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Uno studio sulla Velaglucerasi alfa (VPRIV) in bambini, adolescenti e adulti cinesi con malattia di Gaucher di tipo 1

18 giugno 2025 aggiornato da: Takeda

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica della Velaglucerasi alfa in soggetti cinesi con malattia di Gaucher di tipo 1

Lo scopo principale di questo studio è osservare gli effetti collaterali di VPRIV nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che sono naïve al trattamento (nuova diagnosi) o che sono attualmente in trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT).

I partecipanti riceveranno VPRIV per via endovenosa durante il periodo di trattamento (fino a 51 settimane), seguito dalla visita di fine trattamento (EOT) dopo 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV sarà testato per trattare i partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1. Questo studio esaminerà la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di VPRIV nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.

Lo studio arruolerà circa 20 partecipanti con malattia di Gaucher. Lo studio comprende un periodo di screening (dal giorno -21 al giorno -4), il periodo basale (dal giorno -3 al giorno 0), il periodo di trattamento (dalla settimana 1 alla settimana 51) e il periodo di follow-up sulla sicurezza. I partecipanti saranno assegnati alla seguente somministrazione del farmaco:

• Velaglucerasi alfa (VPRIV)

I partecipanti riceveranno VPRIV come infusione endovenosa (IV) a settimane alterne dalla settimana 1 alla settimana 51 durante il periodo di trattamento. La percentuale di partecipanti con almeno un grave evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) sarà valutata durante lo studio.

Questo studio multicentrico sarà condotto in Cina. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di circa 59 settimane. I partecipanti effettueranno una telefonata di follow-up sulla sicurezza o una visita al sito dopo 30 (±7) giorni dall'ultima infusione del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Cina, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Cina, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusione:

  • Ha una diagnosi documentata e confermata di malattia di Gaucher di tipo 1 basata su quanto segue, come determinato dallo sperimentatore:

    1. Diminuzione del livello di attività della glucocerebrosidasi (GCB) che è ≤30% del normale o
    2. Diminuzione del livello di attività del GCB superiore al 30% del normale, ma con conferma del test di mutazione genetica
  • Avere almeno 2 anni, inclusi, allo screening
  • È naive al trattamento per la malattia di Gaucher (non ha ricevuto un trattamento per la malattia di Gaucher [prodotti sperimentali o approvati] nei 12 mesi precedenti lo screening) OPPURE sta ricevendo o ha recentemente ricevuto Imiglucerase ERT (ha ricevuto un trattamento con imiglucerasi nei 12 mesi precedenti lo screening e non entro i 14 giorni precedenti lo screening)

  • Ha anomalie ematologiche correlate alla malattia di Gaucher, definite come

    1. Livelli di emoglobina ≥1 g/dL al di sotto del limite inferiore della norma per la loro età e sesso E/O
    2. Una conta piastrinica <90 × 10^9/L al di sotto del limite inferiore del normale per età e sesso

  • Presenta anomalie viscerali correlate alla malattia di Gaucher, definite come segue:

    • - Il partecipante ha una splenomegalia almeno moderata, valutata mediante palpazione (da 2 a 3 cm sotto il margine costale sinistro) o mediante scansione radiologica addominale (risonanza magnetica [MRI] o tomografia computerizzata [TC], con volume della milza> 5 volte normale) E/O
    • Il partecipante ha epatomegalia, valutata mediante palpazione o mediante scansione radiologica addominale (MRI o TAC); I partecipanti che sono stati sottoposti a splenectomia devono aver soddisfatto questi criteri per questo studio.

Esclusione:

  • Ha la malattia di Gaucher di tipo 2 o 3 o è sospettato di avere la malattia di Gaucher di tipo 3 come valutato dallo sperimentatore
  • Ha avuto una splenectomia o un infarto della milza attivo, clinicamente significativo nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o entro 5 emivite di tale prodotto sperimentale, a seconda di quale sia maggiore; tale trattamento durante lo studio non sarà consentito
  • È attualmente in trattamento con fattore di crescita dei globuli rossi (p. es., eritropoietina), corticosteroidi sistemici cronici o è stato sottoposto a tale trattamento nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Presenta anemia esacerbata non correlata alla malattia di Gaucher allo screening
  • Ha manifestato una reazione di ipersensibilità grave (grado 3 o superiore) correlata all'infusione (reazione anafilattica o anafilattoide) a qualsiasi ERT (approvata o sperimentale)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Velaglucerase alfa (vPriv)
I partecipanti hanno ricevuto l'infusione di VPRIV IV a 60 unità per chilogrammo (u/kg) di peso corporeo una volta ogni due settimane (EOW) per 60 (+10) minuti per un massimo di 51 settimane.
Droga: Velaglucerasi alfa
Infusione endovenosa di VPRIV a settimane alterne per 60 minuti.
Altri nomi:
  • VPRIV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente (Teae)
Lasso di tempo: Fino a 56,2 settimane
Evento avverso (AE) = qualsiasi occorrenza medica spiacevole nell'indagine clinica che i partecipanti hanno somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere relazioni causali con questo trattamento. L'AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (esempio, valore di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo/malattia temporalmente associati all'uso del farmaco se sia considerato o meno correlato al farmaco. Teae = qualsiasi evento emergente o manifestato alla o dopo l'inizio del prodotto investigativo o qualsiasi evento esistente che peggiora nell'intensità o nella frequenza a seguito dell'esposizione al prodotto sperimentale. SAE = qualsiasi manifestazione clinica spiacevole di segni, sintomi o esiti (considerati relativi al prodotto sperimentale o meno) e ad qualsiasi dose: i risultati nella morte, è pericolosa per la vita, richiede un ricovero in ospedale/prolungazione in ospedale, si traduce in una disabilità persistente/significativa, si traduce in una disabilità congenitale/difetto di nascita o è un evento di medicina importante.
Fino a 56,2 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con Teaes
Lasso di tempo: Fino a 56,2 settimane
Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un'indagine clinica partecipante ha somministrato un farmaco; Non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (esempio, un valore di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un farmaco indipendentemente dal fatto che sia considerato o meno correlato al farmaco. Un Teae è definito come qualsiasi evento emergente o manifestato in o dopo l'inizio del prodotto investigativo o qualsiasi evento esistente che peggiora nell'intensità o nella frequenza in seguito all'esposizione al prodotto investigativo.
Fino a 56,2 settimane
Percentuale di partecipanti con reazioni correlate all'infusione riportate come evento avverso
Lasso di tempo: Fino a 56,2 settimane
Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un'indagine clinica partecipante ha somministrato un farmaco; Non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (esempio, un valore di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un farmaco indipendentemente dal fatto che sia considerato o meno correlato al farmaco. Un AE correlato all'infusione è stato definito come un AE che 1) è iniziato durante o entro 12 ore dall'inizio dell'infusione e 2) è stato giudicato come possibile o probabilmente correlato al trattamento dello studio.
Fino a 56,2 settimane
Percentuale di partecipanti con sviluppo di anticorpi anti-Vpriv e anticorpi neutralizzanti alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Le percentuali sono state arrotondate al luogo decimale singolo più vicino.
Settimana 53
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni di laboratorio alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Le valutazioni di laboratorio clinico includevano l'ematologia e la chimica sierica. Sono stati riportati eventuali cambiamenti clinicamente significativi nei valori di valutazione di laboratorio clinico basati sull'interpretazione dell'investigatore. Vengono presentate solo categorie con almeno un partecipante con evento.
Settimana 53
Numero di partecipanti con cambiamenti anormali nelle valutazioni di laboratorio alla settimana 53: Analisi delle urine
Lasso di tempo: Settimana 53
Sono stati segnalati eventuali cambiamenti anormali nei valori di valutazione dell'analisi delle urine basate sull'interpretazione dell'investigatore. Analisi delle urine composte dai seguenti parametri: bilirubina, chetoni, glucosio, nitrito, sangue occulto, proteina e urobilinogeno.
Settimana 53
Numero di partecipanti con almeno un cambiamento anormale in un parametro di segno vitale dell'infusione alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Sono stati segnalati i partecipanti con almeno 1 variazione anormale (sopra o inferiore al normale) in un parametro del segno vitale dell'infusione di impulsi, temperatura, velocità respiratoria e pressione arteriosa. Gli intervalli normali per ciascun parametro del segno vitale erano, impulsi (battiti per minuti [bpm]): 40-100 (≥12 anni), 55-95 (≥6 ma <12 anni), 65-110 (≥2 ma <6 anni); Temperatura corporea (grado Celsius [˚C]): da 36,5 a 37,2 (tutte le fasce di età), tasso di respirazione (respiri/minuti): 12-24 (≥12 anni), 12-22 (≥6 ma <12 anni), 20-30 (≥2 ma <6 anni); pressione siestolica (BP) [millimetro di mercurio {mm hg} (≥18 anni), ≥20+ 80+ 2*età (<18 anni), basso: <90 (≥18 anni), <-20+ 80+ 2*età (<18 anni); BP diastolico (mm Hg): alto: ≥90 (≥18 anni), ≥20+ (80+ 2*età)*(2/3) (<18 anni) basso: <50 (≥18 anni), <-20+ (80+ 2*età)*(2/3) (<18 anni). Secondo l'analisi prevista, i dati sono stati raccolti in modo combinato per tutti i partecipanti indipendentemente dall'età. Vengono presentate solo categorie diverse da zero.
Settimana 53
Numero di partecipanti con variazioni clinicamente significative nelle misurazioni dell'elettrocardiogramma (ECG) alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Sono stati segnalati partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi in ​​qualsiasi misurazione ECG, come PR, QRS, QT, intervalli di QT corretti e frequenza cardiaca in base all'interpretazione dell'investigatore.
Settimana 53
Modifica dal basale alla settimana 53 nella concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Baseline, settimana 53
Cambia dal basale alla settimana 53 nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Baseline, settimana 53
Modifica dal basale alla settimana 53 nel volume epatico normalizzato
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Il volume epatico normalizzato è stato misurato mediante scansione di risonanza magnetica addominale (MRI) o tomografia computerizzata (TC). Il volume del fegato è stato normalizzato per percentuale di peso corporeo.
Baseline, settimana 53
Modifica dal basale alla settimana 53 nel volume della milza normalizzata
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Il volume della milza è stato normalizzato per percentuale di peso corporeo.
Baseline, settimana 53
Modifica dal basale alla settimana 53 nei punteggi di SF-36) a breve forma di 36 elementi (SF-36)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
SF-36 versione 2 è un sondaggio sanitario multiuso, partecipante completato a breve forma con 36 domande che consistono in un profilo di 8 su scala di punteggi di salute e benessere funzionali, nonché misure di riepilogo della salute fisica e mentale psicometricamente. Il riepilogo dei componenti fisici (PC) è principalmente contribuito dalla funzione fisica (PF), dal ruolo fisico (RP), dal dolore corporeo (BP) e dalla salute generale (GH). Il riepilogo delle componenti mentali (MCS) è principalmente contribuito da salute mentale (MH), ruolo emotivo (RE), funzione sociale (SF) e vitalità (VT). Ogni componente sull'indagine sulla salute degli articoli SF-36 è valutato da 0 (migliore) a 100 (peggio). Il punteggio totale varia da 0-100 per ciascun riepilogo dei componenti (ovvero PC e MC), in cui i punteggi più alti sono associati a meno disabilità e migliore qualità della vita.
Baseline, settimana 53
Modifica dal basale alla settimana 53 nei punteggi del questionario per la salute dell'infanzia 50 (CHQ-PF50)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Il CHQ-PF-50 è un questionario di 50 elementi che sarà completato dai genitori o dai tutori di bambini di età compresa tra 5 e 18 anni. Le 50 domande misurano 14 domini (salute globale, funzionamento fisico, limiti di ruolo/sociale (emotivo/comportamentale e fisico), dolore/disagio corporeo, comportamento, comportamento globale, salute mentale, autostima, percezioni di salute generale, cambiamento nella salute, impatto dei genitori (tempo emotivo), attività familiari e coesione familiare) che sono stati sintetizzati come punteggi fisici e psicologici. Ogni punteggio di riepilogo è stato trasformato e potrebbe variare da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica una migliore salute fisica e psicosociale. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento del benessere.
Baseline, settimana 53
CMAX: concentrazione sierica massima osservata per VPriv alla settimana 1
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Concentrazione sierica per VPriv alla settimana 37
Lasso di tempo: Entro 3 minuti prima della fine dell'infusione di 60 minuti alla settimana 37
Entro 3 minuti prima della fine dell'infusione di 60 minuti alla settimana 37
TMAX: tempo per raggiungere la concentrazione sierica massima (CMAX) per VPRIV
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
AuCinf: area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo 0 all'infinito per vPriv
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Ng*min/ml indica nanogrammi*minuti per millilitro.
Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Emivita di eliminazione della fase terminale (T1/2) per VPRIV
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Clearance orale (CL) per VPriv
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
ML/min/kg indica millilitri per minuti per chilogrammo.
Pre-dose e a più tempi fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Apparente volume di distribuzione allo stato stazionario (VSS) per VPRIV
Lasso di tempo: Pre-dose e a più timepoint (fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
Pre-dose e a più timepoint (fino a 120 minuti dopo la dose il giorno 1 della settimana 1
PARTECIPA PARTICA DAL BASSINE ALLA SETTIMANA 53 in Biomarker: Ligando Plasma Chemochine [C-C Motivi] 18
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Baseline, settimana 53
Cambia percentuale dal basale alla settimana 53 in biomarcatore: glucopsicosina
Lasso di tempo: Baseline, settimana 53
Baseline, settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

5 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

5 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

7 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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