Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos kinesiska barn, tonåringar och vuxna med Gauchers sjukdom typ 1

21 februari 2024 uppdaterad av: Takeda

En multicenter, öppen studie för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för Velaglucerase Alfa hos kinesiska försökspersoner med Gauchers sjukdom typ 1

Huvudsyftet med denna studie är att observera biverkningarna av VPRIV hos deltagare med Gauchers sjukdom typ 1 som antingen är behandlingsnaiva (nydiagnostiserade) eller som för närvarande behandlas med enzymersättningsterapi (ERT).

Deltagarna kommer att få VPRIV intravenöst under behandlingsperioden (upp till 51 veckor), följt av besöket vid slutet av behandlingen (EOT) efter 2 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV kommer att testas för att behandla deltagare med Gauchers sjukdom typ 1. Denna studie kommer att titta på säkerhet, effekt och farmakokinetik för VPRIV vid behandling av Gauchers sjukdom typ 1.

Studien kommer att registrera cirka 20 deltagare med Gauchers sjukdom. Studien omfattar en screeningperiod (dag -21 till dag -4), baslinjeperiod (dag -3 till dag 0), behandlingsperiod (vecka 1 till vecka 51) och säkerhetsuppföljningsperiod. Deltagarna kommer att tilldelas följande läkemedelsadministration:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Deltagarna kommer att få VPRIV som intravenös (IV) infusion varannan vecka från vecka 1 till vecka 51 under behandlingsperioden. Procentandelen av deltagarna med minst en allvarlig behandlingsutlöst biverkning (TEAE) kommer att utvärderas under hela studien.

Denna multicenterförsök kommer att genomföras i Kina. Den totala tiden för att delta i denna studie är cirka 59 veckor. Deltagarna kommer att ringa ett säkerhetsuppföljningssamtal eller besöka platsen efter 30 (±7) dagar efter den sista infusionen av studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkludering:

  • Har en dokumenterad, bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 baserat på följande, som fastställts av utredaren:

    1. Minskad aktivitetsnivå för glukocerebrosidas (GCB) som är ≤30 % av normal eller
    2. Minskad GCB-aktivitetsnivå som är >30% av det normala, men med bekräftelse av genetiskt mutationstest
  • Är minst 2 år, inklusive, vid screening
  • Är naiv till behandling för Gauchers sjukdom (Har inte fått behandling för Gauchers sjukdom [undersöknings- eller godkända produkter] inom 12 månader före screening) ELLER får eller har nyligen fått Imiglucerase ERT (Har fått Imiglucerase-behandling inom 12 månader före screening och inte inom 14 dagar före screening)

  • Har Gauchers sjukdom relaterade hematologiska avvikelser, definierade som

    1. Hemoglobinnivåer på ≥1 g/dL under den nedre normalgränsen för deras ålder och kön OCH/ELLER
    2. Ett trombocytantal på <90 × 10^9/L under den nedre normalgränsen för deras ålder och kön

  • Har Gauchers sjukdom-relaterade abnormiteter i inälvorna, definierade som följande:

    • Deltagaren har minst måttlig splenomegali, utvärderad genom palpation (2 till 3 cm under den vänstra kustmarginalen), eller genom röntgenundersökning av buken (magnetisk resonanstomografi [MRT] eller datortomografi [CT]-skanning, med mjältvolym >5 gånger normal) OCH/ELLER
    • Deltagaren har hepatomegali, bedömd genom palpation eller genom röntgenundersökning av buken (MRT eller CT-skanning); Deltagare som har genomgått splenektomi måste ha uppfyllt dessa kriterier för denna studie.

Uteslutning:

  • Har Gauchers sjukdom typ 2 eller 3 eller misstänks ha Gauchers sjukdom typ 3 enligt utredarens bedömning
  • Har genomgått en splenektomi eller en aktiv, kliniskt signifikant mjältinfarkt inom de 12 månaderna före screening
  • Har fått behandling med något prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före screening, eller inom 5 halveringstider av den prövningsprodukten, beroende på vilket som är längst; sådan behandling under studien kommer inte att tillåtas
  • Får för närvarande tillväxtfaktor för röda blodkroppar (t.ex. erytropoietin), kroniska systemiska kortikosteroider eller har varit på sådan behandling inom 6 månader före screening
  • Presenterar med icke-Gaucher sjukdomsrelaterad förvärrad anemi vid screening
  • Har upplevt en allvarlig (grad 3 eller högre) infusionsrelaterad överkänslighetsreaktion (anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion) mot någon ERT (godkänd eller prövning)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Deltagarna kommer att få VPRIV intravenös infusion en gång varannan vecka (EOW) i 60 (+10) minuter enligt läkarens behandlingsplan i upp till 51 veckor.
Läkemedel: Velaglucerase Alfa
VPRIV intravenös infusion varannan vecka i 60 minuter.
Andra namn:
  • VPRIV

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med minst en allvarlig behandlingsuppkommande biverkning (TEAE) under hela studien
Tidsram: Upp till 59 veckor
En TEAE definieras som varje händelse som uppstår eller manifesterar sig vid eller efter initieringen av prövningsprodukten eller varje existerande händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för undersökningsprodukten. En SAE är alla ogynnsamma kliniska manifestationer av tecken, symtom eller resultat (oavsett om de anses relaterade till prövningsprodukten eller inte) och i vilken dos som helst: resulterar i död, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, resultat vid ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i en medfödd abnormitet/födelsedefekt, eller är en viktig medicinsk händelse.
Upp till 59 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med TEAE
Tidsram: Upp till 59 veckor
En TEAE definieras som varje händelse som uppstår eller manifesterar sig vid eller efter initieringen av prövningsprodukten eller varje existerande händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för undersökningsprodukten.
Upp till 59 veckor
Andel deltagare med infusionsrelaterade reaktioner under hela studien rapporterade som biverkningar
Tidsram: Upp till 59 veckor
En infusionsrelaterad AE definieras som en AE som 1) börjar antingen under eller inom 12 timmar efter starten av infusionen och 2) bedöms vara möjlig eller troligt relaterad till studiebehandlingen.
Upp till 59 veckor
Andel deltagare med utveckling av anti-VPRIV-antikroppar, inklusive neutraliserande antikroppar under hela studien
Tidsram: Upp till 59 veckor
Deltagare med utveckling av anti-VPRIV-antikroppar, inklusive neutraliserande antikroppar kommer att bedömas.
Upp till 59 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratoriebedömningar, mätningar av vitala tecken och mätningar av elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Upp till 59 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar, vitala tecken och 12-avledningselektrokardiogram (EKG) fynd kommer att rapporteras.
Upp till 59 veckor
Ändring från baslinje till vecka 53 i hemoglobinkoncentration
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Baslinje, upp till vecka 53
Ändra från baslinje till vecka 53 i trombocytantal
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Baslinje, upp till vecka 53
Ändra från baslinje till vecka 53 i normaliserad levervolym
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Normaliserad levervolym kommer att mätas genom bukmagnetisk resonanstomografi (MRI) eller datortomografi (CT)-skanning. Levervolymen kommer att normaliseras för procent (%) kroppsvikt.
Baslinje, upp till vecka 53
Ändra från baslinje till vecka 53 i normaliserad mjältvolym
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Normaliserad mjältvolym kommer att mätas med buk-MRT eller CT-skanning. Mjältvolymen kommer att normaliseras för % kroppsvikt.
Baslinje, upp till vecka 53
Ändring från baslinje till vecka 53 i frågeformulär för livskvalitet (QoL) mätt med kort formulär-36 (SF-36), version 2
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Deltagare som är äldre än eller lika med (≥)18 år kommer att fylla i SF-36 frågeformuläret. Kvalitetsbedömning är inte tillämplig för deltagare <5 år. SF-36, version 2 är ett självadministrativt, validerat frågeformulär utformat för att mäta generisk hälsorelaterad QoL. Detta frågeformulär med 36 artiklar mäter 8 domäner, inklusive fysisk funktion, rollfysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, emotionell roll och mental hälsa. Två sammanfattande poäng, inklusive poäng för fysiska komponenter och poäng för mentala komponenter, kommer att beräknas från 0 (sämst) till 100 (bäst). Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Baslinje, upp till vecka 53
Ändring från Baseline till Vecka 53 i QoL Questionnaire Assessment mätt med Childhood Health Questionnaire-Parent Form 50 (CHQ-PF50)
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Deltagare från >5 och <18 år kommer att genomföra CHQ-PF50. Kvalitetsbedömning är inte tillämplig för deltagare <5 år. CHQ-PF50 kommer att bedöma föräldrarnas eller vårdgivarnas intryck av följande skalor: global hälsa, fysisk funktion, roll/sociala begränsningar (emotionella/beteendemässiga och fysiska), kroppslig smärta/obehag, beteende, globalt beteende, mental hälsa, självkänsla, allmänna hälsouppfattningar, förändring i hälsa, föräldrarnas påverkan (emotionell och tid), familjeaktiviteter och familjesammanhållning. Den totala poängen kommer att beräknas från 0 (sämst) till 100 (bäst). En ökning av CHQ-PF50-poängen indikerar en mer gynnsam bedömning av barnets hälsa och/eller välbefinnande.
Baslinje, upp till vecka 53
Cmax: Maximal observerad serumkoncentration för VPRIV vid vecka 1
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Cmax: Maximal observerad serumkoncentration för VPRIV vid vecka 37
Tidsram: Efter dosering (upp till 60 minuter) i vecka 37
Efter dosering (upp till 60 minuter) i vecka 37
Tmax: Tid att nå maximal serumkoncentration (Cmax) för VPRIV
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
AUCinf: Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet för VPRIV
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Eliminering i terminal fas Halveringstid (T1/2) för VPRIV
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Oral clearance (CL) för VPRIV
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Skenbar steady-state distributionsvolym (Vss) för VPRIV
Tidsram: Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Före dos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter) efter dos på dag 1 i vecka 1
Procentuell förändring från baslinje till vecka 53 i biomarkör: Plasmakemokin [C-C-motiv] Ligand 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Baslinje, upp till vecka 53
Procentuell förändring från baslinje till vecka 53 i biomarkör: Glukosylsfingosin
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 53
Baslinje, upp till vecka 53

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

25 augusti 2024

Avslutad studie (Beräknad)

25 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 september 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2022

Första postat (Faktisk)

7 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

22 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-669-3001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Velaglucerase Alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera