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L'étude d'innocuité et d'efficacité du commutateur d'avatrombopag dans les AA réfractaires au TPO-RA

25 août 2022 mis à jour par: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Avatrombopag chez les patients atteints d'anémie aplasique réfractaire à la TPO-RA Étude d'innocuité et d'efficacité -- Étude clinique de phase Π à un seul bras, multicentrique, ouverte

Cette étude était une étude clinique multicentrique de phase Π à un seul bras. Patients admis au centre de l'unité d'inscription avec un diagnostic confirmé de TDNSAA/VSAA/SAA, traités par IST (p/r-ATG+CSA) en association avec TPO-RA (dont eltrombopta ou hydtrombopta) pendant au moins 3 mois sans hématologie réponse à 6 mois de suivi, et qui n'étaient pas aptes ou ne voulaient pas subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), étaient à un autre nouveau TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (poids <80 kg), en plus de maintenir le traitement immunosuppresseur original ( CSA ou médicaments à pouvoir immunitaire équivalent), passer à un autre nouveau TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg par jour pour un poids < 80 kg ; 60 mg par jour pour un poids > 80 kg) par voie orale une fois par jour pendant au moins 3 mois et suivi pendant 3 mois pour déterminer la réponse hématologique et évaluer l'innocuité du médicament

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude était une étude clinique multicentrique de phase Π à un seul bras. Patients admis au centre de l'unité d'inscription avec un diagnostic confirmé de TDNSAA/VSAA/SAA, traités par IST (p/r-ATG+CSA) en association avec TPO-RA (dont eltrombopta ou hydtrombopta) pendant au moins 3 mois sans hématologie réponse à 6 mois de suivi, et qui n'étaient pas aptes ou ne voulaient pas subir une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), étaient à un autre nouveau TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (poids <80 kg), en plus de maintenir le traitement immunosuppresseur original ( CSA ou médicaments à pouvoir immunitaire équivalent), passer à un autre nouveau TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg par jour pour un poids < 80 kg ; 60 mg par jour pour un poids > 80 kg) par voie orale une fois par jour pendant au moins 3 mois et suivi pendant 3 mois pour déterminer la réponse hématologique et évaluer l'innocuité du médicament. Sélection de la population d'étude Patients atteints d'anémie aplasique sévère avec une faible efficacité de l'IST associée à la TPO-RA Les patients doivent être jugés pour les critères d'inclusion et d'exclusion. Nombre de sujets : 35 cas effectifs, 39 patients doivent être inclus selon le taux d'abandon de 10%.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

39

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion : les sujets éligibles à l'inclusion dans cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  1. Patients atteints d'anémie aplasique TDNSAA/SAA/VSAA confirmée ayant reçu un traitement IST standard pendant au moins 6 mois, associé à Haitrombopag (15mg/j) ou Eltrombopag (>50mg/j) pendant au moins 3 Patients n'ayant pas obtenu de réponse hématologique ( NR) pendant des mois et ne sont pas aptes ou ne veulent pas subir une HSCT
  2. Âge > 14 ans, homme ou femme.
  3. Les sujets doivent effectuer toutes les évaluations de dépistage énumérées dans le protocole d'essai.
  4. Score ECOG ≤ 2 points.
  5. Avant le début de la procédure de recherche, le patient ou le tuteur doit bien comprendre la procédure et le but de la recherche et signer le formulaire de consentement éclairé. Si la signature du patient n'est pas propice au traitement de la maladie, la famille immédiate du patient doit signer le formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion : les sujets répondant à l'un des critères suivants ont été exclus de cette étude :

  1. Patients atteints de maladies infectieuses graves (tuberculose non guérie, aspergillose pulmonaire, diverses infections bactériennes et virales) et de saignements actifs qui ne peuvent être contrôlés après un traitement standard.
  2. Les patients atteints du SIDA, d'hépatite virale active B et d'acide nucléique d'ARN de l'hépatite C sont positifs.
  3. Celles qui sont enceintes ou qui allaitent sont fertiles mais ne veulent pas prendre de mesures contraceptives efficaces.
  4. Maladies d'insuffisance hématopoïétique congénitale (telles que l'anémie de Fanconi).
  5. Patients présentant des modifications clonales cytogénétiques (à l'exclusion des mutations germinales et des clones de chromosomes acquis de +8, 20q- et -y).
  6. Combiné avec une tumeur maligne dans les 3 ans.
  7. Combiné avec d'autres maladies systémiques qui ne peuvent pas être contrôlées.
  8. Anomalies importantes de la fonction cardiopulmonaire.
  9. Fonction hépatique et rénale anormale : taux de créatinine > 1,5 fois la limite supérieure de la normale, taux de transaminases et de bilirubine > 2 fois la limite supérieure de la normale, et ceux qui ne peuvent pas être inclus dans le groupe selon le jugement du clinicien.
  10. Ceux qui sont considérés comme inaptes à l'inscription par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Avatrombopag dans le RAA

Après que les patients aient rempli les conditions d'inclusion mentionnées ci-dessus et signé un consentement éclairé, ils ont commencé à être inclus dans ce programme.

Les principaux objectifs de recherche sont de prendre la thérapie de conversion à l'avatrombopag pendant au moins 3 mois, de surveiller les indicateurs hématologiques, les indicateurs biochimiques et les tests liés à la moelle osseuse, de déterminer les réponses hématologiques et d'évaluer l'innocuité du médicament.

Au cours des 6e et 12e mois après le traitement, un examen complet de la moelle osseuse et du sang périphérique a été effectué pour évaluer la récupération de l'hématopoïèse, déterminer l'effet curatif, évaluer les événements indésirables et s'il y avait une transformation clonale.

Après que les patients aient terminé l'observation principale de l'étude, ils ont été suivis pendant au moins 3 mois, c'est-à-dire à partir du moment où les patients ont été recrutés, pour un total d'au moins 6 mois de suivi.
Médicament: avatrombopag
Avatrombopag, 40-60 mg (poids corporel < 80 kg, 40 mg par jour ; poids corporel > 80 kg, 60 mg par jour) par voie orale une fois par jour pendant au moins 3 mois et suivi pendant 3 mois pour déterminer la réponse hématologique et évaluer la sécurité des médicaments.
Autres noms:
  • ASC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux de HR chez les patients après le passage à l'avatrombopag.
Délai: 3 mois
Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu l'APAG
3 mois
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement, telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC)
Délai: 3 mois
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
3 mois
Pourcentage de patients avec transformation
Délai: 3 mois
Taux de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux de HR chez les patients après le passage à l'avatrombopag.
Délai: 6 mois
Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu l'APAG
6 mois
Incidence des événements indésirables liés au traitement telle qu'évaluée par les informations sur la classification des EI des critères communs de toxicité (CTC)
Délai: 6 mois
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
6 mois
Pourcentage de patients avec transformation
Délai: 6 mois
Taux de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie
6 mois
Le taux de HR chez les patients après le passage à l'avatrombopag.
Délai: 12 mois
Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu l'APAG
12 mois
Incidence des événements indésirables liés au traitement telle qu'évaluée par les informations sur la classification des EI des critères communs de toxicité (CTC)
Délai: 12 mois
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
12 mois
Pourcentage de patients avec transformation
Délai: 12 mois
Taux de patients avec transformation en HPN ou SMD, LAM ou autre maladie
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Collaborateurs

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2022

Première publication (Réel)

26 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2021008-EC-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Nous pouvons partager le plan après avoir terminé l'expérience

Délai de partage IPD

Le suivi et la publication du document sont prévus pour décembre 2025

Critères d'accès au partage IPD

Après la rédaction et la publication de l'article

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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