Avatrombopag Switchin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus TPO-RA Refractory AA:ssa
torstai 25. elokuuta 2022 päivittänyt: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Avatrombopagi TPO-RA:n tulenkestävän aplastisen anemiapotilaiden turvallisuus- ja tehokkuustutkimuksessa – yksihaarainen, monikeskus, avoin, vaiheen Π kliininen tutkimus
Tämä tutkimus oli yksihaarainen, monikeskus, vaiheen Π kliininen tutkimus.
Potilaat, jotka on otettu vastaanottokeskukseen, joilla on vahvistettu TDNSAA/VSAA/SAA-diagnoosi ja joita hoidetaan IST:llä (p/r-ATG+CSA) yhdessä TPO-RA:n kanssa (mukaan lukien eltrombopta tai hydtrombopta) vähintään 3 kuukauden ajan ilman hematologisia oireita vaste 6 kuukauden seurannassa ja jotka eivät olleet sopivia tai haluttomia hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (HSCT), saivat toista uutta TPO-RA avatromboptaa, 40-60 mg (paino < 80 kg), sen lisäksi, että alkuperäinen immuunivastetta heikentävä hoito (CSA tai vastaavat immuuniteholääkkeet), vaihda toiseen uuteen TPO-RA avatropaan 40-60 mg (40 mg päivässä, kun paino < 80 kg; 60 mg päivässä, jos paino on yli 80 kg) suun kautta kerran päivässä vähintään 3 kuukautta ja seurata 3 kuukauden ajan hematologisen vasteen määrittämiseksi ja lääkkeen turvallisuuden arvioimiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus oli yksihaarainen, monikeskus, vaiheen Π kliininen tutkimus.
Potilaat, jotka on otettu vastaanottokeskukseen, joilla on vahvistettu TDNSAA/VSAA/SAA-diagnoosi ja joita hoidetaan IST:llä (p/r-ATG+CSA) yhdessä TPO-RA:n kanssa (mukaan lukien eltrombopta tai hydtrombopta) vähintään 3 kuukauden ajan ilman hematologisia oireita vaste 6 kuukauden seurannassa ja jotka eivät olleet sopivia tai haluttomia hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (HSCT), saivat toista uutta TPO-RA avatromboptaa, 40-60 mg (paino < 80 kg), sen lisäksi, että alkuperäinen immuunivastetta heikentävä hoito (CSA tai vastaavat immuuniteholääkkeet), vaihda toiseen uuteen TPO-RA avatropaan 40-60 mg (40 mg päivässä, kun paino < 80 kg; 60 mg päivässä, jos paino on yli 80 kg) suun kautta kerran päivässä vähintään 3 kuukautta ja seuranta 3 kuukauden ajan hematologisen vasteen määrittämiseksi ja lääkkeen turvallisuuden arvioimiseksi. Tutkimuspopulaation valinta Potilaat, joilla on vaikea aplastinen anemia, joilla IST yhdistettynä TPO-RA:han on heikko Potilaiden sisällyttäminen ja poissulkemiskriteerit tulee arvioida.
Tutkittavien lukumäärä: 35 tehokasta tapausta, 39 potilasta tulisi ottaa mukaan 10 %:n keskeyttämisasteen mukaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
39
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Liping Jing, Doctor
- Puhelinnumero: 8602223909223
- Sähköposti: jingliping@ihcams.ac.an
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Liping Jing, Doctor
- Puhelinnumero: 8602223909223
- Sähköposti: jingliping@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Osallistumiskriteerit: Koehenkilöiden, jotka voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Potilaat, joilla on vahvistettu TDNSAA/SAA/VSAA aplastinen anemia ja jotka saivat tavanomaista IST-hoitoa vähintään 6 kuukauden ajan yhdistettynä Haitrombopagin (15 mg/d) tai Eltrombopagin (> 50 mg/d) kanssa vähintään kolmelle potilaalle, jotka eivät ole saaneet hematologista vastetta ( NR) kuukausia, eivätkä ne ole sopivia tai eivät halua suorittaa HSCT:tä
- Ikä > 14 vuotta, mies tai nainen.
- Tutkittavien on suoritettava kaikki tutkimuspöytäkirjassa luetellut seulontaarvioinnit.
- ECOG-pisteet ≤ 2 pistettä.
- Ennen tutkimuksen aloittamista potilaan tai huoltajan tulee ymmärtää täysin tutkimuksen menettely ja tarkoitus ja allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake. Jos potilaan allekirjoitus ei edistä sairauden hoitoa, potilaan lähiomaisten tulee allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake.
Poissulkemiskriteerit: Koehenkilöt, jotka täyttivät jonkin seuraavista kriteereistä, suljettiin pois tästä tutkimuksesta:
- Potilaat, joilla on vakavia infektiosairauksia (parantumaton tuberkuloosi, keuhkojen aspergilloosi, erilaiset bakteeri- ja virusinfektiot) ja aktiivinen verenvuoto, jota ei voida hallita tavanomaisen hoidon jälkeen.
- Potilailla, joilla on AIDS, aktiivinen virushepatiitti B ja hepatiitti C, RNA-nukleiinihappotesti positiivinen.
- Raskaana olevilla tai imettävillä on hedelmällisyys, mutta he eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä.
- Synnynnäiset hematopoieettiset vajaatoimintasairaudet (kuten Fanconi-anemia).
- Potilaat, joilla on sytogeneettisiä klonaalisia muutoksia (pois lukien ituradan mutaatiot ja hankitut kromosomikloonit +8, 20q- ja -y).
- Yhdessä pahanlaatuisen kasvaimen kanssa 3 vuoden sisällä.
- Yhdessä muiden systeemisten sairauksien kanssa, joita ei voida hallita.
- Merkittäviä poikkeavuuksia kardiopulmonaalisessa toiminnassa.
- Epänormaali maksan ja munuaisten toiminta: kreatiniinitaso > 1,5 kertaa normaalin yläraja, transaminaasi- ja bilirubiinitaso > 2 kertaa normaalin yläraja, ja ne, joita ei voida ottaa ryhmään kliinikon arvioiden mukaan.
- Ne, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu ilmoittautumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avatrombopag RAA:ssa
Kun potilaat täyttivät yllä mainitut osallistumisehdot ja allekirjoittivat tietoisen suostumuksen, heidät alettiin ottaa mukaan tähän ohjelmaan. Tutkimuksen päätavoitteina on ottaa avatrombopag-konversiohoitoa vähintään 3 kuukauden ajan, seurata hematologisia indikaattoreita, biokemiallisia indikaattoreita ja luuytimeen liittyviä testejä, määrittää hematologisia vasteita ja arvioida lääkkeen turvallisuutta. 6. ja 12. kuukauden aikana hoidon jälkeen suoritettiin kattava luuytimen ja ääreisveren katsaus hematopoieesin palautumisen arvioimiseksi, parantavan vaikutuksen määrittämiseksi, haittatapahtumien arvioimiseksi ja klonaalisen transformaation arvioimiseksi. Sen jälkeen, kun potilaat olivat suorittaneet päätutkimuksen havainnon, heitä seurattiin vähintään 3 kuukautta, eli siitä lähtien, kun potilaat otettiin mukaan, yhteensä vähintään 6 kuukauden seurantajakson ajan. |
Avatrombopagi, 40-60 mg (paino < 80 kg, 40 mg päivässä; ruumiinpaino > 80 kg, 60 mg päivässä) suun kautta kerran päivässä vähintään 3 kuukauden ajan ja seurantaa 3 kuukauden ajan hematologisen vasteen määrittämiseksi ja huumeturvallisuus.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HR:n määrä potilailla avatrombopagiin siirtymisen jälkeen.
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Prosenttiosuus APAG-hoitoa saaneiden potilaiden kokonaismäärästä
|
3 kuukautta
|
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioituna yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitusten perusteella
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
3 kuukautta
|
|
Muutoksen saaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
PNH- tai MDS-, AML- tai muuhun sairauteen transformoituneiden potilaiden määrä
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HR:n määrä potilailla avatrombopagiin siirtymisen jälkeen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Prosenttiosuus APAG-hoitoa saaneiden potilaiden kokonaismäärästä
|
6 kuukautta
|
|
hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys, joka on arvioitu yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitustiedoilla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
6 kuukautta
|
|
Muutoksen saaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
PNH- tai MDS-, AML- tai muuhun sairauteen transformoituneiden potilaiden määrä
|
6 kuukautta
|
|
HR:n määrä potilailla avatrombopagiin siirtymisen jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Prosenttiosuus APAG-hoitoa saaneiden potilaiden kokonaismäärästä
|
12 kuukautta
|
|
hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys, joka on arvioitu yleisten toksisuuskriteerien (CTC) AE-luokitustiedoilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
CTCAE:n hoitoon liittyvän AE:n ilmaantuvuus
|
12 kuukautta
|
|
Muutoksen saaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PNH- tai MDS-, AML- tai muuhun sairauteen transformoituneiden potilaiden määrä
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
- Killick SB, Bown N, Cavenagh J, Dokal I, Foukaneli T, Hill A, Hillmen P, Ireland R, Kulasekararaj A, Mufti G, Snowden JA, Samarasinghe S, Wood A, Marsh JC; British Society for Standards in Haematology. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):187-207. doi: 10.1111/bjh.13853. Epub 2015 Nov 16. No abstract available. Erratum In: Br J Haematol. 2016 Nov;175(3):546.
- Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, Desmond R, Dumitriu B, Rios O, Weinstein B, Valdez J, Lotter J, Feng X, Desierto M, Leuva H, Bevans M, Wu C, Larochelle A, Calvo KR, Dunbar CE, Young NS. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1540-1550. doi: 10.1056/NEJMoa1613878.
- Olnes MJ, Scheinberg P, Calvo KR, Desmond R, Tang Y, Dumitriu B, Parikh AR, Soto S, Biancotto A, Feng X, Lozier J, Wu CO, Young NS, Dunbar CE. Eltrombopag and improved hematopoiesis in refractory aplastic anemia. N Engl J Med. 2012 Jul 5;367(1):11-9. doi: 10.1056/NEJMoa1200931. Erratum In: N Engl J Med. 2012 Jul 19;367(3):284.
- Peng G, He G, Chang H, Gao S, Liu X, Chen T, Li P, Han B, Miao M, Ge Z, Ge X, Li F, Li Y, Wang S, Wang Y, Shen Y, Zhang T, Zou J, Zhang F. A multicenter phase II study on the efficacy and safety of hetrombopag in patients with severe aplastic anemia refractory to immunosuppressive therapy. Ther Adv Hematol. 2022 Mar 30;13:20406207221085197. doi: 10.1177/20406207221085197. eCollection 2022.
- Ise M, Iizuka H, Kamoda Y, Hirao M, Kida M, Usuki K. Romiplostim is effective for eltrombopag-refractory aplastic anemia: results of a retrospective study. Int J Hematol. 2020 Dec;112(6):787-794. doi: 10.1007/s12185-020-02971-1. Epub 2020 Sep 2.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. tammikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 11. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 26. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 26. elokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2021008-EC-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Voimme jakaa suunnitelman kokeilun jälkeen
IPD-jaon aikakehys
Lehden seuranta ja julkaiseminen on suunniteltu joulukuulle 2025
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun lehti on kirjoitettu ja julkaistu
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .