Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelsen af ​​Avatrombopag Switch i TPO-RA Refractory AA

25. august 2022 opdateret af: Fengkui Zhang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Avatrombopag i TPO-RA refraktær aplastisk anæmi-patienter Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse -- Enkeltarm, multicenter, åben, fase Π klinisk undersøgelse

Dette studie var et enkelt-arm, multicenter, fase Π klinisk studie. Patienter indlagt på indskrivningsenhedscentret med en bekræftet diagnose af TDNSAA/VSAA/SAA, behandlet med IST (p/r-ATG+CSA) i kombination med TPO-RA (inklusive eltrombopta eller hydtrombopta) i mindst 3 måneder uden hæmatologisk respons ved 6-måneders opfølgning, og som ikke var egnede eller uvillige til at gennemgå hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), fik en anden ny TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (vægt <80 kg), ud over at opretholde den oprindelige immunsuppressive terapi (CSA eller tilsvarende immunstyrkelægemidler), skift til en anden ny TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg daglig for vægt <80 kg; 60 mg daglig for vægt >80 kg) oralt én gang dagligt i mindst 3 måneder og opfølgning i 3 måneder for at bestemme den hæmatologiske respons og for at vurdere lægemidlets sikkerhed

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie var et enkelt-arm, multicenter, fase Π klinisk studie. Patienter indlagt på indskrivningsenhedscentret med en bekræftet diagnose af TDNSAA/VSAA/SAA, behandlet med IST (p/r-ATG+CSA) i kombination med TPO-RA (inklusive eltrombopta eller hydtrombopta) i mindst 3 måneder uden hæmatologisk respons ved 6-måneders opfølgning, og som ikke var egnede eller uvillige til at gennemgå hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), fik en anden ny TPO-RA avatrombopta, 40-60 mg (vægt <80 kg), ud over at opretholde den oprindelige immunsuppressive terapi (CSA eller tilsvarende immunstyrkelægemidler), skift til en anden ny TPO-RA avatropa 40-60 mg (40 mg daglig for vægt <80 kg; 60 mg daglig for vægt >80 kg) oralt én gang dagligt i mindst 3 måneder og opfølgning i 3 måneder for at bestemme den hæmatologiske respons og for at vurdere lægemidlets sikkerhed. Udvælgelse af undersøgelsespopulation Patienter med svær aplastisk anæmi med dårlig effekt af IST kombineret med TPO-RA Patienter bør bedømmes for inklusions- og eksklusionskriterier. Antal forsøgspersoner: 35 effektive tilfælde, 39 patienter bør inkluderes i henhold til frafaldsprocenten på 10 %.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

39

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Emner, der er kvalificerede til at blive inkluderet i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. Patienter med bekræftet TDNSAA/SAA/VSAA aplastisk anæmi, som modtog standard IST-behandling i mindst 6 måneder, kombineret med Haitrombopag (15mg/d) eller Eltrombopag (>50mg/d) for mindst 3 patienter, som ikke har opnået et hæmatologisk respons ( NR) i flere måneder og er ikke egnede eller uvillige til at gennemgå HSCT
  2. Alder > 14 år, mand eller kvinde.
  3. Forsøgspersoner skal gennemføre alle screeningsvurderinger, der er anført i forsøgsprotokollen.
  4. ECOG-score ≤ 2 point.
  5. Inden påbegyndelsen af ​​forskningsproceduren skal patienten eller værgen fuldt ud forstå forskningsproceduren og formålet og underskrive den informerede samtykkeformular. Hvis patientens underskrift ikke er befordrende for behandlingen af ​​sygdommen, skal patientens nærmeste familie underskrive samtykkeerklæringen.

Eksklusionskriterier: Forsøgspersoner, der opfylder et af følgende kriterier, blev udelukket fra denne undersøgelse:

  1. Patienter med svære infektionssygdomme (uhelbredt tuberkulose, lungeaspergillose, forskellige bakterielle og virale infektioner) og aktiv blødning, der ikke kan kontrolleres efter standardbehandling.
  2. Patienter med AIDS, aktiv viral hepatitis B og hepatitis C RNA-nukleinsyre tester positive.
  3. De, der er gravide eller ammer, har fertilitet, men er uvillige til at tage effektive præventionsforanstaltninger.
  4. Medfødte hæmatopoietiske svigtsygdomme (såsom Fanconi-anæmi).
  5. Patienter med cytogenetiske klonale ændringer (eksklusive kimlinjemutationer og erhvervede kromosomkloner på +8, 20q- og -y).
  6. Kombineret med ondartet tumor inden for 3 år.
  7. Kombineret med andre systemiske sygdomme, der ikke kan kontrolleres.
  8. Betydelige abnormiteter i kardiopulmonal funktion.
  9. Unormal lever- og nyrefunktion: kreatininniveau > 1,5 gange den øvre grænse for normal, transaminase- og bilirubinniveau > 2 gange den øvre grænse for normal, og de, der ikke kan optages i gruppen som vurderet af klinikeren.
  10. De, der anses for uegnede til indskrivning af efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Avatrombopag i RAA

Efter at patienterne opfyldte de ovennævnte inklusionsbetingelser og underskrev informeret samtykke, begyndte de at blive inkluderet i dette program.

De vigtigste forskningsmål er at tage avatrombopag-konverteringsterapi i mindst 3 måneder, at overvåge hæmatologiske indikatorer, biokemiske indikatorer og knoglemarvsrelaterede tests, at bestemme hæmatologiske responser og at evaluere lægemidlets sikkerhed.

I den 6. og 12. måned efter behandlingen blev der udført en omfattende gennemgang af knoglemarv og perifert blod for at evaluere genopretningen af ​​hæmatopoiesis, bestemme den helbredende effekt, evaluere bivirkninger, og om der var klonal transformation.

Efter at patienterne havde afsluttet hovedundersøgelsesobservationen, blev de fulgt op i mindst 3 måneder, det vil sige fra det tidspunkt, patienterne blev indskrevet, i i alt mindst 6 måneders opfølgning.
Medicin: avatrombopag
Avatrombopag, 40-60 mg (kropsvægt < 80 kg, 40 mg pr. dag; kropsvægt > 80 kg, 60 mg pr. dag) oralt én gang dagligt i mindst 3 måneder og fulgt op i 3 måneder for at bestemme hæmatologisk respons og evaluere narkotikasikkerhed.
Andre navne:
  • CSA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvensen af ​​HR hos patienter efter skift til avatrombopag.
Tidsramme: 3 måneder
Procentdel af det samlede antal patienter, der modtog behandling, som fik APAG
3 måneder
Forekomst af behandlings-emergent uønskede hændelser vurderet ved information om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-klassificering
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af behandlings-emergent AE af CTCAE
3 måneder
Procentdel af patienter med transformation
Tidsramme: 3 måneder
Hyppighed af patienter med transformation til PNH eller MDS,AML eller anden sygdom
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvensen af ​​HR hos patienter efter skift til avatrombopag.
Tidsramme: 6 måneder
Procentdel af det samlede antal patienter, der modtog behandling, som fik APAG
6 måneder
ncidensen af ​​behandlings-emergent adverse hændelser vurderet ud fra oplysninger om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-klassificering
Tidsramme: 6 måneder
Forekomst af behandlings-emergent AE af CTCAE
6 måneder
Procentdel af patienter med transformation
Tidsramme: 6 måneder
Hyppighed af patienter med transformation til PNH eller MDS,AML eller anden sygdom
6 måneder
Frekvensen af ​​HR hos patienter efter skift til avatrombopag.
Tidsramme: 12 måneder
Procentdel af det samlede antal patienter, der modtog behandling, som fik APAG
12 måneder
ncidensen af ​​behandlings-emergent adverse hændelser vurderet ud fra oplysninger om Common Toxicity Criteria (CTC) AE-klassificering
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst af behandlings-emergent AE af CTCAE
12 måneder
Procentdel af patienter med transformation
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af patienter med transformation til PNH eller MDS,AML eller anden sygdom
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Samarbejdspartnere

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

Efterforskere

  • Studieleder: Liping Jing, Doctor, Anemia Treatment Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2022

Først opslået (Faktiske)

26. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2021008-EC-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Vi kan dele planen efter at have afsluttet eksperimentet

IPD-delingstidsramme

Opfølgning og udgivelse af papiret er planlagt til december 2025

IPD-delingsadgangskriterier

Efter at papiret er skrevet og udgivet

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Refraktær aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med avatrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner