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Die Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Avatrombopag Switch in TPO-RA Refractory AA

25. August 2022 aktualisiert von: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Avatrombopag in Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Patienten mit refraktärer aplastischer Anämie bei TPO-RA – Einarmige, multizentrische, offene, klinische Phase-Π-Studie

Diese Studie war eine einarmige, multizentrische klinische Phase-Π-Studie. Patienten, die mit einer bestätigten Diagnose von TDNSAA/VSAA/SAA in das Zentrum der Aufnahmeeinheit aufgenommen wurden und mit IST (p/r-ATG+CSA) in Kombination mit TPO-RA (einschließlich Eltrombopta oder Hydtrombopta) für mindestens 3 Monate ohne hämatologische Behandlung behandelt wurden Ansprechen nach 6 Monaten Follow-up, und die nicht geeignet oder nicht bereit waren, sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) zu unterziehen, erhielten zusätzlich zur Erhaltung ein anderes neuartiges TPO-RA Avatrombopta, 40–60 mg (Gewicht < 80 kg). der ursprünglichen immunsuppressiven Therapie (CSA oder gleichwertige Immunpotenzmittel), wechseln Sie zu einem anderen neuen TPO-RA Avatropa 40-60 mg (40 mg täglich für ein Gewicht <80 kg; 60 mg täglich für ein Gewicht >80 kg) oral einmal täglich für mindestens 3 Monate und Follow-up für 3 Monate, um das hämatologische Ansprechen zu bestimmen und die Sicherheit des Arzneimittels zu beurteilen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie war eine einarmige, multizentrische klinische Phase-Π-Studie. Patienten, die mit einer bestätigten Diagnose von TDNSAA/VSAA/SAA in das Zentrum der Aufnahmeeinheit aufgenommen wurden und mit IST (p/r-ATG+CSA) in Kombination mit TPO-RA (einschließlich Eltrombopta oder Hydtrombopta) für mindestens 3 Monate ohne hämatologische Behandlung behandelt wurden Ansprechen nach 6 Monaten Follow-up, und die nicht geeignet oder nicht bereit waren, sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) zu unterziehen, erhielten zusätzlich zur Erhaltung ein anderes neuartiges TPO-RA Avatrombopta, 40–60 mg (Gewicht < 80 kg). der ursprünglichen immunsuppressiven Therapie (CSA oder gleichwertige Immunpotenzmittel), wechseln Sie zu einem anderen neuen TPO-RA Avatropa 40-60 mg (40 mg täglich für ein Gewicht <80 kg; 60 mg täglich für ein Gewicht >80 kg) oral einmal täglich für mindestens 3 Monate und Follow-up für 3 Monate, um das hämatologische Ansprechen zu bestimmen und die Sicherheit des Medikaments zu beurteilen. Auswahl der Studienpopulation Patienten mit schwerer aplastischer Anämie und schlechter Wirksamkeit von IST in Kombination mit TPO-RA Patienten sollten nach Einschluss- und Ausschlusskriterien beurteilt werden. Anzahl der Probanden: 35 effektive Fälle, 39 Patienten sollten gemäß der Dropout-Rate von 10 % eingeschlossen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

39

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien: Probanden, die für die Aufnahme in diese Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Patienten mit bestätigter aplastischer TDNSAA/SAA/VSAA-Anämie, die mindestens 6 Monate lang eine IST-Standardtherapie erhalten haben, kombiniert mit Haitrombopag (15 mg/Tag) oder Eltrombopag (> 50 mg/Tag) für mindestens 3 Patienten, die kein hämatologisches Ansprechen erhalten haben ( NR) seit Monaten und sind nicht geeignet oder nicht bereit, sich einer HSZT zu unterziehen
  2. Alter > 14 Jahre, männlich oder weiblich.
  3. Die Probanden müssen alle im Studienprotokoll aufgeführten Screening-Bewertungen absolvieren.
  4. ECOG-Score ≤ 2 Punkte.
  5. Vor Beginn des Forschungsverfahrens sollte der Patient oder Erziehungsberechtigte das Forschungsverfahren und den Zweck vollständig verstehen und die Einverständniserklärung unterzeichnen. Wenn die Unterschrift des Patienten für die Behandlung der Krankheit nicht förderlich ist, sollte die unmittelbare Familie des Patienten die Einwilligungserklärung unterschreiben.

Ausschlusskriterien: Probanden, die eines der folgenden Kriterien erfüllten, wurden von dieser Studie ausgeschlossen:

  1. Patienten mit schweren Infektionskrankheiten (unheilbare Tuberkulose, pulmonale Aspergillose, verschiedene bakterielle und virale Infektionen) und aktiven Blutungen, die nach Standardbehandlung nicht kontrolliert werden können.
  2. Patienten mit AIDS, aktiver viraler Hepatitis B und Hepatitis C RNA-Nukleinsäuretest positiv.
  3. Diejenigen, die schwanger sind oder stillen, fruchtbar sind, aber nicht bereit sind, wirksame Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen.
  4. Angeborene hämatopoetische Versagenskrankheiten (wie Fanconi-Anämie).
  5. Patienten mit zytogenetischen klonalen Veränderungen (ausgenommen Keimbahnmutationen und erworbene Chromosomenklone von +8, 20q- und -y).
  6. Kombiniert mit bösartigem Tumor innerhalb von 3 Jahren.
  7. Kombiniert mit anderen systemischen Erkrankungen, die nicht kontrolliert werden können.
  8. Signifikante Anomalien in der kardiopulmonalen Funktion.
  9. Abnormale Leber- und Nierenfunktion: Kreatininspiegel > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts, Transaminase- und Bilirubinspiegel > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts, und diejenigen, die nach Einschätzung des Arztes nicht in die Gruppe aufgenommen werden können.
  10. Diejenigen, die vom Ermittler als ungeeignet für die Aufnahme angesehen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avatrombopag bei RAA

Nachdem die Patienten die oben genannten Einschlussbedingungen erfüllten und ihre Einverständniserklärung unterschrieben hatten, begannen sie mit der Aufnahme in dieses Programm.

Die Hauptforschungsziele bestehen darin, eine Konversionstherapie mit Avatrombopag für mindestens 3 Monate einzunehmen, hämatologische Indikatoren, biochemische Indikatoren und knochenmarkbezogene Tests zu überwachen, hämatologische Reaktionen zu bestimmen und die Sicherheit des Arzneimittels zu bewerten.

Im 6. und 12. Monat nach der Behandlung wurde eine umfassende Überprüfung des Knochenmarks und des peripheren Blutes durchgeführt, um die Wiederherstellung der Hämatopoese zu bewerten, die heilende Wirkung zu bestimmen, unerwünschte Ereignisse zu bewerten und festzustellen, ob eine klonale Transformation vorlag.

Nachdem die Patienten die Beobachtung der Hauptstudie abgeschlossen hatten, wurden sie für mindestens 3 Monate nachbeobachtet, d. h. ab dem Zeitpunkt der Aufnahme der Patienten für insgesamt mindestens 6 Monate Nachbeobachtung.
Arzneimittel: Avatrombopag
Avatrombopag, 40-60 mg (Körpergewicht < 80 kg, 40 mg pro Tag; Körpergewicht > 80 kg, 60 mg pro Tag) oral einmal täglich für mindestens 3 Monate und anschließende 3-monatige Nachbeobachtung, um das hämatologische Ansprechen zu bestimmen und zu bewerten Drogensicherheit.
Andere Namen:
  • CSA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die HR-Rate bei Patienten nach Umstellung auf Avatrombopag.
Zeitfenster: 3 Monate
Prozentsatz der Gesamtzahl der behandelten Patienten, die APAG erhielten
3 Monate
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, wie anhand von Informationen zur AE-Einstufung nach den Common Toxicity Criteria (CTC) bewertet
Zeitfenster: 3 Monate
Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
3 Monate
Prozentsatz der Patienten mit Transformation
Zeitfenster: 3 Monate
Rate der Patienten mit Transformation zu PNH oder MDS, AML oder einer anderen Krankheit
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die HR-Rate bei Patienten nach Umstellung auf Avatrombopag.
Zeitfenster: 6 Monate
Prozentsatz der Gesamtzahl der behandelten Patienten, die APAG erhielten
6 Monate
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, wie anhand von Informationen zur UE-Einstufung nach den Common Toxicity Criteria (CTC) bewertet
Zeitfenster: 6 Monate
Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
6 Monate
Prozentsatz der Patienten mit Transformation
Zeitfenster: 6 Monate
Rate der Patienten mit Transformation zu PNH oder MDS, AML oder einer anderen Krankheit
6 Monate
Die HR-Rate bei Patienten nach Umstellung auf Avatrombopag.
Zeitfenster: 12 Monate
Prozentsatz der Gesamtzahl der behandelten Patienten, die APAG erhielten
12 Monate
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, wie anhand von Informationen zur UE-Einstufung nach den Common Toxicity Criteria (CTC) bewertet
Zeitfenster: 12 Monate
Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
12 Monate
Prozentsatz der Patienten mit Transformation
Zeitfenster: 12 Monate
Rate der Patienten mit Transformation zu PNH oder MDS, AML oder einer anderen Krankheit
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Mitarbeiter

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Ermittler

  • Studienleiter: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2021008-EC-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Wir können den Plan nach Abschluss des Experiments teilen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Nachbereitung und Veröffentlichung des Papiers ist für Dezember 2025 geplant

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Nachdem die Arbeit geschrieben und veröffentlicht wurde

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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