Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos kinesiska barn, tonåringar och vuxna med Gauchers sjukdom typ 1

18 juni 2025 uppdaterad av: Takeda

En multicenter, öppen studie för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för Velaglucerase Alfa hos kinesiska försökspersoner med Gauchers sjukdom typ 1

Huvudsyftet med denna studie är att observera biverkningarna av VPRIV hos deltagare med Gauchers sjukdom typ 1 som antingen är behandlingsnaiva (nydiagnostiserade) eller som för närvarande behandlas med enzymersättningsterapi (ERT).

Deltagarna kommer att få VPRIV intravenöst under behandlingsperioden (upp till 51 veckor), följt av besöket vid slutet av behandlingen (EOT) efter 2 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV kommer att testas för att behandla deltagare med Gauchers sjukdom typ 1. Denna studie kommer att titta på säkerhet, effekt och farmakokinetik för VPRIV vid behandling av Gauchers sjukdom typ 1.

Studien kommer att registrera cirka 20 deltagare med Gauchers sjukdom. Studien omfattar en screeningperiod (dag -21 till dag -4), baslinjeperiod (dag -3 till dag 0), behandlingsperiod (vecka 1 till vecka 51) och säkerhetsuppföljningsperiod. Deltagarna kommer att tilldelas följande läkemedelsadministration:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Deltagarna kommer att få VPRIV som intravenös (IV) infusion varannan vecka från vecka 1 till vecka 51 under behandlingsperioden. Procentandelen av deltagarna med minst en allvarlig behandlingsutlöst biverkning (TEAE) kommer att utvärderas under hela studien.

Denna multicenterförsök kommer att genomföras i Kina. Den totala tiden för att delta i denna studie är cirka 59 veckor. Deltagarna kommer att ringa ett säkerhetsuppföljningssamtal eller besöka platsen efter 30 (±7) dagar efter den sista infusionen av studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkludering:

  • Har en dokumenterad, bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 baserat på följande, som fastställts av utredaren:

    1. Minskad aktivitetsnivå för glukocerebrosidas (GCB) som är ≤30 % av normal eller
    2. Minskad GCB-aktivitetsnivå som är >30% av det normala, men med bekräftelse av genetiskt mutationstest
  • Är minst 2 år, inklusive, vid screening
  • Är naiv till behandling för Gauchers sjukdom (Har inte fått behandling för Gauchers sjukdom [undersöknings- eller godkända produkter] inom 12 månader före screening) ELLER får eller har nyligen fått Imiglucerase ERT (Har fått Imiglucerase-behandling inom 12 månader före screening och inte inom 14 dagar före screening)

  • Har Gauchers sjukdom relaterade hematologiska avvikelser, definierade som

    1. Hemoglobinnivåer på ≥1 g/dL under den nedre normalgränsen för deras ålder och kön OCH/ELLER
    2. Ett trombocytantal på <90 × 10^9/L under den nedre normalgränsen för deras ålder och kön

  • Har Gauchers sjukdom-relaterade abnormiteter i inälvorna, definierade som följande:

    • Deltagaren har minst måttlig splenomegali, utvärderad genom palpation (2 till 3 cm under den vänstra kustmarginalen), eller genom röntgenundersökning av buken (magnetisk resonanstomografi [MRT] eller datortomografi [CT]-skanning, med mjältvolym >5 gånger normal) OCH/ELLER
    • Deltagaren har hepatomegali, bedömd genom palpation eller genom röntgenundersökning av buken (MRT eller CT-skanning); Deltagare som har genomgått splenektomi måste ha uppfyllt dessa kriterier för denna studie.

Uteslutning:

  • Har Gauchers sjukdom typ 2 eller 3 eller misstänks ha Gauchers sjukdom typ 3 enligt utredarens bedömning
  • Har genomgått en splenektomi eller en aktiv, kliniskt signifikant mjältinfarkt inom de 12 månaderna före screening
  • Har fått behandling med något prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före screening, eller inom 5 halveringstider av den prövningsprodukten, beroende på vilket som är längst; sådan behandling under studien kommer inte att tillåtas
  • Får för närvarande tillväxtfaktor för röda blodkroppar (t.ex. erytropoietin), kroniska systemiska kortikosteroider eller har varit på sådan behandling inom 6 månader före screening
  • Presenterar med icke-Gaucher sjukdomsrelaterad förvärrad anemi vid screening
  • Har upplevt en allvarlig (grad 3 eller högre) infusionsrelaterad överkänslighetsreaktion (anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion) mot någon ERT (godkänd eller prövning)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Velagluceras Alfa (VPRIV)
Deltagarna fick VPRIV IV -infusion vid 60 enheter per kilo (U/kg) kroppsvikt en gång varannan vecka (EOW) i 60 (+10) minuter i upp till 51 veckor.
Läkemedel: Velaglucerase Alfa
VPRIV intravenös infusion varannan vecka i 60 minuter.
Andra namn:
  • VPRIV

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare med minst en allvarlig behandlings-framstående biverkning (Teae)
Tidsram: Upp till 56,2 veckor
Biverkning (AE) = någon otillbörlig medicinsk förekomst i klinisk undersökning. Deltagare administrerade ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha kausal relation till denna behandling. AE kan därför vara alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (exempel, kliniskt signifikant onormalt laboratorievärde), symptom/sjukdom som tillfälligt förknippas med användning av läkemedel oavsett om det anses vara relaterat till läkemedel eller inte. Tea = varje händelse som kommer fram eller manifesteras vid eller efter initiering av utredningsprodukten eller någon befintlig händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för utredningsprodukten. SAE = varje otillbörlig klinisk manifestation av tecken, symtom eller resultat (oavsett om de anses vara relaterade till utredningsprodukt eller inte) och vid någon dos: resultat i döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse/förlängning av sjukhusvistelse, resulterar i persistent/betydande funktionshinder/oförmåga, resultat i medfödd abnormitet/födelsedefekt, eller är en viktig medicinsk händelse.
Upp till 56,2 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagarna med tees
Tidsram: Upp till 56,2 veckor
En AE definieras som alla otillbörliga medicinska förekomster i en klinisk undersökning som administrerade ett läkemedel; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling. En AE kan därför vara alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (exempel, ett kliniskt signifikant onormalt laboratorievärde), symptom eller sjukdom tillfälligt förknippat med användningen av ett läkemedel oavsett om det anses vara relaterat till läkemedlet eller inte. En Tea definieras som alla händelser som kommer ut eller manifesteras vid eller efter inledningen av utredningsprodukten eller någon befintlig händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för utredningsprodukten.
Upp till 56,2 veckor
Procentandel av deltagare med infusionsrelaterade reaktioner rapporterade som en biverkning
Tidsram: Upp till 56,2 veckor
En AE definieras som alla otillbörliga medicinska förekomster i en klinisk undersökning som administrerade ett läkemedel; Det behöver inte nödvändigtvis ha en kausal relation med denna behandling. En AE kan därför vara alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (exempel, ett kliniskt signifikant onormalt laboratorievärde), symptom eller sjukdom tillfälligt förknippat med användningen av ett läkemedel oavsett om det anses vara relaterat till läkemedlet eller inte. En infusionsrelaterad AE definierades som en AE som 1) började antingen under eller inom 12 timmar efter att infusionen började och 2) bedömdes som eventuellt eller förmodligen relaterat till studiebehandlingen.
Upp till 56,2 veckor
Procentandel av deltagarna med utveckling av anti-VPRIV-antikroppar och neutraliserande antikroppar vid vecka 53
Tidsram: Vecka 53
Procentandelar avrundades till närmaste enstaka decimal.
Vecka 53
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratoriebedömningar vid vecka 53
Tidsram: Vecka 53
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade hematologi och serumkemi. Alla kliniskt signifikanta förändringar i de kliniska laboratoriebedömningsvärdena baserade på utredarens tolkning rapporterades. Endast kategorier med minst en deltagare med evenemang presenteras.
Vecka 53
Antal deltagare med onormala förändringar i laboratoriebedömningar vid vecka 53: Urinalys
Tidsram: Vecka 53
Alla onormala förändringar i urinalysbedömningsvärdena baserade på utredarens tolkning rapporterades. Urinalys består av följande parametrar: bilirubin, ketoner, glukos, nitrit, ockult blod, protein och urobilinogen.
Vecka 53
Antal deltagare med minst en onormal förändring i en infusionsviktig teckenparameter vid vecka 53
Tidsram: Vecka 53
Deltagare med minst 1 onormal förändring (över eller under normal) i en infusion Vital teckenparameter för puls, temperatur, andningsfrekvens och blodtryck rapporterades. Normala intervall för varje vital teckenparameter var, puls (slag per minuter [BPM]): 40-100 (≥12 år), 55-95 (≥6 men <12 år gammal), 65-110 (≥2 men <6 år gammal); Kroppstemperatur (grad Celsius [˚C]): 36,5 till 37,2 (alla åldersgrupper), andningsfrekvens (andetag/minuter): 12-24 (≥12 år), 12-22 (≥6 men <12 år), 20-30 (≥2 men <6 år); systoliskt blodtryck (bp) [millimeter av merkur gammal), ≥20+ 80+ 2*Ålder (<18 år), låg: <90 (≥18 år), <-20+ 80+ 2*Ålder (<18 år); Diastolic BP (mm Hg): Hög: ≥90 (≥18 år), ≥20+ (80+ 2*Ålder)*(2/3) (<18 år) låg: <50 (≥18 år gammal), <-20+ (80+ 2*Ålder)*(2/3) (<18 år gammal). Enligt planerad analys samlades data på ett kombinerat sätt för alla deltagare oavsett ålder. Endast icke-nollkategorier presenteras.
Vecka 53
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG) mätningar vid vecka 53
Tidsram: Vecka 53
Deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i ECG -mätning, såsom PR, QRS, QT, korrigerade QT -intervaller och hjärtfrekvens baserat på utredarens tolkning rapporterades.
Vecka 53
Ändra från baslinjen till vecka 53 i hemoglobinkoncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 53
Baslinje, vecka 53
Ändra från baslinjen till vecka 53 i trombocytantal
Tidsram: Baslinje, vecka 53
Baslinje, vecka 53
Ändra från baslinjen till vecka 53 i normaliserad levervolym
Tidsram: Baslinje, vecka 53
Normaliserad levervolym mättes med bukmagnetisk resonansavbildning (MRI) eller datortomografi (CT). Levervolymen normaliserades för procent kroppsvikt.
Baslinje, vecka 53
Ändra från baslinjen till vecka 53 i normaliserad mjältvolym
Tidsram: Baslinje, vecka 53
Mjältvolymen normaliserades för procent kroppsvikt.
Baslinje, vecka 53
Ändra från baslinje till vecka 53 i 36-artiklar Kortformulär General Health Survey (SF-36) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 53
SF-36 Version 2 är en mångsidig, deltagare slutförd, kortformad hälsoundersökning med 36 frågor som består av en 8-skala profil av funktionell hälsa och välbefinnande poäng samt psykometriskt baserade fysiska och psykiska hälsoöversiktsåtgärder. Fysisk komponentöversikt (PCS) bidrar mestadels av fysisk funktion (PF), roll Physical (RP), kroppslig smärta (BP) och allmän hälsa (GH). Mental Component Summary (MCS) bidrar mestadels av mental hälsa (MH), roll Emotional (RE), Social Function (SF) och Vitality (VT). Varje komponent på SF-36 Post Health Survey görs från 0 (bäst) till 100 (värst). Total poäng sträcker sig från 0-100 för varje komponentöversikt (dvs PCS och MCS), där högre poäng är förknippade med mindre funktionshinder och bättre livskvalitet.
Baslinje, vecka 53
Ändra från baslinjen till vecka 53 i barndomshälsa Frågeformulärföräldrar Form 50 (CHQ-PF50) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 53
CHQ-PF-50 är ett frågeformulär på 50 artiklar som ska fyllas i av föräldrarna eller vårdnadshavarna för barn mellan 5 och 18 år. De 50 frågorna mäter 14 domäner (global hälsa, fysisk funktion, roll/sociala begränsningar (emotionella/beteendemässiga och fysiska), kroppslig smärta/obehag, beteende, global beteende, mental hälsa, självkänsla, allmänna hälsouppfattningar, förändring i hälsa, föräldrapåverkan (emotionella och tid), familjeaktiviteter och familjekohesion) som sammanfattades som de fysiska och psykologiska sammanfattningen. Varje sammanfattande poäng omvandlades och kunde variera från 0 till 100, med högre poäng som indikerar bättre fysisk och psykosocial hälsa. En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättrad välbefinnande.
Baslinje, vecka 53
CMAX: Maximal observerad serumkoncentration för VPRIV vid vecka 1
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Serumkoncentration för VPRIV vid vecka 37
Tidsram: Inom 3 minuter före slutet av 60-minuters infusion vid vecka 37
Inom 3 minuter före slutet av 60-minuters infusion vid vecka 37
TMAX: Tid för att nå den maximala serumkoncentrationen (CMAX) för VPRIV
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
AUCINF: Område under plasmakoncentrationstidskurvan från tid 0 till oändlighet för VPRIV
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
ng*min/ml betecknar nanogram*minuter per milliliter.
Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Terminalfas elimineringshalveringstid (T1/2) för VPRIV
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Muntlig clearance (CL) för VPRIV
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Ml/min/kg betecknar milliliter per minuter per kilo.
Fördos och vid flera tidpunkter upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Uppenbar stabilitetsvolym för distribution (VSS) för VPRIV
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Fördos och vid flera tidpunkter (upp till 120 minuter efter dos på dag 1 i vecka 1
Procentförändring från baslinje till vecka 53 i Biomarker: Plasma Chemokine [C-C Motiv] Ligand 18
Tidsram: Baslinje, vecka 53
Baslinje, vecka 53
Procentförändring från baslinjen till vecka 53 i biomarkör: glukopsykosin
Tidsram: Baslinje, vecka 53
Baslinje, vecka 53

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 januari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

5 augusti 2024

Avslutad studie (Faktisk)

5 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 september 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2022

Första postat (Faktisk)

7 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juni 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2025

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera