Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektivitetsstudien av Avatrombopag Switch i TPO-RA Refractory AA

25 augusti 2022 uppdaterad av: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Avatrombopag i TPO-RA Refractory Aplastic Anemia Patients Safety and Efficacy Study --Enarmad, multicenter, öppen, fas Π klinisk studie

Denna studie var en enarmad, multicenter, fas Π klinisk studie. Patienter som tagits in på inskrivningsenheten med en bekräftad diagnos av TDNSAA/VSAA/SAA, behandlade med IST (p/r-ATG+CSA) i kombination med TPO-RA (inklusive eltrombopta eller hydtrombopta) i minst 3 månader utan hematologisk svar vid 6 månaders uppföljning, och som inte var lämpliga eller ovilliga att genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), fick en annan ny TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (vikt <80 kg), förutom att bibehålla den ursprungliga immunsuppressiva behandlingen (CSA eller likvärdiga immunstyrkande läkemedel), byt till en annan ny TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg dagligen för vikt <80 kg; 60 mg dagligen för vikt >80 kg) oralt en gång dagligen i minst 3 månader och följ upp i 3 månader för att fastställa det hematologiska svaret och för att bedöma läkemedlets säkerhet

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie var en enarmad, multicenter, fas Π klinisk studie. Patienter som tagits in på inskrivningsenheten med en bekräftad diagnos av TDNSAA/VSAA/SAA, behandlade med IST (p/r-ATG+CSA) i kombination med TPO-RA (inklusive eltrombopta eller hydtrombopta) i minst 3 månader utan hematologisk svar vid 6 månaders uppföljning, och som inte var lämpliga eller ovilliga att genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), fick en annan ny TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (vikt <80 kg), förutom att bibehålla den ursprungliga immunsuppressiva behandlingen (CSA eller likvärdiga immunstyrkande läkemedel), byt till en annan ny TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg dagligen för vikt <80 kg; 60 mg dagligen för vikt >80 kg) oralt en gång dagligen i minst 3 månader och uppföljning i 3 månader för att fastställa det hematologiska svaret och för att bedöma läkemedlets säkerhet. Val av studiepopulation Patienter med svår aplastisk anemi med dålig effekt av IST kombinerat med TPO-RA Patienter bör bedömas för inklusions- och exkluderingskriterier. Antal försökspersoner: 35 effektiva fall, 39 patienter bör inkluderas enligt bortfallet på 10 %.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

39

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier: Ämnen som är kvalificerade för inkludering i denna studie måste uppfylla alla följande kriterier:

  1. Patienter med bekräftad TDNSAA/SAA/VSAA aplastisk anemi som fått standard IST-behandling i minst 6 månader, kombinerat med Haitrombopag (15 mg/d) eller Eltrombopag (>50 mg/d) för minst 3 patienter som inte har fått ett hematologiskt svar ( NR) i månader och är inte lämpliga eller ovilliga att genomgå HSCT
  2. Ålder > 14 år, man eller kvinna.
  3. Försökspersonerna måste slutföra alla screeningbedömningar som anges i prövningsprotokollet.
  4. ECOG-poäng ≤ 2 poäng.
  5. Innan forskningsproceduren påbörjas bör patienten eller vårdnadshavaren till fullo förstå forskningsproceduren och syftet och underteckna formuläret för informerat samtycke. Om patientens underskrift inte är gynnsam för behandlingen av sjukdomen, bör patientens närmaste familj underteckna formuläret för informerat samtycke.

Uteslutningskriterier: Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier exkluderades från denna studie:

  1. Patienter med svåra infektionssjukdomar (obotad tuberkulos, lungaspergillos, olika bakteriella och virusinfektioner) och aktiva blödningar som inte kan kontrolleras efter standardbehandling.
  2. Patienter med AIDS, aktiv viral hepatit B och hepatit C RNA-nukleinsyra testar positivt.
  3. De som är gravida eller ammar, har fertilitet men är ovilliga att vidta effektiva preventivmedel.
  4. Medfödda hematopoetiska sviktsjukdomar (som Fanconi-anemi).
  5. Patienter med cytogenetiska klonala förändringar (exklusive könscellsmutationer och förvärvade kromosomkloner på +8, 20q- och -y).
  6. Kombinerad med malign tumör inom 3 år.
  7. I kombination med andra systemsjukdomar som inte går att kontrollera.
  8. Signifikanta avvikelser i hjärt- och lungfunktionen.
  9. Onormal lever- och njurfunktion: kreatininnivå > 1,5 gånger den övre normalgränsen, transaminas- och bilirubinnivå > 2 gånger den övre normalgränsen och de som inte kan inkluderas i gruppen enligt läkarens bedömning.
  10. De som anses olämpliga för inskrivning av utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Avatrombopag i RAA

Efter att patienterna uppfyllt de ovan nämnda inklusionsvillkoren och undertecknat informerat samtycke började de inkluderas i detta program.

De huvudsakliga forskningsmålen är att ta avatrombopag-konverteringsterapi i minst 3 månader, att övervaka hematologiska indikatorer, biokemiska indikatorer och benmärgsrelaterade tester, att fastställa hematologiska svar och att utvärdera läkemedlets säkerhet.

Under den 6:e och 12:e månaden efter behandlingen utfördes en omfattande genomgång av benmärg och perifert blod för att utvärdera återhämtningen av hematopoies, bestämma den botande effekten, utvärdera biverkningar och om det förekom klonal transformation.

Efter att patienterna genomfört huvudstudieobservationen följdes de upp i minst 3 månader, det vill säga från det att patienterna inkluderades, under totalt minst 6 månaders uppföljning.
Läkemedel: avatrombopag
Avatrombopag, 40-60 mg (kroppsvikt < 80 kg, 40 mg per dag; kroppsvikt > 80 kg, 60 mg per dag) oralt en gång dagligen i minst 3 månader och följs upp i 3 månader för att fastställa hematologiskt svar och utvärdera drogsäkerhet.
Andra namn:
  • CSA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvensen av HR hos patienter efter byte till avatrombopag.
Tidsram: 3 månader
Andel av det totala antalet patienter som fick behandling som fick APAG
3 månader
Incidensen av behandlingsuppkommande biverkningar bedömd med information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering
Tidsram: 3 månader
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
3 månader
Andel patienter med transformation
Tidsram: 3 månader
Frekvens av patienter med transformation till PNH eller MDS, AML eller annan sjukdom
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvensen av HR hos patienter efter byte till avatrombopag.
Tidsram: 6 månader
Andel av det totala antalet patienter som fick behandling som fick APAG
6 månader
förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar bedömd med information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering
Tidsram: 6 månader
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
6 månader
Andel patienter med transformation
Tidsram: 6 månader
Frekvens av patienter med transformation till PNH eller MDS, AML eller annan sjukdom
6 månader
Frekvensen av HR hos patienter efter byte till avatrombopag.
Tidsram: 12 månader
Andel av det totala antalet patienter som fick behandling som fick APAG
12 månader
förekomsten av behandlingsuppkommande biverkningar bedömd med information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-gradering
Tidsram: 12 månader
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar av CTCAE
12 månader
Andel patienter med transformation
Tidsram: 12 månader
Frekvens av patienter med transformation till PNH eller MDS, AML eller annan sjukdom
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Samarbetspartners

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Utredare

  • Studierektor: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

26 augusti 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT2021008-EC-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Vi kan dela planen efter att ha avslutat experimentet

Tidsram för IPD-delning

Uppföljning och publicering av tidningen är planerad till december 2025

Kriterier för IPD Sharing Access

Efter att uppsatsen är skriven och publicerad

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera