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Une étude sur la vélaglucérase alfa (VPRIV) chez des enfants, des adolescents et des adultes chinois atteints de la maladie de Gaucher de type 1

18 juin 2025 mis à jour par: Takeda

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de la vélaglucérase Alfa chez des sujets chinois atteints de la maladie de Gaucher de type 1

L'objectif principal de cette étude est d'observer les effets secondaires de VPRIV chez les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui sont soit naïfs de traitement (nouvellement diagnostiqués), soit qui sont actuellement traités par une enzymothérapie substitutive (ERT).

Les participants recevront VPRIV par voie intraveineuse pendant la période de traitement (jusqu'à 51 semaines), suivi de la visite de fin de traitement (EOT) après 2 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV sera testé pour traiter les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Cette étude examinera l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de VPRIV dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 1.

L'étude recrutera environ 20 participants atteints de la maladie de Gaucher. L'étude comprend une période de dépistage (Jour -21 à Jour -4), une période de référence (Jour -3 à Jour 0), une période de traitement (Semaine 1 à Semaine 51) et une période de suivi de l'innocuité. Les participants seront affectés à l'administration de médicaments suivante :

• Vélaglucérase Alfa (VPRIV)

Les participants recevront VPRIV sous forme de perfusion intraveineuse (IV) toutes les deux semaines de la semaine 1 à la semaine 51 pendant la période de traitement. Le pourcentage de participants présentant au moins un événement indésirable grave lié au traitement (TEAE) sera évalué tout au long de l'étude.

Cet essai multicentrique sera mené en Chine. La durée totale de participation à cette étude est d'environ 59 semaines. Les participants effectueront un appel téléphonique de suivi de sécurité ou se rendront sur le site après 30 (± 7) jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Chine, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Chine, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion:

  • A un diagnostic documenté et confirmé de la maladie de Gaucher de type 1 basé sur ce qui suit, tel que déterminé par l'investigateur :

    1. Diminution du niveau d'activité de la glucocérébrosidase (GCB) ≤ 30 % de la normale ou
    2. Diminution du niveau d'activité du GCB > 30 % de la normale, mais avec confirmation du test de mutation génétique
  • Être âgé d'au moins 2 ans, inclusivement, au moment de la sélection
  • Est naïf de traitement pour la maladie de Gaucher (n'a pas reçu de traitement pour la maladie de Gaucher [produits expérimentaux ou approuvés] dans les 12 mois précédant le dépistage) OU reçoit ou a récemment reçu un traitement par imiglucérase ERT (a reçu un traitement à l'imiglucérase dans les 12 mois précédant le dépistage et pas dans les 14 jours précédant le dépistage)

  • Présente des anomalies hématologiques liées à la maladie de Gaucher, définies comme

    1. Taux d'hémoglobine ≥ 1 g/dL sous la limite inférieure de la normale pour leur âge et leur sexe ET/OU
    2. Une numération plaquettaire < 90 × 10^9/L inférieure à la limite inférieure de la normale pour leur âge et leur sexe

  • Présente des anomalies viscérales liées à la maladie de Gaucher, définies comme suit :

    • Le participant présente au moins une splénomégalie modérée, évaluée par palpation (2 à 3 cm sous le rebord costal gauche) ou par radiologie abdominale (imagerie par résonance magnétique [IRM] ou tomodensitométrie [TDM], avec un volume de rate > 5 fois la normale) ET/OU
    • Le participant présente une hépatomégalie, évaluée par palpation ou par radiologie abdominale (IRM ou tomodensitométrie) ; Les participants qui ont subi une splénectomie doivent avoir satisfait à ces critères pour cette étude.

Exclusion:

  • A la maladie de Gaucher de type 2 ou 3 ou est suspecté d'avoir la maladie de Gaucher de type 3 telle qu'évaluée par l'investigateur
  • A subi une splénectomie ou un infarctus de la rate actif et cliniquement significatif dans les 12 mois précédant le dépistage
  • A reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage, ou dans les 5 demi-vies de ce produit expérimental, selon la plus élevée ; un tel traitement pendant l'étude ne sera pas autorisé
  • reçoit actuellement du facteur de croissance des globules rouges (p. ex., érythropoïétine), des corticostéroïdes systémiques chroniques, ou a suivi un tel traitement dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Présente une anémie exacerbée non liée à la maladie de Gaucher lors du dépistage
  • A présenté une réaction d'hypersensibilité grave (grade 3 ou plus) liée à la perfusion (réaction anaphylactique ou anaphylactoïde) à n'importe quel ERT (approuvé ou expérimental)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Velaglucerase alfa (VPRIV)
Les participants ont reçu une perfusion VPRIV IV à 60 unités par kilogramme (U / kg) de poids corporel une fois toutes les deux semaines (EOW) pendant 60 (+10) minutes jusqu'à 51 semaines.
Médicament: Vélaglucérase Alfa
Perfusion intraveineuse de VPRIV toutes les deux semaines pendant 60 minutes.
Autres noms:
  • VPRIV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable grave-émergent (TEEE)
Délai: Jusqu'à 56,2 semaines
Événement indésirable (AE) = Toute occurrence médicale fâcheuse dans les participants en enquête clinique a administré un médicament; il ne doit pas nécessairement avoir une relation causale avec ce traitement. L'AE peut donc être n'importe quel signe défavorable et involontaire (exemple, une valeur de laboratoire anormale cliniquement significative), symptôme / maladie associé temporairement à l'utilisation du médicament, qu'il soit considéré ou non lié au médicament. TEEE = tout événement émergeant ou se manifestant à ou après le début du produit d'enquête ou à tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence suite à l'exposition à un produit d'enquête. SAE = Toute manifestation clinique fâcheuse des signes, des symptômes ou des résultats (considérés comme liés à un produit d'enquête ou non) et à toute dose: résulte de la mort, est potentiellement mortelle, nécessite une hospitalisation / prolongation hospitalière de l'hospitalisation, un défaut de perception persistant / significatif / incapacité, des résultats congénitaux / défaut de naissance, ou un événement médical important.
Jusqu'à 56,2 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec des thé
Délai: Jusqu'à 56,2 semaines
Un AE est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un médicament; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement. Un AE peut donc être n'importe quel signe défavorable et involontaire (exemple, une valeur de laboratoire anormale cliniquement significative), des symptômes ou des maladies associés temporellement à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit considéré ou non lié au médicament. Un TEEE est défini comme tout événement émergeant ou se manifestant à ou après l'initiation du produit d'enquête ou de tout événement existant qui s'aggrave dans l'intensité ou la fréquence suite à l'exposition au produit d'enquête.
Jusqu'à 56,2 semaines
Pourcentage de participants ayant des réactions liées à la perfusion signalées comme un événement indésirable
Délai: Jusqu'à 56,2 semaines
Un AE est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un médicament; Il ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec ce traitement. Un AE peut donc être n'importe quel signe défavorable et involontaire (exemple, une valeur de laboratoire anormale cliniquement significative), des symptômes ou des maladies associés temporellement à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit considéré ou non lié au médicament. Un AE lié à la perfusion a été défini comme un AE qui 1) a commencé pendant ou dans les 12 heures après le début de la perfusion et 2) a été jugé comme peut-être ou probablement lié au traitement de l'étude.
Jusqu'à 56,2 semaines
Pourcentage de participants avec le développement d'anticorps anti-VPRIV et les anticorps neutralisants à la semaine 53
Délai: Semaine 53
Les pourcentages ont été complétés à la décimale simple la plus proche.
Semaine 53
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les évaluations de laboratoire à la semaine 53
Délai: Semaine 53
Les évaluations de laboratoire clinique comprenaient l'hématologie et la chimie sérique. Tout changement cliniquement significatif dans les valeurs d'évaluation de laboratoire clinique basé sur l'interprétation de l'investigateur a été signalé. Seules les catégories avec au moins un participant avec un événement sont présentées.
Semaine 53
Nombre de participants ayant des changements anormaux dans les évaluations de laboratoire à la semaine 53: Analyse d'urine
Délai: Semaine 53
Tout changement anormal dans les valeurs d'évaluation de l'analyse d'urine basés sur l'interprétation de l'investigateur a été signalé. L'analyse d'urine composée des paramètres suivants: bilirubine, cétones, glucose, nitrite, sang occulte, protéine et urobilinogène.
Semaine 53
Nombre de participants avec au moins un changement anormal dans un paramètre de signe vital de perfusion à la semaine 53
Délai: Semaine 53
Les participants présentant au moins 1 changement anormal (au-dessus ou en dessous de la normale) dans un paramètre de signe vital de perfusion de pouls, de température, de fréquence respiratoire et de pression artérielle ont été signalés. Les plages normales pour chaque paramètre de signe vital étaient, Pulse (battements par minutes [bpm]): 40-100 (≥12 ans), 55-95 (≥6 mais <12 ans), 65-110 (≥2 mais <6 ans); Température corporelle (degré Celsius [˚C]): 36,5 à 37,2 (tous les groupes d'âge), rythme respiratoire (respirations / minutes): 12-24 (≥12 ans), 12-22 (≥6 mais <12 ans), 20-30 (≥2 mais <6 ans); Systolic Gloory Pressure (BP) [Millimeters de Mercury {mm hg}]: ≥140 (≥1 ≥18 ans), ≥20 + 80+ 2 * Âge (<18 ans), bas: <90 (≥18 ans), <-20+ 80+ 2 * Âge (<18 ans); BP diastolique (mm Hg): élevé: ≥90 (≥18 ans), ≥20 + (80 + 2 * âge) * (2/3) (<18 ans) bas: <50 (≥ 18 ans), <-20+ (80 + 2 * âge) * (2/3) (<18 ans). Selon l'analyse prévue, les données ont été collectées de manière combinée pour tous les participants, quel que soit l'âge. Seules les catégories non nulles sont présentées.
Semaine 53
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les mesures de l'électrocardiogramme (ECG) à la semaine 53
Délai: Semaine 53
Les participants ayant des changements cliniquement significatifs dans toute mesure de l'ECG, tels que PR, QRS, QT, intervalles de QT corrigés et la fréquence cardiaque basés sur l'interprétation de l'investigateur ont été signalés.
Semaine 53
Passer de la ligne de base à la semaine 53 à la concentration d'hémoglobine
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
BASELINE, SEMAINE 53
Changement de la ligne de base à la semaine 53 du nombre de plaquettes
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
BASELINE, SEMAINE 53
Passer de la ligne de base à la semaine 53 dans le volume hépatique normalisé
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
Le volume hépatique normalisé a été mesuré par imagerie par résonance magnétique abdominale (IRM) ou tomodensitométrie (CT). Le volume du foie a été normalisé pour le pourcentage de poids corporel.
BASELINE, SEMAINE 53
Passer de la ligne de base à la semaine 53 dans le volume de la rate normalisée
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
Le volume de la rate a été normalisé pour le pourcentage de poids corporel.
BASELINE, SEMAINE 53
Changement de la ligne de base à la semaine 53 en scores General Health Survey (SF-36) en 36 éléments (SF-36)
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
SF-36 Version 2 est une enquête sur la santé par abord polyvalente, terminée par les participants avec 36 questions qui se compose d'un profil à 8 échelles de scores de santé fonctionnelle et de bien-être ainsi que de mesures de résumé de la santé physique et mentale psychométrique. Le résumé des composants physiques (PCS) est principalement apporté par la fonction physique (PF), le rôle physique (RP), la douleur corporelle (BP) et la santé générale (GH). Le résumé des composants mentaux (MCS) est principalement apporté par la santé mentale (MH), le rôle émotionnel (RE), la fonction sociale (SF) et la vitalité (VT). Chaque composant de l'enquête sur la santé des éléments SF-36 est noté de 0 (meilleur) à 100 (pire). Le score total varie de 0 à 100 pour chaque résumé des composants (c'est-à-dire les PC et les MC), où des scores plus élevés sont associés à moins de handicap et à une meilleure qualité de vie.
BASELINE, SEMAINE 53
Changement de la ligne de base à la semaine 53 dans les scores du questionnaire de santé de santé infantile.
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
Le CHQ-PF-50 est un questionnaire de 50 éléments à remplir par les parents ou les tuteurs d'enfants âgés de 5 à 18 ans. Les 50 questions mesurent 14 domaines (santé mondiale, fonctionnement physique, rôle / limitations sociales (émotionnel / comportemental et physique), douleur / inconfort corporel, comportement, comportement mondial, santé mentale, estime de soi, perceptions générales de la santé, changement de santé, impact parental (émotionnel et temps), activités familiales et cohésion familiale) qui ont été résumées comme les scores sommaires physiques et psychologiques. Chaque score de résumé a été transformé et pourrait aller de 0 à 100, avec un score plus élevé indiquant une meilleure santé physique et psychosociale. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique un bien-être amélioré.
BASELINE, SEMAINE 53
CMAX: concentration sérique observée maximale pour VPRIV à la semaine 1
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Concentration sérique pour VPRIV à la semaine 37
Délai: Dans les 3 minutes avant la fin de la perfusion de 60 minutes à la semaine 37
Dans les 3 minutes avant la fin de la perfusion de 60 minutes à la semaine 37
Tmax: temps pour atteindre la concentration sérique maximale (CMAX) pour VPRIV
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Aucinf: zone sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 à l'infini pour VPRIV
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Ng * min / ml désigne les nanogrammes * minutes par millilitre.
Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Élimination de la phase terminale Half-Life (T1 / 2) pour VPRIV
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Claitement oral (CL) pour VPRIV
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
ML / min / kg indique des millilitres par minutes par kilogramme.
Pré-dose et à plusieurs points de temps jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Volume de distribution (VSS) apparente à l'état d'équilibre (VSS)
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de time (jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Pré-dose et à plusieurs points de time (jusqu'à 120 minutes après la dose le jour 1 de la semaine 1
Pourcentage de changement de la ligne de base à la semaine 53 dans Biomarker: Plasma Chemikine [C-C Motif] Ligand 18
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
BASELINE, SEMAINE 53
Pourcentage de changement de la ligne de base à la semaine 53 dans Biomarker: Glucopsychosine
Délai: BASELINE, SEMAINE 53
BASELINE, SEMAINE 53

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

5 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

5 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2022

Première publication (Réel)

7 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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