi um estudo clínico de fase Π de braço único, multicêntrico.
Pacientes admitidos no centro da unidade de inscrição com diagnóstico confirmado de TDNSAA/VSAA/SAA, tratados com IST (p/r-ATG+CSA) em combinação com TPO-RA (incluindo eltrombopta ou hydtrombopta) por pelo menos 3 meses sem hematologia resposta aos 6 meses de seguimento, e que não eram adequados ou relutantes em se submeter ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), foram a outro novo TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (peso <80 kg), além de manter a terapia imunossupressora original ( CSA ou drogas de potência imunológica equivalente), mude para outro novo TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg diariamente para peso <80 kg; 60 mg diariamente para peso > 80 kg) por via oral uma vez ao dia por pelo menos 3 meses e acompanhamento por 3 meses para determinar a resposta hematológica e avaliar a segurança do medicamento. Seleção da população do estudo Pacientes com anemia aplástica grave com baixa eficácia de IST combinado com TPO-RA Os pacientes devem ser avaliados quanto aos critérios de inclusão e exclusão.
Número de indivíduos: 35 casos efetivos, 39 pacientes devem ser incluídos de acordo com a taxa de abandono de 10%.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
39
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Liping Jing, Doctor
- Número de telefone: 8602223909223
- E-mail: jingliping@ihcams.ac.an
Locais de estudo
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contato:
- Liping Jing, Doctor
- Número de telefone: 8602223909223
- E-mail: jingliping@ihcams.ac.cn
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de inclusão: Os indivíduos elegíveis para inclusão neste estudo devem atender a todos os seguintes critérios:
- Pacientes com anemia aplástica TDNSAA/SAA/VSAA confirmada que receberam terapia IST padrão por pelo menos 6 meses, combinada com Haitrombopag (15mg/d) ou Eltrombopag (>50mg/d) por pelo menos 3 Pacientes que não obtiveram uma resposta hematológica ( NR) há meses e não estão aptos ou não querem se submeter ao TCTH
- Idade > 14 anos, masculino ou feminino.
- Os indivíduos devem concluir todas as avaliações de triagem listadas no protocolo do estudo.
- Escore ECOG ≤ 2 pontos.
- Antes do início do procedimento da pesquisa, o paciente ou responsável deve entender completamente o procedimento e o objetivo da pesquisa e assinar o termo de consentimento livre e esclarecido. Se a assinatura do paciente não for favorável ao tratamento da doença, a família imediata do paciente deve assinar o formulário de consentimento informado.
Critérios de Exclusão: Os indivíduos que atenderam a qualquer um dos seguintes critérios foram excluídos deste estudo:
- Pacientes com doenças infecciosas graves (tuberculose não curada, aspergilose pulmonar, várias infecções bacterianas e virais) e sangramento ativo que não pode ser controlado após o tratamento padrão.
- Pacientes com AIDS, hepatite B viral ativa e teste de ácido nucleico de RNA de hepatite C positivo.
- As mulheres grávidas ou lactantes têm fertilidade, mas não querem tomar medidas contraceptivas eficazes.
- Doenças de insuficiência hematopoiética congênita (como anemia de Fanconi).
- Pacientes com alterações clonais citogenéticas (excluindo mutações germinativas e clones cromossômicos adquiridos de +8, 20q- e -y).
- Combinado com tumor maligno em 3 anos.
- Combinado com outras doenças sistêmicas que não podem ser controladas.
- Anormalidades significativas na função cardiopulmonar.
- Função hepática e renal anormal: nível de creatinina > 1,5 vezes o limite superior do normal, nível de transaminase e bilirrubina > 2 vezes o limite superior do normal e aqueles que não podem ser incluídos no grupo a critério do clínico.
- Aqueles que são considerados inadequados para inscrição pelo investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Avatrombopag em RAA
Depois que os pacientes cumpriram as condições de inclusão acima mencionadas e assinaram o consentimento informado, eles começaram a ser incluídos neste programa. Os principais objetivos da pesquisa são fazer terapia de conversão de avatrombopag por pelo menos 3 meses, monitorar indicadores hematológicos, indicadores bioquímicos e testes relacionados à medula óssea, determinar respostas hematológicas e avaliar a segurança do medicamento. No 6º e 12º meses após o tratamento, foi realizada revisão abrangente da medula óssea e do sangue periférico para avaliar a recuperação da hematopoiese, determinar o efeito curativo, avaliar eventos adversos e se houve transformação clonal. Depois que os pacientes concluíram a observação principal do estudo, eles foram acompanhados por pelo menos 3 meses, ou seja, a partir do momento em que os pacientes foram incluídos, em um total de pelo menos 6 meses de acompanhamento. |
Avatrombopag, 40-60 mg (peso corporal < 80 kg, 40 mg por dia; peso corporal > 80 kg, 60 mg por dia) por via oral uma vez ao dia por pelo menos 3 meses e acompanhado por 3 meses para determinar a resposta hematológica e avaliar a segurança de drogas.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A taxa de FC em pacientes após a mudança para avatrombopag.
Prazo: 3 meses
|
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que receberam APAG
|
3 meses
|
|
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação AE dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC)
Prazo: 3 meses
|
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
|
3 meses
|
|
Porcentagem de pacientes com transformação
Prazo: 3 meses
|
Taxa de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença
|
3 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A taxa de FC em pacientes após a mudança para avatrombopag.
Prazo: 6 meses
|
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que receberam APAG
|
6 meses
|
|
incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de AE dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC)
Prazo: 6 meses
|
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
|
6 meses
|
|
Porcentagem de pacientes com transformação
Prazo: 6 meses
|
Taxa de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença
|
6 meses
|
|
A taxa de FC em pacientes após a mudança para avatrombopag.
Prazo: 12 meses
|
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que receberam APAG
|
12 meses
|
|
incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de AE dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC)
Prazo: 12 meses
|
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
|
12 meses
|
|
Porcentagem de pacientes com transformação
Prazo: 12 meses
|
Taxa de pacientes com transformação para HPN ou SMD, LMA ou outra doença
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Killick SB, Bown N, Cavenagh J, Dokal I, Foukaneli T, Hill A, Hillmen P, Ireland R, Kulasekararaj A, Mufti G, Snowden JA, Samarasinghe S, Wood A, Marsh JC; British Society for Standards in Haematology. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):187-207. doi: 10.1111/bjh.13853. Epub 2015 Nov 16. No abstract available. Erratum In: Br J Haematol. 2016 Nov;175(3):546.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
- Olnes MJ, Scheinberg P, Calvo KR, Desmond R, Tang Y, Dumitriu B, Parikh AR, Soto S, Biancotto A, Feng X, Lozier J, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag and improved hematopoiesis in refractory aplastic anemia. N Engl J Med. 2012 Jul 5;367(1):11-9. doi: 10.1056/NEJMoa1200931. Erratum In: N Engl J Med. 2012 Jul 19;367(3):284.
- Peng G, He G, Chang H, Gao S, Liu X, Chen T, Li P, Han B, Miao M, Ge Z, Ge X, Li F, Li Y, Wang S, Wang Y, Shen Y, Zhang T, Zou J, Zhang F. A multicenter phase II study on the efficacy and safety of hetrombopag in patients with severe aplastic anemia refractory to immunosuppressive therapy. Ther Adv Hematol. 2022 Mar 30;13:20406207221085197. doi: 10.1177/20406207221085197. eCollection 2022.
- Ise M, Iizuka H, Kamoda Y, Hirao M, Kida M, Usuki K. Romiplostim is effective for eltrombopag-refractory aplastic anemia: results of a retrospective study. Int J Hematol. 2020 Dec;112(6):787-794. doi: 10.1007/s12185-020-02971-1. Epub 2020 Sep 2.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
26 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de agosto de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IIT2021008-EC-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Podemos compartilhar o plano depois de concluir o experimento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Acompanhamento e publicação do artigo estão previstos para dezembro de 2025
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Depois que o artigo é escrito e publicado
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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