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Um estudo de Velaglucerase Alfa (VPRIV) em crianças chinesas, adolescentes e adultos com doença de Gaucher tipo 1

18 de junho de 2025 atualizado por: Takeda

Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética da velaglucerase alfa em indivíduos chineses com doença de Gaucher tipo 1

O principal objetivo deste estudo é observar os efeitos colaterais do VPRIV em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que são virgens de tratamento (recém-diagnosticados) ou que estão atualmente sendo tratados com terapia de reposição enzimática (TRE).

Os participantes receberão VPRIV por via intravenosa durante o período de tratamento (até 51 semanas), seguido pela visita de fim de tratamento (EOT) após 2 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada Velaglucerase Alfa (VPRIV). O VPRIV será testado para tratar participantes com doença de Gaucher tipo 1. Este estudo analisará a segurança, eficácia e farmacocinética do VPRIV no tratamento da doença de Gaucher tipo 1.

O estudo envolverá aproximadamente 20 participantes com doença de Gaucher. O estudo compreende um período de triagem (Dia -21 até o Dia -4), período de linha de base (Dia -3 até o Dia 0), período de tratamento (Semana 1 até a Semana 51) e período de acompanhamento de segurança. Os participantes serão designados para a seguinte administração de medicamentos:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Os participantes receberão VPRIV como infusão intravenosa (IV) a cada duas semanas, da Semana 1 à Semana 51 durante o Período de Tratamento. A porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso grave emergente do tratamento (TEAE) será avaliada ao longo do estudo.

Este estudo multicêntrico será conduzido na China. O tempo total para participar deste estudo é de aproximadamente 59 semanas. Os participantes farão um telefonema de acompanhamento de segurança ou visita ao local após 30 (±7) dias da última infusão do medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, China, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusão:

  • Tem um diagnóstico documentado e confirmado de doença de Gaucher tipo 1 com base no seguinte, conforme determinado pelo investigador:

    1. Diminuição do nível de atividade da glicocerebrosidase (GCB) que é ≤30% do normal ou
    2. Diminuição do nível de atividade do GCB > 30% do normal, mas com confirmação do teste de mutação genética
  • Tem pelo menos 2 anos de idade, inclusive, na triagem
  • É virgem de tratamento para a doença de Gaucher (não recebeu tratamento para a doença de Gaucher [produtos em investigação ou aprovados] nos 12 meses anteriores à triagem) OU está recebendo ou recebeu recentemente Imiglucerase ERT (recebeu tratamento com Imiglucerase nos 12 meses anteriores à triagem) e não nos 14 dias anteriores à triagem)

  • Tem anormalidades hematológicas relacionadas à doença de Gaucher, definidas como

    1. Níveis de hemoglobina ≥1 g/dL abaixo do limite inferior do normal para sua idade e sexo E/OU
    2. Uma contagem de plaquetas <90 × 10^9/L abaixo do limite inferior do normal para sua idade e sexo

  • Tem anormalidades nas vísceras relacionadas à doença de Gaucher, definidas como as seguintes:

    • O participante tem pelo menos esplenomegalia moderada, avaliada por palpação (2 a 3 cm abaixo da margem costal esquerda) ou por exame de radiologia abdominal (ressonância magnética [RM] ou tomografia computadorizada [TC], com volume do baço > 5 vezes o normal) E/OU
    • O participante apresenta hepatomegalia, avaliada por palpação ou por exame radiológico abdominal (ressonância magnética ou tomografia computadorizada); Os participantes que foram submetidos a esplenectomia devem ter satisfeito esses critérios para este estudo.

Exclusão:

  • Tem doença de Gaucher tipo 2 ou 3 ou é suspeito de ter doença de Gaucher tipo 3 conforme avaliado pelo investigador
  • Teve uma esplenectomia ou um infarto do baço clinicamente significativo ativo nos 12 meses anteriores à triagem
  • Recebeu tratamento com qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou dentro de 5 meias-vidas desse produto experimental, o que for maior; tal tratamento durante o estudo não será permitido
  • Está atualmente recebendo fator de crescimento de glóbulos vermelhos (por exemplo, eritropoietina), corticosteróides sistêmicos crônicos ou fez esse tratamento nos 6 meses anteriores à triagem
  • Apresenta anemia exacerbada não relacionada à doença de Gaucher na triagem
  • Teve uma reação de hipersensibilidade grave (grau 3 ou superior) relacionada à infusão (reação anafilática ou anafilactóide) a qualquer TRE (aprovado ou experimental)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Os participantes receberam infusão de VPRIV IV a 60 unidades por quilograma (U/kg) peso corporal uma vez a cada duas semanas (EOW) por 60 (+10) minutos por até 51 semanas.
Medicamento: Velaglucerase alfa
Infusão intravenosa de VPRIV a cada duas semanas por 60 minutos.
Outros nomes:
  • VPRIV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso emergente de tratamento grave (TEAE)
Prazo: Até 56,2 semanas
Evento adverso (AE) = Qualquer ocorrência médica desagradável no participante da investigação clínica administrou um medicamento; ele não precisa necessariamente ter relação causal com esse tratamento. O AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (exemplo, valor laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma/doença associado temporalmente ao uso do medicamento, independentemente de ser considerado ou não relacionado ao medicamento. TEAE = qualquer evento emergente ou se manifestando no ou após o início do produto investigacional ou qualquer evento existente que pinte em intensidade ou frequência após a exposição ao produto de investigação. SAE = Qualquer manifestação clínica desagradável de sinais, sintomas ou resultados (considerados relacionados ao produto investigacional ou não) e em qualquer dose: resulta em morte, é fatal, requer hospitalização interna/prolongamento da hospitalização, resulta em incapacidade/incapacidade médica/significativa, que é uma das residências médicas ou incapacitáveis, resulta em que é uma das residências médicas/incapacitáveis, que é uma incapacidade médica/incapacita significativa.
Até 56,2 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com chá
Prazo: Até 56,2 semanas
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em uma investigação clínica que o participante administrou um medicamento; Não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (exemplo, um valor laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um medicamento, independentemente de ser considerado ou não relacionado ao medicamento. Um TEAE é definido como qualquer evento emergente ou manifestando no ou após o início do produto investigacional ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao produto de investigação.
Até 56,2 semanas
Porcentagem de participantes com reações relacionadas à infusão relatadas como um evento adverso
Prazo: Até 56,2 semanas
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em uma investigação clínica que o participante administrou um medicamento; Não precisa necessariamente ter um relacionamento causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (exemplo, um valor laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um medicamento, independentemente de ser considerado ou não relacionado ao medicamento. Um EA relacionado à infusão foi definido como um EA que 1) começou durante ou dentro de 12 horas após o início da infusão e 2) foi julgado como possivelmente ou provavelmente relacionado ao tratamento do estudo.
Até 56,2 semanas
Porcentagem de participantes com desenvolvimento de anticorpos anti-Vpriv e anticorpos neutralizantes na semana 53
Prazo: Semana 53
As porcentagens foram arredondadas para o único local decimal mais próximo.
Semana 53
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nas avaliações de laboratório na semana 53
Prazo: Semana 53
As avaliações do laboratório clínico incluíram hematologia e química sérica. Foram relatadas mudanças clinicamente significativas nos valores de avaliação do laboratório clínico com base na interpretação do investigador. Somente categorias com pelo menos um participante com o evento são apresentadas.
Semana 53
Número de participantes com mudanças anormais nas avaliações de laboratório na semana 53: Urinalysis
Prazo: Semana 53
Foram relatadas quaisquer alterações anormais nos valores de avaliação de urina com base na interpretação do investigador. A análise de urina composta pelos seguintes parâmetros: bilirrubina, cetonas, glicose, nitrito, sangue oculto, proteína e urobilinogênio.
Semana 53
Número de participantes com pelo menos uma mudança anormal em um parâmetro de sinal vital de infusão na semana 53
Prazo: Semana 53
Foram relatados participantes com Alteração Anormal pelo menos 1 (acima ou abaixo do normal) em um parâmetro vital de sinal vital de infusão de pulso, temperatura, frequência respiratória e pressão arterial. As faixas normais para cada parâmetro de sinal vital foram, pulso (batimentos por minutos [BPM]): 40-100 (≥12 anos), 55-95 (≥6, mas <12 anos), 65-110 (≥2, mas <6 anos); Temperatura corporal (grau Celsius [° C]): 36,5 a 37,2 (todas as faixas etárias), taxa de respiração (respirações/minutos): 12-24 (≥12 anos), 12-22 (≥6, mas <12 anos), 20-30 (≥2, mas <6 anos); Systolic Pression (BP) [Millimers Merters (MercuryM (Mercury Mermy (Mercury Mermen aca aca aca (6 anos); anos de idade), ≥20+ 80+ 2*idade (<18 anos), baixa: <90 (≥18 anos), <-20+ 80+ 2*idade (<18 anos); PA diastólica (mm Hg): alta: ≥90 (≥ 18 anos), ≥20+ (80+ 2*idade)*(2/3) (<18 anos) baixa: <50 (≥ 18 anos), <-20+ (80+ 2*idade) (2/3) (<18 anos). De acordo com a análise planejada, os dados foram coletados de maneira combinada para todos os participantes, independentemente da idade. Somente categorias diferentes de zero são apresentadas.
Semana 53
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nas medições de eletrocardiograma (ECG) na semana 53
Prazo: Semana 53
Foram relatados participantes com alterações clinicamente significativas na medição do ECG, como PR, QRS, QT, intervalos QT corrigidos e freqüência cardíaca com base na interpretação do investigador.
Semana 53
Mudança de linha de base para semana 53 em concentração de hemoglobina
Prazo: Linha de base, semana 53
Linha de base, semana 53
Mudança de linha de base para semana 53 na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base, semana 53
Linha de base, semana 53
Mudança de linha de base para semana 53 em volume de fígado normalizado
Prazo: Linha de base, semana 53
O volume de fígado normalizado foi medido por ressonância magnética abdominal (RM) ou tomografia computadorizada (TC). O volume do fígado foi normalizado para a porcentagem de peso corporal.
Linha de base, semana 53
Mudança de linha de base para semana 53 em volume normalizado do baço
Prazo: Linha de base, semana 53
O volume do baço foi normalizado para o percentual de peso corporal.
Linha de base, semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 nas pontuações de 36 itens de Saúde Geral de Saúde (SF-36)
Prazo: Linha de base, semana 53
A versão 2 do SF-36 é uma pesquisa de saúde completa e multiuso, com o participante, com 36 perguntas que consistem em um perfil de 8 escalas de pontuações funcionais de saúde e bem-estar, além de medidas de resumo da saúde física e mental baseadas em psicometricamente. O resumo do componente físico (PCS) é contribuído principalmente pela função física (PF), função física (RP), dor corporal (BP) e saúde geral (GH). O resumo do componente mental (MCS) é contribuído principalmente pela saúde mental (MH), papel emocional (Re), função social (SF) e vitalidade (TV). Cada componente na pesquisa de saúde do SF-36 é pontuado de 0 (melhor) a 100 (pior). A pontuação total varia de 0 a 100 para cada resumo do componente (ou seja, PCs e MCs), onde pontuações mais altas estão associadas a menos incapacidade e melhor qualidade de vida.
Linha de base, semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 nas pontuações do Questionário de Saúde Infantil 50 (CHQ-PF50)
Prazo: Linha de base, semana 53
O CHQ-PF-50 é um questionário de 50 itens a ser concluído pelos pais ou responsáveis ​​de crianças entre 5 e 18 anos de idade. As 50 perguntas medem 14 domínios (saúde global, funcionamento físico, limitações de papel/social (emocional/comportamental e físico), dor/desconforto corporal, comportamento, comportamento global, saúde mental, auto-estima, percepções gerais de saúde, mudança na saúde, impacto parental (tempo emocional e tempo), atividades familiares e coesão familiar) que foram resumidas como as curvas emocionais e psicológicas e psicológicas). Cada pontuação de resumo foi transformada e poderia variar de 0 a 100, com pontuação mais alta indicando melhor saúde física e psicossocial. Uma mudança positiva em relação à linha de base indica melhor bem-estar.
Linha de base, semana 53
CMAX: Concentração sérica máxima observada para VPRIV na semana 1
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Concentração sérica para VPRIV na semana 37
Prazo: Dentro de 3 minutos antes do final da infusão de 60 minutos na semana 37
Dentro de 3 minutos antes do final da infusão de 60 minutos na semana 37
TMAX: Hora de atingir a concentração sérica máxima (CMAX) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
AUCINF: Área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo 0 ao infinito para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
ng*min/ml denota nanogramas*minutos por mililitro.
Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Half-vida de eliminação de fase terminal (T1/2) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Liberação oral (CL) para vpriv
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
ml/min/kg denota mililitros por minutos por quilograma.
Pré-dose e em vários pontos de tempo até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Aparente volume de distribuição em estado estacionário (VSS) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos após a dose no dia 1 da semana 1
Mudança percentual da linha de base para a semana 53 no biomarcador: quimiocina plasmática [motivo C-C] ligante 18
Prazo: Linha de base, semana 53
Linha de base, semana 53
Mudança percentual da linha de base para a semana 53 no Biomarker: Glucopsicossina
Prazo: Linha de base, semana 53
Linha de base, semana 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Real)

5 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Real)

5 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

7 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2025

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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