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Um estudo de Velaglucerase Alfa (VPRIV) em crianças chinesas, adolescentes e adultos com doença de Gaucher tipo 1

21 de fevereiro de 2024 atualizado por: Takeda

Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética da velaglucerase alfa em indivíduos chineses com doença de Gaucher tipo 1

O principal objetivo deste estudo é observar os efeitos colaterais do VPRIV em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que são virgens de tratamento (recém-diagnosticados) ou que estão atualmente sendo tratados com terapia de reposição enzimática (TRE).

Os participantes receberão VPRIV por via intravenosa durante o período de tratamento (até 51 semanas), seguido pela visita de fim de tratamento (EOT) após 2 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada Velaglucerase Alfa (VPRIV). O VPRIV será testado para tratar participantes com doença de Gaucher tipo 1. Este estudo analisará a segurança, eficácia e farmacocinética do VPRIV no tratamento da doença de Gaucher tipo 1.

O estudo envolverá aproximadamente 20 participantes com doença de Gaucher. O estudo compreende um período de triagem (Dia -21 até o Dia -4), período de linha de base (Dia -3 até o Dia 0), período de tratamento (Semana 1 até a Semana 51) e período de acompanhamento de segurança. Os participantes serão designados para a seguinte administração de medicamentos:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Os participantes receberão VPRIV como infusão intravenosa (IV) a cada duas semanas, da Semana 1 à Semana 51 durante o Período de Tratamento. A porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso grave emergente do tratamento (TEAE) será avaliada ao longo do estudo.

Este estudo multicêntrico será conduzido na China. O tempo total para participar deste estudo é de aproximadamente 59 semanas. Os participantes farão um telefonema de acompanhamento de segurança ou visita ao local após 30 (±7) dias da última infusão do medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, China, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730030
        • Lanzhou university second hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusão:

  • Tem um diagnóstico documentado e confirmado de doença de Gaucher tipo 1 com base no seguinte, conforme determinado pelo investigador:

    1. Diminuição do nível de atividade da glicocerebrosidase (GCB) que é ≤30% do normal ou
    2. Diminuição do nível de atividade do GCB > 30% do normal, mas com confirmação do teste de mutação genética
  • Tem pelo menos 2 anos de idade, inclusive, na triagem
  • É virgem de tratamento para a doença de Gaucher (não recebeu tratamento para a doença de Gaucher [produtos em investigação ou aprovados] nos 12 meses anteriores à triagem) OU está recebendo ou recebeu recentemente Imiglucerase ERT (recebeu tratamento com Imiglucerase nos 12 meses anteriores à triagem) e não nos 14 dias anteriores à triagem)

  • Tem anormalidades hematológicas relacionadas à doença de Gaucher, definidas como

    1. Níveis de hemoglobina ≥1 g/dL abaixo do limite inferior do normal para sua idade e sexo E/OU
    2. Uma contagem de plaquetas <90 × 10^9/L abaixo do limite inferior do normal para sua idade e sexo

  • Tem anormalidades nas vísceras relacionadas à doença de Gaucher, definidas como as seguintes:

    • O participante tem pelo menos esplenomegalia moderada, avaliada por palpação (2 a 3 cm abaixo da margem costal esquerda) ou por exame de radiologia abdominal (ressonância magnética [RM] ou tomografia computadorizada [TC], com volume do baço > 5 vezes o normal) E/OU
    • O participante apresenta hepatomegalia, avaliada por palpação ou por exame radiológico abdominal (ressonância magnética ou tomografia computadorizada); Os participantes que foram submetidos a esplenectomia devem ter satisfeito esses critérios para este estudo.

Exclusão:

  • Tem doença de Gaucher tipo 2 ou 3 ou é suspeito de ter doença de Gaucher tipo 3 conforme avaliado pelo investigador
  • Teve uma esplenectomia ou um infarto do baço clinicamente significativo ativo nos 12 meses anteriores à triagem
  • Recebeu tratamento com qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou dentro de 5 meias-vidas desse produto experimental, o que for maior; tal tratamento durante o estudo não será permitido
  • Está atualmente recebendo fator de crescimento de glóbulos vermelhos (por exemplo, eritropoietina), corticosteróides sistêmicos crônicos ou fez esse tratamento nos 6 meses anteriores à triagem
  • Apresenta anemia exacerbada não relacionada à doença de Gaucher na triagem
  • Teve uma reação de hipersensibilidade grave (grau 3 ou superior) relacionada à infusão (reação anafilática ou anafilactóide) a qualquer TRE (aprovado ou experimental)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Os participantes receberão infusão intravenosa de VPRIV uma vez a cada duas semanas (EOW) por 60 (+10) minutos conforme plano de tratamento médico por até 51 semanas.
Medicamento: Velaglucerase alfa
Infusão intravenosa de VPRIV a cada duas semanas por 60 minutos.
Outros nomes:
  • VPRIV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso grave emergente do tratamento (TEAE) ao longo do estudo
Prazo: Até 59 semanas
Um TEAE é definido como qualquer evento que surja ou se manifeste no início ou após o início do produto experimental ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao produto experimental. Um SAE é qualquer manifestação clínica desfavorável de sinais, sintomas ou resultados (considerados relacionados ao produto experimental ou não) e em qualquer dose: resulta em morte, ameaça a vida, requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resulta em em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resulta em uma anormalidade congênita/defeito congênito ou é um evento médico importante.
Até 59 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com TEAEs
Prazo: Até 59 semanas
Um TEAE é definido como qualquer evento que surja ou se manifeste no início ou após o início do produto experimental ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao produto experimental.
Até 59 semanas
Porcentagem de participantes com reações relacionadas à infusão ao longo do estudo relatadas como evento adverso
Prazo: Até 59 semanas
Um EA relacionado à infusão é definido como um EA que 1) começa durante ou dentro de 12 horas após o início da infusão e 2) é julgado como possível ou provavelmente relacionado ao tratamento do estudo.
Até 59 semanas
Porcentagem de participantes com desenvolvimento de anticorpos anti-VPRIV, incluindo anticorpos neutralizantes ao longo do estudo
Prazo: Até 59 semanas
Serão avaliados participantes com desenvolvimento de anticorpos anti-VPRIV, incluindo anticorpos neutralizantes.
Até 59 semanas
Número de participantes com alterações clinicamente significativas em avaliações laboratoriais, medições de sinais vitais e medições de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até 59 semanas
O número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais, sinais vitais e achados do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações será relatado.
Até 59 semanas
Mudança da linha de base para a semana 53 na concentração de hemoglobina
Prazo: Linha de base, até a semana 53
Linha de base, até a semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base, até a semana 53
Linha de base, até a semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 no volume hepático normalizado
Prazo: Linha de base, até a semana 53
O volume hepático normalizado será medido por ressonância magnética abdominal (MRI) ou tomografia computadorizada (TC). O volume do fígado será normalizado para porcentagem (%) de peso corporal.
Linha de base, até a semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 no volume normalizado do baço
Prazo: Linha de base, até a semana 53
O volume normalizado do baço será medido por ressonância magnética abdominal ou tomografia computadorizada. O volume do baço será normalizado para % do peso corporal.
Linha de base, até a semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 na avaliação do questionário de qualidade de vida (QoL), medida pelo formulário curto-36 (SF-36), versão 2
Prazo: Linha de base, até a semana 53
Os participantes com idade igual ou superior a (≥) 18 anos preencherão o questionário SF-36. A avaliação da qualidade de vida não é aplicável para participantes <5 anos de idade. O SF-36, versão 2, é um questionário autoaplicável e validado, projetado para medir a qualidade de vida genérica relacionada à saúde. Este questionário de 36 itens mede 8 domínios, incluindo funcionamento físico, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental. Duas pontuações resumidas, incluindo a Pontuação do Componente Físico e a Pontuação do Componente Mental, serão calculadas variando de 0 (pior) a 100 (melhor). Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Linha de base, até a semana 53
Mudança da linha de base para a semana 53 na avaliação do questionário de qualidade de vida conforme medido pelo questionário de saúde infantil - formulário para pais 50 (CHQ-PF50)
Prazo: Linha de base, até a semana 53
Participantes de >5 e <18 anos de idade completarão o CHQ-PF50. A avaliação da qualidade de vida não é aplicável para participantes <5 anos de idade. O CHQ-PF50 avaliará a impressão do(s) pai(s) ou cuidador sobre as seguintes escalas: saúde global, funcionamento físico, papel/limitações sociais (emocionais/comportamentais e físicas), dor/desconforto corporal, comportamento, comportamento global, saúde mental, auto-estima, percepções gerais de saúde, mudança na saúde, impacto parental (emocional e temporal), atividades familiares e coesão familiar. A pontuação total será calculada variando de 0 (pior) a 100 (melhor). Um aumento na pontuação do CHQ-PF50 indica uma avaliação mais favorável pelo proxy da saúde e/ou bem-estar da criança.
Linha de base, até a semana 53
Cmax: Concentração Sérica Máxima Observada para VPRIV na Semana 1
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Cmax: Concentração Sérica Máxima Observada para VPRIV na Semana 37
Prazo: Pós-dose (até 60 minutos) da Semana 37
Pós-dose (até 60 minutos) da Semana 37
Tmax: Tempo para atingir a concentração sérica máxima (Cmax) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
AUCinf: Área sob a curva de tempo de concentração de plasma do tempo 0 ao infinito para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Meia-vida de eliminação da fase terminal (T1/2) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Autorização Oral (CL) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Volume de Distribuição Aparente em Estado Estacionário (Vss) para VPRIV
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Pré-dose e em vários pontos de tempo (até 120 minutos) pós-dose no dia 1 da semana 1
Alteração percentual da linha de base até a semana 53 no biomarcador: quimiocina plasmática [motivo C-C] ligante 18
Prazo: Linha de base, até a semana 53
Linha de base, até a semana 53
Alteração percentual da linha de base até a semana 53 no biomarcador: glucosilesfingosina
Prazo: Linha de base, até a semana 53
Linha de base, até a semana 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

25 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

25 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

7 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

22 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-669-3001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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