제1형 고셔병을 앓고 있는 중국 어린이, 청소년 및 성인의 Velaglucerase Alfa(VPRIV)에 대한 연구
2025년 6월 18일 업데이트: Takeda
제1형 고셔병을 앓고 있는 중국인 피험자에서 벨라글루세라제 알파의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 연구
이 연구의 주요 목적은 치료 경험이 없거나(신규 진단) 현재 효소 대체 요법(ERT)으로 치료를 받고 있는 제1형 고셔병 참가자에서 VPRIV의 부작용을 관찰하는 것입니다.
참가자는 치료 기간(최대 51주) 동안 VPRIV를 정맥 주사하고 2주 후 치료 종료(EOT) 방문을 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 Velaglucerase Alfa(VPRIV)입니다. VPRIV는 1형 고셔병 참가자를 치료하기 위해 테스트될 것입니다. 이 연구는 1형 고셔병 치료에서 VPRIV의 안전성, 효능 및 약동학을 살펴볼 것입니다.
이 연구는 고셔병을 앓고 있는 약 20명의 참가자를 등록할 것입니다. 이 연구는 스크리닝 기간(-21일부터 -4일까지), 기준선 기간(-3일부터 0일까지), 치료 기간(1주부터 51주까지) 및 안전성 추적 기간으로 구성됩니다. 참가자는 다음 약물 관리에 배정됩니다.
• 벨라글루세라제 알파(VPRIV)
참가자는 치료 기간 동안 1주차부터 51주차까지 격주로 VPRIV를 정맥주사(IV) 주입받습니다. 적어도 하나의 심각한 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 백분율이 연구 전반에 걸쳐 평가될 것입니다.
이 다중 센터 시험은 중국에서 실시됩니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 약 59주입니다. 참가자는 연구 약물의 마지막 주입 후 30(±7)일 후에 안전 후속 전화 통화를 하거나 현장을 방문할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children's hospital, Capital Medical University
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Beijing, Beijing, 중국, 100039
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Gansu
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Lanzhou, Gansu, 중국, 730030
- Lanzhou University Second Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, 중국, 050000
- The Second Hospital of Hebei Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, 중국, 210008
- Nanjing Children's Hospital
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함:
조사자가 결정한 대로 다음을 기반으로 1형 고셔병의 문서화되고 확인된 진단이 있습니다.
- 글루코세레브로시다제(GCB) 활동 수준이 정상의 30% 이하로 감소하거나
- GCB 활성도가 정상의 30% 이상 감소하였으나 유전자 변이 검사가 확인됨
- 스크리닝 시 2세 이상
- 고쉐병 치료에 경험이 없는 경우(스크리닝 전 12개월 이내에 고셔병[연구 또는 승인된 제품]에 대한 치료를 받지 않았음) 또는 이미글루세라제 ERT를 받고 있거나 최근에 받은 경우(스크리닝 전 12개월 이내에 이미글루세라제 치료를 받은 경우) 심사 전 14일 이내는 제외)
다음과 같이 정의되는 고셔병 관련 혈액학적 이상이 있습니다.
- 연령 및 성별에 대한 정상 하한치보다 ≥1g/dL 낮은 헤모글로빈 수치 및/또는
- 연령 및 성별에 대한 정상 하한치보다 <90 × 10^9/L 미만인 혈소판 수
다음과 같이 정의되는 고셔병 관련 내장 이상이 있음:
- 참여자는 촉진(왼쪽 늑골 가장자리 아래 2~3cm) 또는 복부 방사선 스캔(자기공명영상[MRI] 또는 컴퓨터 단층촬영[CT] 스캔, 비장 용적이 정상의 5배 이상임)으로 평가된 중등도 이상의 비장 비대가 있습니다. 및/또는
- 참여자는 촉진 또는 복부 방사선 스캔(MRI 또는 CT 스캔)으로 평가된 간비대가 있습니다. 비장 절제술을 받은 참가자는 이 연구에 대한 이러한 기준을 충족해야 합니다.
제외:
- 2형 또는 3형 고셔병이 있거나 조사자가 평가한 3형 고셔병이 의심되는 경우
- 스크리닝 전 12개월 이내에 비장 절제술 또는 활동성, 임상적으로 유의미한 비장 경색이 있었던 경우
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 해당 임상시험 제품의 반감기 5일 이내 중 더 긴 기간 내에 임상시험 약물 또는 장치로 치료를 받은 경우, 연구 중 그러한 치료는 허용되지 않습니다.
- 현재 적혈구 성장 인자(예: 에리스로포이에틴), 만성 전신 코르티코스테로이드를 받고 있거나 스크리닝 전 6개월 이내에 이러한 치료를 받고 있습니다.
- 스크리닝 시 비-고셔병 관련 악화된 빈혈이 있음
- 모든 ERT(승인 또는 시험)에 대해 중증(등급 3 이상) 주입 관련 과민 반응(아나필락시스 또는 아나필락시양 반응)을 경험한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
참가자는 최대 51 주 동안 60 분 동안 킬로그램 (U/kg) 체중 당 60 단위로 VPRIV IV 주입을 받았습니다.
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VPRIV는 격주로 60분 동안 정맥주사합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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적어도 하나의 심각한 치료 부작용 부작용을 가진 참가자의 비율 (TEAE)
기간: 최대 56.2 주
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부작용 (AE) = 임상 조사에서 의학적 발생하지 않은 약물을 투여했습니다.이 치료와 인과 관계가있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물의 사용과 일시적으로 관련된 증상/질병, 증상/질병, 증상/질병, 불리하고 의도하지 않은 징후 (예 : 임상 적으로 유의 한 실험실 가치) 일 수 있습니다.
TEAE = 조사 제품에 노출 된 후 강도 또는 빈도가 악화되는 조사 제품의 시작 또는 기존 이벤트가 시작되거나 나타나는 모든 이벤트.
SAE = 징후, 증상 또는 결과의 임상 적 증상 (조사 제품과 관련이든 아니든) 및 임의의 복용량 : 사망 결과, 생명을 위협하고, 입원/입원의 연장이 필요하며, 지속적/중요한 장애/무능력, 결과적 인 의료 결함 또는 중요한 의료 사건이 발생합니다.
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최대 56.2 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Teaes와 함께 참가자의 비율
기간: 최대 56.2 주
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AE는 약물을 투여 한 임상 조사 참가자에서 의료 중지 부정확으로 정의됩니다. 반드시이 치료와 인과 관계가있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병에 관계없이 불리하고 의도하지 않은 징후 (예 : 임상 적으로 유의 한 실험실 가치), 증상 또는 질병 일 수 있습니다.
TEAE는 조사 제품에 노출 된 후 강도 또는 빈도로 악화되는 조사 제품의 시작 또는 기존 이벤트에서 새로운 이벤트 또는 나타나는 모든 이벤트로 정의됩니다.
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최대 56.2 주
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부작용으로보고 된 주입 관련 반응이있는 참가자의 비율
기간: 최대 56.2 주
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AE는 약물을 투여 한 임상 조사 참가자에서 의료 중지 부정확으로 정의됩니다. 반드시이 치료와 인과 관계가있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병에 관계없이 불리하고 의도하지 않은 징후 (예 : 임상 적으로 유의 한 실험실 가치), 증상 또는 질병 일 수 있습니다.
주입 관련 AE는 1) 주입 시작 후 또는 12 시간 내에 시작되었고 2)가 가능하거나 아마도 연구 치료와 관련이있는 AE로 정의되었다.
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최대 56.2 주
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53 주차에 항 -VPRIV 항체 및 중화 항체의 발달을 가진 참가자의 비율
기간: 53 주
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백분율은 가장 가까운 단일 소수점 자리로 반올림되었습니다.
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53 주
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53 주에 실험실 평가에서 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 참가자 수
기간: 53 주
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임상 실험실 평가에는 혈액학 및 혈청 화학이 포함되었습니다.
조사자의 해석에 근거한 임상 실험실 평가 값의 임상 적으로 유의미한 변화가보고되었습니다.
이벤트가있는 참가자가 한 명 이상인 카테고리 만 제공됩니다.
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53 주
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53 주차 실험실 평가에서 비정상적인 변화가있는 참가자 수 : 소변 검사
기간: 53 주
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조사자의 해석에 근거한 소변 검사 평가 값의 비정상적인 변화가보고되었습니다.
실리루빈, 케톤, 포도당, 아질산염, 신비로운 혈액, 단백질 및 우로 빌리 겐과 같은 소변 검사.
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53 주
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주입 생명 부호 매개 변수에서 적어도 하나 이상의 비정상적인 변화가있는 참가자 수 53
기간: 53 주
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펄스, 온도, 호흡 속도 및 혈압의 주입 생명 부호 매개 변수에서 1 년의 비정상적인 변화 (정상 이상)를 가진 참가자가보고되었습니다.
각 생명 부호 매개 변수에 대한 정상 범위는 펄스 (분당 비트 [bpm]) : 40-100 (≥12 세), 55-95 (≥6이지만 <12 세), 65-110 (≥2이지만 <6 세); 체온 (섭씨 [˚C]) : 36.5 ~ 37.2 (모든 연령대), 호흡 속도 (호흡/분) : 12-24 (≥12 세), 12-22 (≥6이지만 <12 세), 20-30 (≥2 ~ <6 세); 수성 혈압 (BP) [Mm Hg}] 오래된), ≥20+ 80+ 2*연령 (<18 세), 낮음 : <90 (≥18 세), <-20+ 80+ 2*연령 (<18 세); 이완기 BP (MM HG) : 높음 : 높음 : ≥90 (≥18 세), ≥20+ (80+ 2*Age)*(2/3) (<18 세) 낮음 : <50 (≥18 세), <-20+ (80+ 2*Age)*(2/3) (<18 세).
계획된 분석에 따라, 데이터는 연령에 관계없이 모든 참가자에 대해 결합 된 방식으로 수집되었습니다.
0이 아닌 카테고리 만 제공됩니다.
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53 주
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53 주에 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수 (ECG) 측정
기간: 53 주
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PR, QRS, QT, 수정 된 QT 간격 및 조사자의 해석에 근거한 심박수와 같은 ECG 측정에서 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 참가자가보고되었습니다.
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53 주
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헤모글로빈 농도에서 기준선에서 주 53 주까지 변화
기간: 기준선, 53 주
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기준선, 53 주
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혈소판 수의 기준선에서 주 53 주까지 변경
기간: 기준선, 53 주
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기준선, 53 주
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정규화 된 간 부피에서 기준선에서 주 1 주차 변경
기간: 기준선, 53 주
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정규화 된 간 부피는 복부 자기 공명 영상 (MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영 (CT) 스캔에 의해 측정되었다.
간 부피는 체중 퍼센트에 대해 정규화되었다.
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기준선, 53 주
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정규화 된 비장 볼륨에서 기준선에서 주 53으로 변경
기간: 기준선, 53 주
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비장 부피는 체중 퍼센트에 대해 정규화되었다.
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기준선, 53 주
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36 개 항목 단기 일반 건강 조사 (SF-36) 점수에서 기준선에서 주 53 주까지 변경
기간: 기준선, 53 주
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SF-36 버전 2는 다목적, 참가자 완료된 단편 건강 조사로, 기능적 건강 및 복지 점수에 대한 8 가지 스케일 프로파일과 심리적 기반 신체적 및 정신 건강 요약 조치로 구성된 36 개의 질문으로 구성됩니다.
물리적 성분 요약 (PC)은 대부분 신체 기능 (PF), 역할 물리 (RP), 신체 통증 (BP) 및 일반 건강 (GH)에 의해 기여됩니다.
정신 구성 요소 요약 (MCS)은 대부분 정신 건강 (MH), 역할 감정 (RE), 사회적 기능 (SF) 및 활력 (VT)에 의해 기여됩니다.
SF-36 항목 건강 조사의 각 구성 요소는 0 (최고)에서 100 (최악)에서 점수를 매 깁니다.
총 점수는 각 구성 요소 요약 (예 : PC 및 MC)에 대해 0-100입니다. 점수가 높을수록 장애가 적고 삶의 질이 향상됩니다.
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기준선, 53 주
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아동 건강 설문지 양식 50 (CHQ-PF50) 점수에서 기준선에서 주 53 주까지 변경
기간: 기준선, 53 주
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CHQ-PF-50은 5 세에서 18 세 사이의 어린이의 부모 또는 보호자가 완료 할 50 개 항목 설문지입니다.
50 가지 질문은 14 개의 도메인 (세계 건강, 신체 기능, 역할/사회적 한계 (감정/행동 및 신체), 신체 통증/불량, 행동, 전 세계 행동, 정신 건강, 자존감, 건강에 대한 건강, 부모의 영향 (감정 및 시간), 가족 활동 및 가족 동작), 신체적 및 심리적 요약 점수로 요약 된 14 개의 영역을 측정합니다.
각 요약 점수는 변형되었으며 0에서 100 사이의 범위가 높아질 수 있으며 점수가 높을수록 신체적 및 심리 사회적 건강이 더 좋았습니다.
기준선에서 긍정적 인 변화는 개선 된 복지를 나타냅니다.
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기준선, 53 주
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CMAX : 1 주차 VPRIV의 최대 관찰 된 혈청 농도
기간: 1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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37 주에 VPRIV의 혈청 농도
기간: 37 주에 60 분 주입이 끝나기 3 분 이내
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37 주에 60 분 주입이 끝나기 3 분 이내
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TMAX : VPRIV의 최대 혈청 농도 (CMAX)에 도달 할 시간
기간: 1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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AUCINF : 혈장 농도 시간 곡선 하의 영역은 시간 0에서 VPRIV의 무한대까지
기간: 1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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Ng*min/ml는 밀리 리터당 나노 그램*분을 나타냅니다.
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1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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VPRIV에 대한 말기 위상 제거 반감기 (T1/2)
기간: 1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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VPRIV의 구강 통관 (CL)
기간: 1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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ml/min/kg은 킬로그램 당 분당 밀리리터를 나타냅니다.
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1 주 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분의 다중 시간 및 다중 시계에서
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VPRIV에 대한 명백한 정상 상태 배포량 (VSS)
기간: 사전 복용량 및 다중 시계 (1 주일 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분
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사전 복용량 및 다중 시계 (1 주일 1 일 1 일에 복용 후 최대 120 분
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바이오 마커에서 기준선에서 주 53 주까지의 변화 백분율 : 혈장 케모카인 [C-C Motif] 리간드 18
기간: 기준선, 53 주
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기준선, 53 주
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바이오 마커에서 기준선에서 주 1 주 53으로 변화하는 백분율 : 글루코프 심리 신
기간: 기준선, 53 주
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기준선, 53 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 3일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 5일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 2일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-669-3001
- 2022-002323-35 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .