1型ゴーシェ病の中国の子供、ティーンエイジャー、および成人におけるベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の研究
2025年6月18日 更新者：Takeda
1型ゴーシェ病の中国人被験者におけるベラグルセラーゼアルファの安全性、有効性、および薬物動態を評価するための多施設非盲検試験
この研究の主な目的は、未治療（新たに診断された）または現在酵素補充療法（ERT）で治療されている1型ゴーシェ病の参加者におけるVPRIVの副作用を観察することです。
参加者は、治療期間中（最大51週間）VPRIVを静脈内投与され、その後2週間後に治療終了（EOT）の訪問が続きます。
調査の概要
詳細な説明
この研究でテストされている薬は、ベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) と呼ばれます。 VPRIVは、1型ゴーシェ病の参加者を治療するためにテストされます。 この研究では、1 型ゴーシェ病の治療における VPRIV の安全性、有効性、および薬物動態を調べます。
この研究には、ゴーシェ病の約20人の参加者が登録されます。 この研究は、スクリーニング期間 (-21 日目から -4 日目まで)、ベースライン期間 (-3 日目から 0 日目まで)、治療期間 (1 週目から 51 週目まで)、および安全性の追跡調査期間で構成されます。 参加者は、次の薬物投与に割り当てられます。
• ベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV)
参加者は、治療期間中、第 1 週から第 51 週まで隔週で静脈内 (IV) 注入として VPRIV を受け取ります。 少なくとも1つの深刻な治療に起因する有害事象（TEAE）を持つ参加者の割合は、研究全体で評価されます。
この多施設試験は中国で実施されます。 この研究に参加する全体の期間は約 59 週間です。 参加者は、治験薬の最後の注入から30（±7）日後に、安全性のフォローアップの電話またはサイトへの訪問を行います。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Beijing、Beijing、中国、100039
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Gansu
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Lanzhou、Gansu、中国、730030
- Lanzhou University Second Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Hebei
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Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
- The Second Hospital of Hebei Medical University
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- Nanjing Children's Hospital
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
含まれるもの:
-以下に基づいて、1型ゴーシェ病の診断が文書化され、確認されている, 研究者によって決定された:
- グルコセレブロシダーゼ (GCB) 活性レベルが正常の 30% 以下に低下している、または
- 正常の 30% を超える GCB 活性レベルの低下が、遺伝子変異検査で確認されている
- -スクリーニング時に少なくとも2歳以上です
- -ゴーシェ病の治療を受けていない（ゴーシェ病の治療を受けていない [調査中または承認された製品] スクリーニング前の12か月以内）または イミグルセラーゼERTを受けている、または最近受けた（スクリーニング前の12か月以内にイミグルセラーゼ治療を受けた）スクリーニング前の14日以内ではない）
として定義されるゴーシェ病関連の血液学的異常があります。
- -ヘモグロビンレベルが年齢と性別の正常下限より1g/dL以上低い AND/OR
- -血小板数が<90×10 ^ 9 / Lで、年齢と性別の正常下限を下回っている
-ゴーシェ病に関連する内臓異常があり、次のように定義されています。
- -参加者は、少なくとも中等度の脾腫があり、触診（左肋骨縁から2〜3 cm下）、または腹部放射線スキャン（磁気共鳴画像法[MRI]またはコンピューター断層撮影法[CT]スキャン、脾臓の体積が通常の5倍以上）によって評価されます）および/または
- -参加者は、触診または腹部放射線スキャン（MRIまたはCTスキャン）によって評価された肝腫大を患っています。脾臓摘出術を受けた参加者は、この研究のこれらの基準を満たしている必要があります。
除外：
- -2型または3型ゴーシェ病を患っている、または3型ゴーシェ病の疑いがある 研究者によって評価された
- -スクリーニング前の12か月以内に脾臓摘出術または活動的で臨床的に重要な脾臓梗塞があった
- -スクリーニング前の30日以内、またはその治験薬の半減期の5以内のいずれか大きい方で、治験薬またはデバイスによる治療を受けました;研究中のそのような治療は許可されません
- -現在、赤血球成長因子（例、エリスロポエチン）、慢性全身性コルチコステロイドを投与されている、またはスクリーニング前の6か月以内にそのような治療を受けている
- -スクリーニング時に非ゴーシェ病関連の悪化した貧血を呈する
- -ERT（承認済みまたは調査中）に対する重度の（グレード3以上）注入関連の過敏反応（アナフィラキシーまたはアナフィラキシー様反応）を経験した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Velaglucerase alfa（vpriv）
参加者は、最大51週間、1週間（U/kg）1週間（EOW）60分間（EOW）1キログラムあたり60単位でVPRIV IV注入を受けました。
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隔週で 60 分間の VPRIV 静脈内注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも1つの深刻な治療に浸透している有害事象を持つ参加者の割合（TEAE）
時間枠：最大56.2週間
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有害事象（AE）=臨床調査における厄介な医学的発生参加者は薬物を投与しました。必ずしもこの治療と因果関係を持たなければならないわけではありません。
したがって、AEは、薬物に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、薬物の使用に一時的に関連する症状/疾患の症状/疾患が薬物に関連していると考えられている場合、不利で意図しない兆候（例、臨床的に有意な異常な臨床検査室の価値）である可能性があります。
Teee =調査製品の開始または開始時または開始時または既存のイベントまたは既存のイベントが、調査製品への暴露後に強度または頻度で悪化するイベント。
SAE =兆候、症状、または結果の不愉快な臨床症状（治験剤に関連するかどうかと見なされるかどうか）およびあらゆる用量で：死亡の結果は生命を脅かすものであり、入院入院/延長が必要であり、持続的/重大な障害/障害の結果、先天性因果関係/誕生の障害の結果、または重要な医学的事象の結果です。
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最大56.2週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TEAESの参加者の割合
時間枠：最大56.2週間
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AEは、臨床調査の参加者が薬物を投与した厄介な医学的発生として定義されています。必ずしもこの治療と因果関係を持つ必要はありません。
したがって、AEは、薬物に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、薬物の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（臨床的に有意な異常な臨床検査室の価値）、症状、または疾患になる可能性があります。
TEAEは、調査製品の開始または開始時または後に出現または顕在化するイベント、または調査生成物への暴露後に強度または頻度で悪化する既存のイベントとして定義されます。
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最大56.2週間
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注入関連反応を持つ参加者の割合は、有害事象として報告されています
時間枠：最大56.2週間
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AEは、臨床調査の参加者が薬物を投与した厄介な医学的発生として定義されています。必ずしもこの治療と因果関係を持つ必要はありません。
したがって、AEは、薬物に関連していると考えられるかどうかにかかわらず、薬物の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（臨床的に有意な異常な臨床検査室の価値）、症状、または疾患になる可能性があります。
注入関連のAEは、1）注入の開始後または2）のいずれかの中または12時間以内に始まったAEとして定義され、おそらく研究治療に関連する可能性があると判断されました。
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最大56.2週間
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53週目の抗VPRIV抗体と中和抗体の開発を伴う参加者の割合
時間枠：53週目
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パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
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53週目
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53週目の実験室評価に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：53週目
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臨床検査室の評価には、血液学と血清化学が含まれていました。
調査員の解釈に基づいた臨床検査室評価値の臨床的に有意な変化が報告されました。
イベントのある参加者が少なくとも1人のカテゴリのみが表示されます。
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53週目
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53週目の実験室評価に異常な変化がある参加者の数：尿検査
時間枠：53週目
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調査員の解釈に基づいた尿検査評価値の異常な変化が報告されました。
次のパラメーターで構成される尿検査：ビリルビン、ケトン、グルコース、亜硝酸塩、オカルト血液、タンパク質、およびウロビリノゲン。
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53週目
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53週目の注入バイタルサインパラメーターに少なくとも1つの異常な変化がある参加者の数
時間枠：53週目
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脈拍、温度、呼吸速度、および血圧の重要な兆候パラメーターにおける少なくとも1異常な変化（通常の上または下）の参加者が報告されました。
各重要な符号パラメーターの通常の範囲は、パルス（1分あたりのビート[bpm]）：40-100（≥12歳）、55-95（≥6が12歳<12歳）、65-110（≥2が6歳<6歳）でした。体温（摂氏度[°C]）：36.5〜37.2（すべての年齢層）、呼吸速度（呼吸/分）：12-24（≥12歳）、12-22（≥6が<12歳）、20-30（≥2<6歳）;収縮期血圧（bp）[mm hg≥18年のミリメテール≥18年{bp）古い）、≥20+ 80+ 2*年齢（<18歳）、低：<90（18歳以上）、<-20+ 80+ 2*年齢（<18歳）;拡張期BP（mm Hg）：高：≥90（18歳以上）、≥20+（80+ 2*齢）*（2/3）（<18歳）低：<50（≥18歳）、<-20+（80+ 2*年齢）*（2/3）（<18歳）。
計画された分析によると、年齢に関係なく、すべての参加者に対してデータは組み合わせた方法で収集されました。
ゼロ以外のカテゴリのみが表示されます。
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53週目
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53週目の心電図（ECG）測定値に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：53週目
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PR、QRS、QT、修正されたQT間隔、および調査員の解釈に基づいて心拍数など、ECG測定に臨床的に有意な変化がある参加者が報告されました。
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53週目
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ヘモグロビン濃度のベースラインから53週目に変化します
時間枠：ベースライン、53週目
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ベースライン、53週目
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血小板数のベースラインから53週目に変化します
時間枠：ベースライン、53週目
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ベースライン、53週目
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正規化された肝臓の体積のベースラインから53週目に変更
時間枠：ベースライン、53週目
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正規化された肝容積は、腹部磁気共鳴画像法（MRI）またはコンピューター断層撮影（CT）スキャンによって測定されました。
肝臓の体積は体重の割合で正規化されました。
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ベースライン、53週目
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正規化された脾臓のボリュームでベースラインから53週に変更
時間枠：ベースライン、53週目
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脾臓の体積は体重の割合で正規化されました。
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ベースライン、53週目
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ベースラインから53週目から36項目の短い形式一般健康調査（SF-36）スコア
時間枠：ベースライン、53週目
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SF-36バージョン2は、多目的、参加者が完成した、短編体の健康調査であり、機能的な健康と幸福のスコアの8スケールプロファイル、および心理測定に基づいた身体的および精神的健康の要約測定値で構成される36の質問があります。
物理コンポーネントの概要（PCS）は、主に物理機能（PF）、役割物理（RP）、身体痛（BP）、および一般的な健康（GH）によって寄与されます。
メンタルコンポーネントの概要（MCS）は、主にメンタルヘルス（MH）、役割感情（RE）、社会的機能（SF）、および活力（VT）によって寄与されます。
SF-36アイテムの健康調査の各コンポーネントは、0（ベスト）から100（最悪）から採点されます。
合計スコアは、各コンポーネントの概要（つまり、PCとMCS）の0〜100の範囲であり、より高いスコアは障害の低下と生活の質の向上に関連しています。
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ベースライン、53週目
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小児期の健康アンケートにおけるベースラインから53週目への変化 - 親のフォーム50（CHQ-PF50）スコア
時間枠：ベースライン、53週目
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CHQ-PF-50は、5歳から18歳の子供の親または保護者が完了する50項目のアンケートです。
50の質問では、14のドメイン（世界的な健康、身体機能、役割/社会的制限（感情/行動および身体的）、身体的痛み/不快感、行動、行動、精神的健康、自尊心、一般的な健康認識、健康の変化（感情的および時間）、家族活動、家族の結束）を測定します。
各サマリースコアは変換され、0から100の範囲であり、スコアが高いほど、身体的および心理社会的健康が向上しています。
ベースラインからの前向きな変化は、幸福が改善されたことを示しています。
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ベースライン、53週目
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CMAX：1週目のVPRIVの最大観測血清濃度
時間枠：1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数のタイムポイントで
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1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数のタイムポイントで
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37週目のVPRIVの血清濃度
時間枠：37週目の60分間の注入が終了する3分以内に
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37週目の60分間の注入が終了する3分以内に
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TMAX：VPRIVの最大血清濃度（CMAX）に到達する時間
時間枠：1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数の時点で
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1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数の時点で
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Aucinf：vprivの時間0から無限までのプラズマ濃度時間曲線の下の面積
時間枠：1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数の時点で
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ng*min/mlは、1ミリリットルあたりのナノグラム*分を示します。
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1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数の時点で
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VPRIVの端子位相除去半減期（T1/2）
時間枠：1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数のタイムポイントで
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1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数のタイムポイントで
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VPRIVの経口クリアランス（CL）
時間枠：1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数の時点で
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ml/min/kgは、1キログラムあたり1分間のミリリットルを示します。
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1週目の1日目に投与後最大120分までの事前投与および複数の時点で
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VPRIVの見かけの定常状態の分布量（VSS）
時間枠：事前投与および複数のタイムポイント（1週目の1日目に投与後最大120分後
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事前投与および複数のタイムポイント（1週目の1日目に投与後最大120分後
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バイオマーカーのベースラインから53週目までのパーセントの変化：プラズマケモカイン[C-Cモチーフ]リガンド18
時間枠：ベースライン、53週目
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ベースライン、53週目
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バイオマーカーのベースラインから53週目へのパーセントの変化：グルコプサイコシン
時間枠：ベースライン、53週目
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ベースライン、53週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月3日
一次修了 (実際)
2024年8月5日
研究の完了 (実際)
2024年8月5日
試験登録日
最初に提出
2022年9月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年9月2日
最初の投稿 (実際)
2022年9月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月18日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-669-3001
- 2022-002323-35 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。