Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheids- en werkzaamheidsstudie van Avatrombopag Switch in TPO-RA Refractory AA

25 augustus 2022 bijgewerkt door: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Avatrombopag in TPO-RA refractaire aplastische anemie Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid bij patiënten --Eenarmig, multicenter, open, fase Π klinisch onderzoek

Deze studie was een eenarmige, multicenter, fase Π klinische studie. Patiënten opgenomen in het centrum van de inschrijvingseenheid met een bevestigde diagnose van TDNSAA/VSAA/SAA, behandeld met IST (p/r-ATG+CSA) in combinatie met TPO-RA (inclusief eltrombopta of hydtrombopta) gedurende ten minste 3 maanden zonder hematologische respons na 6 maanden follow-up, en die niet geschikt of onwillig waren om een ​​hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) te ondergaan, waren op een andere nieuwe TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (gewicht <80 kg), naast het handhaven van de oorspronkelijke immunosuppressieve therapie (CSA of gelijkwaardige immuunpotentiemiddelen), overschakelen naar een andere nieuwe TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg per dag voor gewicht <80 kg; 60 mg per dag voor gewicht >80 kg) oraal eenmaal daags gedurende ten minste 3 maanden en follow-up gedurende 3 maanden om de hematologische respons te bepalen en de veiligheid van het geneesmiddel te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie was een eenarmige, multicenter, fase Π klinische studie. Patiënten opgenomen in het centrum van de inschrijvingseenheid met een bevestigde diagnose van TDNSAA/VSAA/SAA, behandeld met IST (p/r-ATG+CSA) in combinatie met TPO-RA (inclusief eltrombopta of hydtrombopta) gedurende ten minste 3 maanden zonder hematologische respons na 6 maanden follow-up, en die niet geschikt of onwillig waren om een ​​hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) te ondergaan, waren op een andere nieuwe TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (gewicht <80 kg), naast het handhaven van de oorspronkelijke immunosuppressieve therapie (CSA of gelijkwaardige immuunpotentiemiddelen), overschakelen naar een andere nieuwe TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg per dag voor gewicht <80 kg; 60 mg per dag voor gewicht >80 kg) oraal eenmaal daags gedurende ten minste 3 maanden en follow-up gedurende 3 maanden om de hematologische respons te bepalen en de veiligheid van het geneesmiddel te beoordelen. Selectie van de onderzoekspopulatie Patiënten met ernstige aplastische anemie met een slechte werkzaamheid van IST in combinatie met TPO-RA Patiënten moeten worden beoordeeld op inclusie- en exclusiecriteria. Aantal proefpersonen: 35 effectieve gevallen, 39 patiënten zouden moeten worden opgenomen volgens het uitvalpercentage van 10%.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

39

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Opnamecriteria: proefpersonen die in aanmerking komen voor opname in dit onderzoek moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  1. Patiënten met bevestigde TDNSAA/SAA/VSAA-aplastische anemie die gedurende ten minste 6 maanden standaard IST-therapie kregen, gecombineerd met Haitrombopag (15 mg/dag) of Eltrombopag (> 50 mg/dag) voor ten minste 3 patiënten die geen hematologische respons hebben verkregen ( NR) gedurende maanden en zijn niet geschikt of niet bereid om HSCT te ondergaan
  2. Leeftijd > 14 jaar, man of vrouw.
  3. Proefpersonen moeten alle screeningbeoordelingen voltooien die in het onderzoeksprotocol worden vermeld.
  4. ECOG-score ≤ 2 punten.
  5. Voor aanvang van de onderzoeksprocedure dient de patiënt of voogd de onderzoeksprocedure en het doel volledig te begrijpen en het toestemmingsformulier te ondertekenen. Als de handtekening van de patiënt niet bevorderlijk is voor de behandeling van de ziekte, moet de naaste familie van de patiënt het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Uitsluitingscriteria: proefpersonen die aan een van de volgende criteria voldeden, werden uitgesloten van dit onderzoek:

  1. Patiënten met ernstige infectieziekten (niet-genezende tuberculose, pulmonale aspergillose, diverse bacteriële en virale infecties) en actieve bloedingen die niet onder controle kunnen worden gebracht met een standaardbehandeling.
  2. Patiënten met AIDS, actieve virale hepatitis B en hepatitis C RNA-nucleïnezuur testen positief.
  3. Degenen die zwanger zijn of borstvoeding geven, zijn vruchtbaar maar niet bereid om effectieve anticonceptiemaatregelen te nemen.
  4. Ziekten met aangeboren hematopoëtisch falen (zoals Fanconi-anemie).
  5. Patiënten met cytogenetische klonale veranderingen (exclusief kiembaanmutaties en verworven chromosoomklonen van +8, 20q- en -y).
  6. Gecombineerd met kwaadaardige tumor binnen 3 jaar.
  7. Gecombineerd met andere systemische ziekten die niet onder controle kunnen worden gehouden.
  8. Aanzienlijke afwijkingen in de cardiopulmonale functie.
  9. Abnormale lever- en nierfunctie: creatininespiegel > 1,5 keer de bovengrens van normaal, transaminase- en bilirubinespiegel > 2 keer de bovengrens van normaal, en degenen die niet kunnen worden opgenomen in de groep zoals beoordeeld door de clinicus.
  10. Degenen die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Avatrombopag in RAA

Nadat de patiënten aan de bovengenoemde opnamevoorwaarden voldeden en geïnformeerde toestemming hadden ondertekend, werden ze opgenomen in dit programma.

De belangrijkste onderzoeksdoelstellingen zijn het volgen van avatrombopag-conversietherapie gedurende ten minste 3 maanden, het controleren van hematologische indicatoren, biochemische indicatoren en beenmerggerelateerde tests, het bepalen van hematologische reacties en het evalueren van de veiligheid van het geneesmiddel.

In de 6e en 12e maand na de behandeling werd een uitgebreide beoordeling van beenmerg en perifeer bloed uitgevoerd om het herstel van hematopoëse te evalueren, het curatieve effect te bepalen, bijwerkingen te evalueren en of er sprake was van klonale transformatie.

Nadat de patiënten de observatie van het hoofdonderzoek hadden voltooid, werden ze gedurende ten minste 3 maanden gevolgd, dat wil zeggen vanaf het moment dat de patiënten waren ingeschreven, voor een totale follow-up van ten minste 6 maanden.
Geneesmiddel: avatrombopag
Avatrombopag, 40-60 mg (lichaamsgewicht < 80 kg, 40 mg per dag; lichaamsgewicht > 80 kg, 60 mg per dag) oraal eenmaal daags gedurende ten minste 3 maanden en gevolgd gedurende 3 maanden om de hematologische respons te bepalen en de drugs beveiliging.
Andere namen:
  • CSA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het HR-percentage bij patiënten na overschakeling op avatrombopag.
Tijdsspanne: 3 maanden
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat APAG kreeg
3 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie
Tijdsspanne: 3 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
3 maanden
Percentage patiënten met transformatie
Tijdsspanne: 3 maanden
Percentage patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het HR-percentage bij patiënten na overschakeling op avatrombopag.
Tijdsspanne: 6 maanden
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat APAG kreeg
6 maanden
incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie
Tijdsspanne: 6 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
6 maanden
Percentage patiënten met transformatie
Tijdsspanne: 6 maanden
Percentage patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte
6 maanden
Het HR-percentage bij patiënten na overschakeling op avatrombopag.
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage van het totale aantal behandelde patiënten dat APAG kreeg
12 maanden
incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van informatie over Common Toxicity Criteria (CTC) AE-classificatie
Tijdsspanne: 12 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE ​​door CTCAE
12 maanden
Percentage patiënten met transformatie
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage patiënten met transformatie naar PNH of MDS, AML of andere ziekte
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Medewerkers

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Onderzoekers

  • Studie directeur: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2021008-EC-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

We kunnen het plan delen na het voltooien van het experiment

IPD-tijdsbestek voor delen

Follow-up en publicatie van de paper zijn gepland voor december 2025

IPD-toegangscriteria voor delen

Nadat het papier is geschreven en gepubliceerd

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op avatrombopag

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren