Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Velaglucerase Alfa (VPRIV) bij Chinese kinderen, tieners en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 1

18 juni 2025 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van Velaglucerase Alfa te evalueren bij Chinese proefpersonen met de ziekte van Gaucher type 1

Het hoofddoel van deze studie is het observeren van de bijwerkingen van VPRIV bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die ofwel therapienaïef zijn (pas gediagnosticeerd) of die momenteel worden behandeld met enzymvervangende therapie (ERT).

Deelnemers zullen VPRIV intraveneus ontvangen tijdens de behandelingsperiode (tot 51 weken), gevolgd door het einde van de behandeling (EOT) bezoek na 2 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV zal worden getest om deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 te behandelen. In deze studie wordt gekeken naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van VPRIV bij de behandeling van de ziekte van Gaucher type 1.

De studie zal ongeveer 20 deelnemers met de ziekte van Gaucher inschrijven. Het onderzoek omvat een screeningperiode (dag -21 tot en met dag -4), basislijnperiode (dag -3 tot en met dag 0), behandelingsperiode (week 1 tot en met week 51) en een follow-upperiode voor de veiligheid. Deelnemers worden toegewezen aan de volgende medicijntoediening:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Deelnemers krijgen VPRIV als intraveneuze (IV) infusie om de week van week 1 tot en met week 51 tijdens de behandelingsperiode. Het percentage deelnemers met ten minste één ernstige behandelingsgerelateerde bijwerking (TEAE) zal tijdens het onderzoek worden geëvalueerd.

Deze multicenter-studie zal worden uitgevoerd in China. De totale tijd om deel te nemen aan dit onderzoek is ongeveer 59 weken. Deelnemers zullen na 30 (± 7) dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel een veiligheidsopvolgingsgesprek voeren of de locatie bezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, China, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

opname:

  • Heeft een gedocumenteerde, bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher type 1 op basis van het volgende, zoals vastgesteld door de onderzoeker:

    1. Verlaagd activiteitsniveau van glucocerebrosidase (GCB) dat ≤30% van normaal is of
    2. Verlaagd GCB-activiteitsniveau dat >30% van normaal is, maar met bevestiging van genetische mutatietest
  • Is bij screening minimaal 2 jaar oud
  • Is naïef voor een behandeling voor de ziekte van Gaucher (heeft geen behandeling gekregen voor de ziekte van Gaucher [onderzoeks- of goedgekeurde producten] binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening) OF krijgt of heeft onlangs Imiglucerase ERT gekregen (heeft een behandeling met Imiglucerase ontvangen binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening en niet binnen de 14 dagen voorafgaand aan de screening)

  • Heeft aan de ziekte van Gaucher gerelateerde hematologische afwijkingen, gedefinieerd als

    1. Hemoglobinewaarden van ≥1 g/dL onder de ondergrens van normaal voor hun leeftijd en geslacht EN/OF
    2. Een aantal bloedplaatjes van <90 × 10^9/L onder de ondergrens van normaal voor hun leeftijd en geslacht

  • Aan de ziekte van Gaucher gerelateerde ingewandenafwijkingen heeft, gedefinieerd als volgt:

    • Deelnemer heeft ten minste matige splenomegalie, beoordeeld door palpatie (2 tot 3 cm onder de linker ribbenboog), of door abdominale radiologische scan (magnetic resonance imaging [MRI] of computertomografie [CT] scan, met miltvolume >5 keer normaal) EN/OF
    • Deelnemer heeft hepatomegalie, vastgesteld door middel van palpatie of door middel van een abdominale radiologische scan (MRI of CT-scan); Deelnemers die een splenectomie hebben ondergaan, moeten aan deze criteria voor dit onderzoek hebben voldaan.

Uitsluiting:

  • Heeft de ziekte van Gaucher type 2 of 3 of wordt vermoed de ziekte van Gaucher type 3 te hebben, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Heeft een splenectomie of een actief, klinisch significant miltinfarct gehad binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening is behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat, of binnen 5 halfwaardetijden van dat onderzoeksproduct, welke van de twee langer is; een dergelijke behandeling tijdens het onderzoek is niet toegestaan
  • Krijgt momenteel groeifactor voor rode bloedcellen (bijv. Erytropoëtine), chronische systemische corticosteroïden, of heeft een dergelijke behandeling ondergaan in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Presenteert met niet aan de ziekte van Gaucher gerelateerde verergerde bloedarmoede bij screening
  • Heeft een ernstige (graad 3 of hoger) infusiegerelateerde overgevoeligheidsreactie (anafylactische of anafylactoïde reactie) gehad op een ERT (goedgekeurd of in onderzoek)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Velaglucerase alfa (vpriv)
Deelnemers ontvingen VPRIV IV -infusie bij 60 eenheden per kilogram (U/kg) lichaamsgewicht eenmaal om de week (EOW) gedurende 60 (+10) minuten tot 51 weken.
Geneesmiddel: Velaglucerase Alfa
VPRIV intraveneuze infusie om de week gedurende 60 minuten.
Andere namen:
  • VPRIV

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ten minste één ernstige bijwerking van de behandeling (Teee)
Tijdsspanne: Tot 56,2 weken
Bijwerkingen (AE) = Elke ongewenste medische gebeurtenis bij de deelnemer aan klinisch onderzoek heeft een medicijn toegediend; het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben. AE kan daarom een ​​ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld klinisch significante abnormale laboratoriumwaarde), symptoom/ziekte tijdelijk geassocieerd met het gebruik van het medicijn, ongeacht of het wordt beschouwd als gerelateerd aan het medicijn. Tee = een gebeurtenis die opduikt of zich manifesteert bij of na het initiëren van het onderzoeksproduct of een bestaand evenement dat intensiteit of frequentie verergert na blootstelling aan het onderzoeksproduct. SAE = elke ongewenste klinische manifestatie van tekenen, symptomen of resultaten (ongeacht of dit als gerelateerd aan onderzoeksproduct is of niet) & bij een dosis: resultaten in overlijden, is levensbedreigend, vereist in-patiënt ziekenhuisopname/verlenging van ziekenhuisopname, resultaten in persistent/significante handicap/incidentie, resultaten in de congenitale abnormaliteit/geboorteboorwaarde, of een belangrijke medische gebeurtenis.
Tot 56,2 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met Teaes
Tijdsspanne: Tot 56,2 weken
Een AE wordt gedefinieerd als een ongewenste medisch voorkomen in een deelnemer aan klinische onderzoek die een medicijn heeft toegediend; Het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben. Een AE kan daarom een ​​ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een medicijn, ongeacht of het als gerelateerd aan het medicijn wordt beschouwd. Een Teae wordt gedefinieerd als elke gebeurtenis die opduikt of zich manifesteert bij of na de start van het onderzoeksproduct of een bestaande gebeurtenis die intensiteit of frequentie verslechtert na blootstelling aan het onderzoeksproduct.
Tot 56,2 weken
Percentage deelnemers met infusiegerelateerde reacties gerapporteerd als een bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 56,2 weken
Een AE wordt gedefinieerd als een ongewenste medisch voorkomen in een deelnemer aan klinische onderzoek die een medicijn heeft toegediend; Het hoeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling te hebben. Een AE kan daarom een ​​ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een medicijn, ongeacht of het als gerelateerd aan het medicijn wordt beschouwd. Een infusiegerelateerde AE ​​werd gedefinieerd als een AE dat 1) begon of binnen 12 uur na het begin van de infusie en 2) werd beoordeeld als mogelijk of waarschijnlijk gerelateerd aan de studiebehandeling.
Tot 56,2 weken
Percentage deelnemers met de ontwikkeling van anti-Vpriv-antilichamen en neutraliserende antilichamen in week 53
Tijdsspanne: Week 53
Percentages werden afgerond op de dichtstbijzijnde plaats van enkele decimalen.
Week 53
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumbeoordelingen in week 53
Tijdsspanne: Week 53
Klinische laboratoriumbeoordelingen omvatten hematologie en serumchemie. Alle klinisch significante veranderingen in de klinische laboratoriumbeoordelingswaarden op basis van de interpretatie van de onderzoeker werden gerapporteerd. Alleen categorieën met ten minste één deelnemer met evenement worden gepresenteerd.
Week 53
Aantal deelnemers met abnormale veranderingen in laboratoriumbeoordelingen in week 53: urineonderzoek
Tijdsspanne: Week 53
Eventuele abnormale veranderingen in de urineonderzoeksbeoordelingswaarden op basis van de interpretatie van de onderzoeker werden gerapporteerd. Urineonderzoek bestaat uit de volgende parameters: bilirubine, ketonen, glucose, nitriet, occult bloed, eiwit en urobilinogeen.
Week 53
Aantal deelnemers met ten minste één abnormale verandering in een infusie vitale tekenparameter in week 53
Tijdsspanne: Week 53
Deelnemers met minimaal 1 abnormale verandering (boven of onder normaal) in een infusie vitale tekenparameter van puls, temperatuur, ademhalingssnelheid en bloeddruk werden gerapporteerd. Normale bereiken voor elke vitale tekenparameter waren puls (beats per minuten [bpm]): 40-100 (≥12 jaar oud), 55-95 (≥6 maar <12 jaar oud), 65-110 (≥2 maar <6 jaar oud); body temperature(degree Celsius[˚C]): 36.5 to 37.2(all age groups),respiration rate(breaths/minutes):12-24(≥12 years old),12-22 (≥6 but <12 years old),20-30(≥2 but <6 years old);systolic blood pressure(BP) [millimeters of mercury{mm Hg}]: high: ≥140 (≥18 jaren oud), ≥20+ 80+ 2*leeftijd (<18 jaar oud), laag: <90 (≥18 jaar oud), <-20+ 80+ 2*leeftijd (<18 jaar oud); Diastolische BP (mm Hg): Hoog: ≥90 (≥18 jaar oud), ≥20+ (80+ 2*leeftijd)*(2/3) (<18 jaar oud) laag: <50 (≥18 jaar oud), <-20+ (80+ 2*leeftijd)*(2/3) (<18 jaar oud). Volgens de geplande analyse werden gegevens op een gecombineerde manier verzameld voor alle deelnemers, ongeacht de leeftijd. Alleen niet-nulcategorieën worden gepresenteerd.
Week 53
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in metingen van elektrocardiogram (ECG) in week 53
Tijdsspanne: Week 53
Deelnemers met klinisch significante veranderingen in elke ECG -meting, zoals PR, QRS, QT, gecorrigeerde QT -intervallen en hartslag op basis van de interpretatie van de onderzoeker werden gerapporteerd.
Week 53
Verander van baseline naar week 53 in de concentratie Hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Basislijn, week 53
Verander van baseline naar week 53 bij het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Basislijn, week 53
Verander van baseline naar week 53 in genormaliseerd levervolume
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Genormaliseerd levervolume werd gemeten door de scan van abdominale magnetische resonantie -beeldvorming (MRI) of computertomografie (CT). Levervolume werd genormaliseerd voor percentage lichaamsgewicht.
Basislijn, week 53
Verander van basislijn naar week 53 in genormaliseerd miltvolume
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Miltvolume werd genormaliseerd voor percentage lichaamsgewicht.
Basislijn, week 53
Verandering van baseline naar week 53 in 36-item korte vorm Algemene gezondheidsonderzoek (SF-36) scores
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
SF-36 versie 2 is een multifunctionele, deelnemer ingevulde, kort gevormde gezondheidsonderzoek met 36 vragen die bestaat uit een 8-schaalprofiel van functionele gezondheids- en welzijnsscores, evenals psychometrisch gebaseerde fysieke en geestelijke gezondheidssamenvatting maatregelen. Samenvatting van de fysieke componenten (PCS) wordt meestal bijgedragen door fysieke functie (PF), rolfysieke (RP), Licily Pain (BP) en algemene gezondheid (GH). Samenvatting van mentale componenten (MCS) wordt meestal bijgedragen door geestelijke gezondheid (MH), rol emotioneel (RE), sociale functie (SF) en vitaliteit (VT). Elke component van de SF-36 Item Health Survey wordt gescoord van 0 (beste) tot 100 (slechtste). De totale score varieert van 0-100 voor elke samenvatting van de component (d.w.z. pc's en MCS), waarbij hogere scores worden geassocieerd met minder handicap en een betere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 53
Verandering van baseline naar week 53 in de kindergezondheidsvragenlijst-ouder-oudervorm 50 (CHQ-PF50) scores
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
De CHQ-PF-50 is een vragenlijst van 50 items die moet worden ingevuld door de ouders of voogden tussen 5 en 18 jaar oud. De 50 vragen meten 14 domeinen (wereldwijde gezondheid, fysiek functioneren, rol/sociale beperkingen (emotioneel/gedrags- en fysiek), lichamelijke pijn/ongemak, gedrag, wereldwijd gedrag, geestelijke gezondheid, zelfrespect, algemene gezondheidspercepties, verandering in gezondheid, ouderlijke impact (emotionele en tijd), gezinsactiviteiten en gezinscohesie) die werden samengevat als de fysieke en psychologische scores. Elke samenvattende score werd getransformeerd en kon variëren van 0 tot 100, met een hogere score die een betere fysieke en psychosociale gezondheid aangeeft. Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een verbeterd welzijn.
Basislijn, week 53
Cmax: maximale waargenomen serumconcentratie voor VPRIV in week 1
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Serumconcentratie voor VPRIV in week 37
Tijdsspanne: Binnen 3 minuten voorafgaand aan het einde van de 60 minuten durende infusie in week 37
Binnen 3 minuten voorafgaand aan het einde van de 60 minuten durende infusie in week 37
Tmax: tijd om de maximale serumconcentratie (CMAX) voor VPRIV te bereiken
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
AucInf: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd 0 tot oneindig voor Vpriv
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
ng*min/ml geeft nanogrammen*minuten per milliliter aan.
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Terminal fase eliminatie halfwaardetijd (T1/2) voor Vpriv
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Orale klaring (CL) voor Vpriv
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Ml/min/kg geeft milliliter per minuten per kilogram aan.
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Schijnbaar steady-state distributievolume (VSS) voor Vpriv
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen (tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen (tot 120 minuten na de dosis op dag 1 van week 1
Percentage verandering van baseline naar week 53 in biomarker: plasma chemokine [C-c motief] ligand 18
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Basislijn, week 53
Percentage verandering van basislijn naar week 53 bij biomarker: glucopsychosine
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Basislijn, week 53

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 augustus 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 september 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 september 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/ Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren