Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de velaglucerasa alfa (VPRIV) en niños, adolescentes y adultos chinos con enfermedad de Gaucher tipo 1

18 de junio de 2025 actualizado por: Takeda

Un estudio abierto multicéntrico para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de velaglucerasa alfa en sujetos chinos con enfermedad de Gaucher tipo 1

El objetivo principal de este estudio es observar los efectos secundarios de VPRIV en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que no han recibido tratamiento previo (recién diagnosticados) o que actualmente están siendo tratados con terapia de reemplazo enzimático (ERT).

Los participantes recibirán VPRIV por vía intravenosa durante el período de tratamiento (hasta 51 semanas), seguido de la visita de fin de tratamiento (EOT) después de 2 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama velaglucerasa alfa (VPRIV). VPRIV se probará para tratar a los participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1. Este estudio analizará la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de VPRIV en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1.

El estudio inscribirá a aproximadamente 20 participantes con la enfermedad de Gaucher. El estudio comprende un período de selección (Día -21 a Día -4), período de referencia (Día -3 a Día 0), período de tratamiento (Semana 1 a Semana 51) y período de seguimiento de seguridad. Los participantes serán asignados a la siguiente administración de medicamentos:

• Velaglucerasa Alfa (VPRIV)

Los participantes recibirán VPRIV como infusión intravenosa (IV) cada dos semanas desde la semana 1 hasta la semana 51 durante el período de tratamiento. Se evaluará el porcentaje de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) grave a lo largo del estudio.

Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en China. El tiempo total para participar en este estudio es de aproximadamente 59 semanas. Los participantes realizarán una llamada telefónica de seguimiento de seguridad o una visita al sitio después de 30 (±7) días de la última infusión del fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Porcelana, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusión:

  • Tiene un diagnóstico documentado y confirmado de la enfermedad de Gaucher tipo 1 basado en lo siguiente, según lo determine el investigador:

    1. Disminución del nivel de actividad de la glucocerebrosidasa (GCB) que es ≤30% de lo normal o
    2. Disminución del nivel de actividad de GCB que es >30% de lo normal, pero con confirmación de prueba de mutación genética
  • Tiene al menos 2 años de edad, inclusive, en el momento de la selección
  • No ha recibido tratamiento para la enfermedad de Gaucher (no ha recibido tratamiento para la enfermedad de Gaucher [productos en investigación o aprobados] dentro de los 12 meses anteriores a la selección) O está recibiendo o ha recibido recientemente ERT con imiglucerasa (ha recibido tratamiento con imiglucerasa dentro de los 12 meses anteriores a la selección) y no dentro de los 14 días anteriores a la proyección)

  • Tiene anomalías hematológicas relacionadas con la enfermedad de Gaucher, definidas como

    1. Niveles de hemoglobina de ≥1 g/dL por debajo del límite inferior normal para su edad y sexo Y/O
    2. Un recuento de plaquetas de <90 × 10^9/L por debajo del límite inferior normal para su edad y sexo

  • Tiene anomalías en las vísceras relacionadas con la enfermedad de Gaucher, definidas como las siguientes:

    • El participante tiene al menos esplenomegalia moderada, evaluada por palpación (2 a 3 cm por debajo del margen costal izquierdo) o por exploración de radiología abdominal (resonancia magnética nuclear [RMN] o tomografía computarizada [TC], con volumen del bazo >5 veces lo normal) Y/O
    • El participante tiene hepatomegalia, evaluada por palpación o por exploración radiológica abdominal (MRI o CT scan); Los participantes que se hayan sometido a una esplenectomía deben haber cumplido estos criterios para este estudio.

Exclusión:

  • Tiene enfermedad de Gaucher tipo 2 o 3 o se sospecha que tiene enfermedad de Gaucher tipo 3 según la evaluación del investigador
  • Ha tenido una esplenectomía o un infarto de bazo clínicamente significativo activo dentro de los 12 meses anteriores a la selección
  • Ha recibido tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección, o dentro de las 5 vidas medias de ese producto en investigación, lo que sea mayor; no se permitirá dicho tratamiento durante el estudio
  • Está recibiendo actualmente factor de crecimiento de glóbulos rojos (p. ej., eritropoyetina), corticosteroides sistémicos crónicos, o ha estado en dicho tratamiento dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Presenta anemia exacerbada no relacionada con la enfermedad de Gaucher en la selección
  • Ha experimentado una reacción de hipersensibilidad grave (grado 3 o superior) relacionada con la infusión (reacción anafiláctica o anafilactoide) a cualquier ERT (aprobado o en investigación)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Velaglucerasa ALFA (VPRIV)
Los participantes recibieron infusión VPRIV IV a 60 unidades por kilogramo (U/kg) de peso corporal una vez cada dos semanas (EOW) durante 60 (+10) minutos durante hasta 51 semanas.
Droga: Velaglucerasa alfa
Infusión intravenosa de VPRIV cada dos semanas durante 60 minutos.
Otros nombres:
  • VPRIV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con al menos un evento adverso grave de tratamiento de tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 56.2 semanas
Evento adverso (AE) = cualquier ocurrencia médica desagradable en la investigación clínica El participante administró un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, AE puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (ejemplo, valor de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntomas/enfermedades asociados temporalmente con el uso de medicamentos, ya sea que se considera o no relacionado con el medicamento. TEAE = cualquier evento emergente o manifestante en o después del inicio del producto de investigación o cualquier evento existente que empeore la intensidad o la frecuencia después de la exposición al producto de investigación. SAE = cualquier manifestación clínica desagradable de signos, síntomas o resultados (ya sea considerado relacionado con el producto de investigación o no) y en cualquier dosis: resulta en la muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización/prolongación de hospitalización de pacientes hospitalizados, resulta en una discapacidad persistente/significativa/incapacidad, resulta en anormalidad de la anomalía/de nacimiento o es un evento médico importante.
Hasta 56.2 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con TEAES
Periodo de tiempo: Hasta 56.2 semanas
Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante de investigación clínica administró un medicamento; No necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y involuntario (ejemplo, un valor de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad temporalmente asociada con el uso de un medicamento, ya sea que se considera o no relacionado con el medicamento. Un TEAE se define como cualquier evento emergente o manifestante en o después del inicio del producto de investigación o cualquier evento existente que empeore en intensidad o frecuencia después de la exposición al producto de investigación.
Hasta 56.2 semanas
Porcentaje de participantes con reacciones relacionadas con la infusión reportadas como un evento adverso
Periodo de tiempo: Hasta 56.2 semanas
Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante de investigación clínica administró un medicamento; No necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y involuntario (ejemplo, un valor de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad temporalmente asociada con el uso de un medicamento, ya sea que se considera o no relacionado con el medicamento. Un AE relacionado con la infusión se definió como un AE que 1) comenzó durante o dentro de las 12 horas posteriores al inicio de la infusión y 2) se juzgó como posiblemente o probablemente relacionado con el tratamiento del estudio.
Hasta 56.2 semanas
Porcentaje de participantes con el desarrollo de anticuerpos anti-VPRIV y anticuerpos neutralizantes en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
Los porcentajes se redondearon al lugar decimal único más cercano.
Semana 53
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las evaluaciones de laboratorio en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron hematología y química sérica. Se informaron cualquier cambio clínicamente significativo en los valores de evaluación de laboratorio clínico basados ​​en la interpretación del investigador. Solo se presentan categorías con al menos un participante con evento.
Semana 53
Número de participantes con cambios anormales en las evaluaciones de laboratorio en la semana 53: análisis de orina
Periodo de tiempo: Semana 53
Se informaron cualquier cambio anormal en los valores de evaluación del análisis de orina basados ​​en la interpretación del investigador. El análisis de orina compuesto por los siguientes parámetros: bilirrubina, cetonas, glucosa, nitrito, sangre oculta, proteínas y urobilinógeno.
Semana 53
Número de participantes con al menos un cambio anormal en un parámetro de signo vital de infusión en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
Se informaron participantes con al menos 1 cambio anormal (por encima o por debajo de lo normal) en un parámetro de signo vital de infusión de pulso, temperatura, velocidad respiratoria y presión arterial. Los rangos normales para cada parámetro de signo vital fueron, pulso (latidos por minuto [BPM]): 40-100 (≥12 años), 55-95 (≥6 pero <12 años), 65-110 (≥2 pero <6 años); body temperature(degree Celsius[˚C]): 36.5 to 37.2(all age groups),respiration rate(breaths/minutes):12-24(≥12 years old),12-22 (≥6 but <12 years old),20-30(≥2 but <6 years old);systolic blood pressure(BP) [millimeters of mercury{mm Hg}]: high: ≥140 (≥18 años), ≥20+ 80+ 2*edad (<18 años), bajo: <90 (≥18 años), <-20+ 80+ 2*edad (<18 años); BP diastólico (MM Hg): Alto: ≥90 (≥18 años), ≥20+ (80+ 2*edad)*(2/3) (<18 años) bajo: <50 (≥18 años), <-20+ (80+ 2*edad)*(2/3) (<18 años de edad). Según el análisis planificado, los datos se recopilaron de manera combinada para todos los participantes, independientemente de la edad. Solo se presentan categorías distintas de cero.
Semana 53
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las mediciones de electrocardiograma (ECG) en la semana 53
Periodo de tiempo: Semana 53
Se informaron participantes con cambios clínicamente significativos en cualquier medición de ECG, como PR, QRS, QT, intervalos de CT corregidos y frecuencia cardíaca basada en la interpretación del investigador.
Semana 53
Cambio de base a la semana 53 en la concentración de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Línea de base, semana 53
Cambio de la línea de base a la semana 53 en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Línea de base, semana 53
Cambio de la línea de base a la semana 53 en el volumen de hígado normalizado
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
El volumen hepático normalizado se midió mediante resonancia magnética abdominal (MRI) o tomografía computarizada (TC). El volumen del hígado se normalizó para un porcentaje de peso corporal.
Línea de base, semana 53
Cambio de la base de base a la semana 53 en volumen de bazo normalizado
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
El volumen del bazo se normalizó para un porcentaje de peso corporal.
Línea de base, semana 53
Cambio de la línea de base a la semana 53 en los puntajes de la Encuesta General de Salud General de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
SF-36 versión 2 es una encuesta de salud multipropósito, participante completada y corta con 36 preguntas que consiste en un perfil de 8 escala de puntajes de salud y bienestar funcionales, así como medidas de resumen de salud física y mental basadas en psicométricamente. El resumen de componentes físicos (PC) es principalmente contribuido por la función física (PF), el papel físico (RP), el dolor corporal (PA) y la salud general (GH). El resumen de los componentes mentales (MCS) es contribuido principalmente por la salud mental (MH), el papel emocional (RE), la función social (SF) y la vitalidad (TV). Cada componente en la encuesta de salud de ítems SF-36 se califica de 0 (mejor) a 100 (peor). El puntaje total varía de 0-100 para cada resumen de componentes (es decir, PCS y MC), donde los puntajes más altos están asociados con menos discapacidad y mejor calidad de vida.
Línea de base, semana 53
Cambio de la línea de base a la semana 53 en el cuestionario de salud infantil Formulario 50 (CHQ-PF50) puntajes
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
El CHQ-PF-50 es un cuestionario de 50 ítems para ser completado por los padres o tutores de niños de entre 5 y 18 años de edad. Las 50 preguntas miden 14 dominios (salud global, funcionamiento físico, limitaciones de roles/sociales (emocional/conductual y físico), dolor/incomodidad corporal, comportamiento, comportamiento global, salud mental, autoestima, percepciones generales de salud, cambio en la salud, impacto de los padres (emocional y tiempo), actividades familiares y cohesión familiar) que se resumieron como los prosperadores físicos y psicológicos. Cada puntaje de resumen se transformó y podría variar de 0 a 100, con una puntuación más alta que indica una mejor salud física y psicosocial. Un cambio positivo desde el inicio indica un bienestar mejorado.
Línea de base, semana 53
CMAX: concentración sérica máxima observada para VPRIV en la semana 1
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Concentración sérica para VPRIV en la semana 37
Periodo de tiempo: En 3 minutos anteriores al final de la infusión de 60 minutos en la semana 37
En 3 minutos anteriores al final de la infusión de 60 minutos en la semana 37
Tmax: tiempo para alcanzar la concentración sérica máxima (CMAX) para VPRIV
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Aucinf: área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma desde el tiempo 0 hasta el infinito para VPRIV
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Ng*min/ml denota nanogramos*minutos por mililitro.
Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Vida media de eliminación de fase terminal (T1/2) para VPRIV
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Activación oral (CL) para VPRIV
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
ML/min/kg denota mililitros por minutos por kilogramo.
Previa y en múltiples puntos de tiempo hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Volumen de distribución de estado estacionario aparente (VSS) para VPRIV
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo (hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Previa y en múltiples puntos de tiempo (hasta 120 minutos después de la dosis en el día 1 de la semana 1
Porcentaje de cambio de la base de base a la semana 53 en el biomarcador: plasma quimiocina [motivo C-c] ligando 18
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Línea de base, semana 53
Porcentaje de cambio desde la base hasta la semana 53 en el biomarcador: glucopsicosina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Línea de base, semana 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de enero de 2023

Finalización primaria (Actual)

5 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

5 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de septiembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

7 de septiembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir