Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Velaglucerase Alfa (VPRIV) vizsgálata 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő kínai gyermekeknél, tinédzsereknél és felnőtteknél

2024. február 21. frissítette: Takeda

Többközpontú, nyílt vizsgálat a Velaglucerase Alfa biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelésére 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő kínai alanyoknál

Ennek a vizsgálatnak a fő célja a VPRIV mellékhatásainak megfigyelése az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, akik vagy még nem részesültek kezelésben (újonnan diagnosztizáltak), vagy akiket jelenleg enzimpótló terápiával (ERT) kezelnek.

A résztvevők a kezelés időtartama alatt (legfeljebb 51 hétig) intravénásan kapják a VPRIV-et, majd 2 hét elteltével a kezelés végi (EOT) látogatás következik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatban vizsgált gyógyszer neve Velaglucerase Alfa (VPRIV). A VPRIV-et az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek kezelésére fogják tesztelni. Ez a tanulmány a VPRIV biztonságosságát, hatásosságát és farmakokinetikáját vizsgálja az 1-es típusú Gaucher-kór kezelésében.

A vizsgálatba körülbelül 20 Gaucher-kórban szenvedő résztvevőt vonnak be. A vizsgálat egy szűrési időszakot (-21. naptól -4. napig), kiindulási időszakot (-3. naptól 0. napig), kezelési időszakot (1. héttől 51. hétig) és biztonsági követési időszakot tartalmaz. A résztvevőket a következő gyógyszeradagolásra osztják be:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

A résztvevők VPRIV-et kapnak intravénás (IV) infúzió formájában minden második héten az 1. héttől az 51. hétig a kezelési időszak alatt. Azon résztvevők százalékos arányát, akiknél legalább egy súlyos, kezelésből eredő nemkívánatos esemény (TEAE) szenved, a vizsgálat során értékelni kell.

Ezt a többközpontú vizsgálatot Kínában fogják lefolytatni. A vizsgálatban való részvétel teljes ideje körülbelül 59 hét. A résztvevők a vizsgálati gyógyszer utolsó infúzióját követő 30 (±7) napon belül biztonsági nyomon követési telefonhívást vagy helyszíni látogatást tesznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kína, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Kína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kína, 730030
        • Lanzhou University Second Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kína, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430030
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kína, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadás:

  • Dokumentált, megerősített diagnózisa 1-es típusú Gaucher-kórral rendelkezik a következők alapján, a vizsgáló által megállapítottak szerint:

    1. Csökkent glükocerebrozidáz (GCB) aktivitási szint, amely a normál érték ≤30%-a, vagy
    2. Csökkent GCB aktivitási szint, amely a normál érték >30%-a, de a genetikai mutációs teszt megerősítése mellett
  • Legalább 2 éves, beleértve a szűrést
  • nem részesült Gaucher-kór kezelésében (a szűrést megelőző 12 hónapon belül nem részesült Gaucher-betegség kezelésében [vizsgálati vagy jóváhagyott termékek]) VAGY Imiglucerase ERT-ben részesül, vagy nemrégiben kapott (Imiglucerase kezelést kapott a szűrést megelőző 12 hónapon belül és nem a szűrést megelőző 14 napon belül)

  • Gaucher-kórral összefüggő hematológiai rendellenességei vannak, definíció szerint

    1. ≥1 g/dl hemoglobinszint az életkoruknak és nemüknek megfelelő normálérték alsó határa alatt ÉS/VAGY
    2. <90 × 10^9/l thrombocytaszám az életkoruknak és nemüknek megfelelő normálérték alsó határa alatt

  • Gaucher-kórral összefüggő zsigeri rendellenességei vannak, amelyek meghatározása a következők szerint történik:

    • A résztvevőnek legalább közepesen súlyos lépmegnagyobbodása van, tapintással (2-3 cm-rel a bal bordaszegély alatt), vagy hasi radiológiai vizsgálattal (mágneses rezonancia képalkotás [MRI] vagy számítógépes tomográfia [CT] vizsgálat, a lép térfogata a normális 5-szöröse) állapítható meg. ÉS/VAGY
    • A résztvevőnek hepatomegáliája van, amelyet tapintással vagy hasi radiológiai vizsgálattal (MRI vagy CT-vizsgálat) állapítottak meg; A lépeltávolításon átesett résztvevőknek meg kell felelniük a vizsgálat ezen kritériumainak.

Kirekesztés:

  • 2-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórban szenved, vagy a vizsgáló értékelése szerint 3-as típusú Gaucher-kórban szenved
  • A szűrést megelőző 12 hónapban lépeltávolításon vagy aktív, klinikailag jelentős lépinfarktuson esett át
  • bármely vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kezelték a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy az adott vizsgálati készítmény 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a nagyobb; az ilyen kezelés a vizsgálat során nem megengedett
  • jelenleg vörösvérsejt növekedési faktort (pl. eritropoetint), krónikus szisztémás kortikoszteroidokat kap, vagy ilyen kezelésben részesült a szűrést megelőző 6 hónapban
  • A szűrés során nem Gaucher-kórral összefüggő súlyosbodó vérszegénységgel jelentkezik
  • Súlyos (3. vagy magasabb fokozatú) infúzióval összefüggő túlérzékenységi reakciót (anafilaxiás vagy anafilaktoid reakció) tapasztalt bármely (jóváhagyott vagy vizsgált) ERT-re

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
A résztvevők kéthetente egyszer kapnak VPRIV intravénás infúziót (EOW) 60 (+10) percig az orvos kezelési tervének megfelelően legfeljebb 51 hétig.
Drog: Velaglucerase Alfa
VPRIV intravénás infúzió minden második héten 60 percig.
Más nevek:
  • VPRIV

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél legalább egy súlyos kezelést okozó mellékesemény (TEAE) szenvedett a vizsgálat során
Időkeret: Akár 59 hétig
A TEAE definíció szerint minden olyan esemény, amely a vizsgálati készítmény megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely a vizsgálati készítménynek való expozíciót követően intenzitásában vagy gyakoriságában romlik. A SAE a jelek, tünetek vagy kimenetelek bármilyen nemkívánatos klinikai megnyilvánulása (függetlenül attól, hogy a vizsgálati készítménnyel kapcsolatosnak tekinthető-e, vagy sem), és bármilyen dózisban: halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, eredmények tartós vagy jelentős rokkantságban/képtelenségben, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez, vagy fontos egészségügyi esemény.
Akár 59 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TEAE-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 59 hétig
A TEAE definíció szerint minden olyan esemény, amely a vizsgálati készítmény megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely a vizsgálati készítménynek való expozíciót követően intenzitásában vagy gyakoriságában romlik.
Akár 59 hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél nemkívánatos eseményként jelentették az infúzióval kapcsolatos reakciókat a vizsgálat során
Időkeret: Akár 59 hétig
Az infúzióval összefüggő nemkívánatos esemény 1) az infúzió megkezdése alatt vagy az azt követő 12 órán belül kezdődik, és 2) úgy ítélik meg, hogy lehetséges vagy valószínűleg összefügg a vizsgálati kezeléssel.
Akár 59 hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vizsgálat során anti-VPRIV antitestek fejlődtek ki, beleértve a semlegesítő antitesteket is
Időkeret: Akár 59 hétig
A VPRIV-ellenes antitesteket, köztük a semlegesítő antitesteket is kifejlesztő résztvevőket értékelik.
Akár 59 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások történtek a laboratóriumi értékelésekben, az életjelek mérésében és az elektrokardiogram (EKG) mérésekben
Időkeret: Akár 59 hétig
Jelenteni kell azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél klinikailag jelentős változások történtek a laboratóriumi paraméterekben, az életjelekben és a 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) leleteiben.
Akár 59 hétig
Változás a kiindulási értékről az 53. hétre a hemoglobinkoncentrációban
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
Alapállapot, az 53. hétig
Változás a kiindulási értékről az 53. hétre a vérlemezkeszámban
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
Alapállapot, az 53. hétig
Változás az alapértékről az 53. hétre a normalizált májtérfogatban
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
A normalizált májtérfogatot hasi mágneses rezonancia képalkotással (MRI) vagy számítógépes tomográfiával (CT) mérik. A máj térfogata a testtömeg százalékára (%) normalizálódik.
Alapállapot, az 53. hétig
Változás az alapvonalról az 53. hétre a normalizált léptérfogatban
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
A normalizált léptérfogatot hasi MRI-vel vagy CT-vizsgálattal mérik. A lép térfogata a testtömeg%-ra lesz normalizálva.
Alapállapot, az 53. hétig
Változás az alaphelyzetről az 53. hétre az életminőség (QoL) kérdőív értékelésében a 36-os rövid űrlap (SF-36), 2. verzió mérése szerint
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
A (≥)18 évesnél idősebb résztvevők kitöltik az SF-36 kérdőívet. Az életminőség értékelése nem vonatkozik az 5 év alatti résztvevőkre. Az SF-36, 2. verzió egy önkitöltős, validált kérdőív, amelyet az általános egészséggel kapcsolatos életminőség mérésére terveztek. Ez a 36 elemből álló kérdőív 8 területet mér, beleértve a fizikai működést, a szerep-fizikai fájdalmat, a testi fájdalmat, az általános egészségi állapotot, a vitalitást, a szociális működést, az érzelmi szerepeket és a mentális egészséget. Két összefoglaló pontszámot számítanak ki, beleértve a fizikai összetevő pontszámát és a mentális komponens pontszámát, 0 (legrosszabb) és 100 (legjobb) között. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Alapállapot, az 53. hétig
Változás a kiindulási állapotról az 53. hétre a QoL-kérdőív értékelésében, a gyermekkori egészségügyi kérdőív-szülői 50-es űrlap alapján mérve (CHQ-PF50)
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
Az 5 és 18 év feletti résztvevők teljesítik a CHQ-PF50-et. Az életminőség értékelése nem vonatkozik az 5 év alatti résztvevőkre. A CHQ-PF50 felméri a szülő(k) vagy a gondozó benyomását a következő skálákról: globális egészség, fizikai működés, szerep/társadalmi korlátok (érzelmi/viselkedési és fizikai), testi fájdalom/kellemetlenség, viselkedés, globális viselkedés, mentális egészség, az önbecsülés, az általános egészségi állapot, az egészség változása, a szülői hatás (érzelmi és idő), a családi tevékenységek és a családi kohézió. Az összpontszám 0 (legrosszabb) és 100 (legjobb) között kerül kiszámításra. A CHQ-PF50 pontszám növekedése azt jelzi, hogy a proxy a gyermek egészségét és/vagy jólétét kedvezőbben értékeli.
Alapállapot, az 53. hétig
Cmax: A VPRIV maximális megfigyelt szérumkoncentrációja az 1. héten
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Cmax: A VPRIV maximális megfigyelt szérumkoncentrációja a 37. héten
Időkeret: Adagolás után (legfeljebb 60 perc) a 37. héten
Adagolás után (legfeljebb 60 perc) a 37. héten
Tmax: A VPRIV maximális szérumkoncentrációjának (Cmax) elérésének ideje
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
AUCinf: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól végtelenig a VPRIV esetében
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
A terminális fázis eliminációs felezési ideje (T1/2) a VPRIV esetében
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Orális clearance (CL) a VPRIV számára
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
A VPRIV látszólagos állandósult elosztási mennyisége (Vss).
Időkeret: Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Beadás előtt és több időpontban (legfeljebb 120 perccel) az adagolás után az 1. hét 1. napján
Százalékos változás az alapvonalról az 53. hétre a Biomarkerben: Plazma kemokin [C-C motívum] Ligand 18
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
Alapállapot, az 53. hétig
Százalékos változás az alapértékről az 53. hétre a biomarkerben: glükozilszfingozin
Időkeret: Alapállapot, az 53. hétig
Alapállapot, az 53. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. január 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. augusztus 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. szeptember 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 2.

Első közzététel (Tényleges)

2022. szeptember 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 21.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-669-3001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór

Klinikai vizsgálatok a Velaglucerase Alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Indonesia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel