Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos kinesiske børn, teenagere og voksne med type 1 Gaucher sygdom

18. juni 2025 opdateret af: Takeda

En multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af velaglucerase alfa hos kinesiske forsøgspersoner med type 1 Gaucher sygdom

Hovedformålet med denne undersøgelse er at observere bivirkningerne af VPRIV hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, som enten er behandlingsnaive (nydiagnosticeret), eller som i øjeblikket behandles med enzymerstatningsterapi (ERT).

Deltagerne vil modtage VPRIV intravenøst ​​i behandlingsperioden (op til 51 uger), efterfulgt af end-of-treatment (EOT) besøg efter 2 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, hedder Velaglucerase Alfa (VPRIV). VPRIV vil blive testet til at behandle deltagere med type 1 Gauchers sygdom. Denne undersøgelse vil se på sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​VPRIV i behandlingen af ​​Gauchers sygdom type 1.

Undersøgelsen vil inkludere cirka 20 deltagere med Gauchers sygdom. Undersøgelsen omfatter en screeningsperiode (Dag -21 til Dag -4), baselineperiode (Dag -3 til Dag 0), behandlingsperiode (Uge 1 til Uge 51) og sikkerhedsopfølgningsperiode. Deltagerne vil blive tildelt følgende lægemiddeladministration:

• Velaglucerase Alfa (VPRIV)

Deltagerne vil modtage VPRIV som intravenøs (IV) infusion hver anden uge fra uge 1 til og med uge 51 i behandlingsperioden. Procentdelen af ​​deltagere med mindst én alvorlig behandlingsudløst bivirkning (TEAE) vil blive evalueret gennem hele undersøgelsen.

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført i Kina. Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er cirka 59 uger. Deltagerne vil foretage et sikkerhedsopfølgningstelefonopkald eller besøge stedet efter 30 (±7) dage efter den sidste infusion af undersøgelseslægemidlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730030
        • Lanzhou university second hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Nanjing Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkludering:

  • Har en dokumenteret, bekræftet diagnose af Gauchers sygdom type 1 baseret på følgende, som bestemt af investigator:

    1. Nedsat glucocerebrosidase (GCB) aktivitetsniveau, der er ≤30 % af normalt eller
    2. Nedsat GCB aktivitetsniveau, der er >30 % af det normale, men med bekræftelse af genetisk mutationstest
  • Er mindst 2 år, inklusive, ved screening
  • Er naiv over for behandling for Gauchers sygdom (Har ikke modtaget behandling for Gauchers sygdom [undersøgelses- eller godkendte produkter] inden for de 12 måneder før screening) ELLER modtager eller har for nylig modtaget Imiglucerase ERT (Har modtaget Imiglucerase-behandling inden for de 12 måneder forud for screeningen) og ikke inden for de 14 dage før screeningen)

  • Har Gauchers sygdom-relaterede hæmatologiske abnormiteter, defineret som

    1. Hæmoglobinniveauer på ≥1 g/dL under den nedre normalgrænse for deres alder og køn OG/ELLER
    2. Et trombocyttal på <90 × 10^9/L under den nedre normalgrænse for deres alder og køn

  • Har Gauchers sygdom-relaterede indvolde abnormiteter, defineret som følgende:

    • Deltageren har mindst moderat splenomegali, vurderet ved palpation (2 til 3 cm under venstre kystmargin) eller ved abdominal radiologisk scanning (magnetisk resonansbilleddannelse [MRI] eller computertomografi [CT] scanning, med miltvolumen > 5 gange normal) OG/ELLER
    • Deltageren har hepatomegali, vurderet ved palpation eller ved abdominal røntgenscanning (MRI eller CT-skanning); Deltagere, der har gennemgået splenektomi, skal have opfyldt disse kriterier for denne undersøgelse.

Undtagelse:

  • Har Gauchers sygdom type 2 eller 3 eller er mistænkt for at have Gauchers sygdom type 3 som vurderet af investigator
  • Har fået foretaget en splenektomi eller et aktivt, klinisk signifikant miltinfarkt inden for de 12 måneder forud for screening
  • Har modtaget behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før screening eller inden for 5 halveringstider af det pågældende forsøgsprodukt, alt efter hvad der er størst; sådan behandling under undersøgelsen vil ikke være tilladt
  • Får i øjeblikket vækstfaktor for røde blodlegemer (f.eks. erythropoietin), kroniske systemiske kortikosteroider eller har været i en sådan behandling inden for de 6 måneder før screening
  • Presenterer med ikke-Gaucher sygdomsrelateret forværret anæmi ved screening
  • Har oplevet en alvorlig (grad 3 eller højere) infusionsrelateret overfølsomhedsreaktion (anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion) over for en ERT (godkendt eller undersøgt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Deltagerne modtog VPRIV IV -infusion ved 60 enheder pr. Kg (U/kg) kropsvægt en gang hver anden uge (EOW) i 60 (+10) minutter i op til 51 uger.
Medicin: Velaglucerase Alfa
VPRIV intravenøs infusion hver anden uge i 60 minutter.
Andre navne:
  • VPRIV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst en seriøs behandling af behandlingsvækst (TEAE)
Tidsramme: Op til 56,2 uger
Bivirkning (AE) = enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i klinisk undersøgelsesdeltager administrerede et lægemiddel; det behøver ikke nødvendigvis have årsagsforhold til denne behandling. AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel, klinisk signifikant unormal laboratorieværdi), symptom/sygdom midlertidigt forbundet med brug af lægemiddel, uanset om det betragtes som relateret til lægemiddel. THEE = enhver begivenhed, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af undersøgelsesprodukt eller enhver eksisterende begivenhed, der forværres i enten intensitet eller frekvens efter eksponering for undersøgelsesprodukt. SAE = enhver uhensigtsmæssig klinisk manifestation af tegn, symptomer eller resultater (hvad enten det betragtes som relateret til efterforskningsprodukt eller ej) & ved enhver dosis: resultater i død, er livstruende, kræver i-patientindlæggelse/forlængelse af hospitalisering af hospitalisering, resulterer i vedvarende/betydelig handicap/incapacity, resulterer i sammenhængende abnormitet/fødselsdefekt, eller er en vigtig medicinsk begivenhed.
Op til 56,2 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med tees
Tidsramme: Op til 56,2 uger
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelse, der deltager i klinisk undersøgelse, administrerede et lægemiddel; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel, en klinisk signifikant unormal laboratorieværdi), symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det betragtes som relateret til lægemidlet. En TEAE er defineret som enhver begivenhed, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelsen af ​​undersøgelsesproduktet eller enhver eksisterende begivenhed, der forværres i enten intensitet eller frekvens efter eksponering for undersøgelsesproduktet.
Op til 56,2 uger
Procentdel af deltagere med infusionsrelaterede reaktioner rapporteret som en bivirkning
Tidsramme: Op til 56,2 uger
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelse, der deltager i klinisk undersøgelse, administrerede et lægemiddel; Det behøver ikke nødvendigvis at have et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel, en klinisk signifikant unormal laboratorieværdi), symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det betragtes som relateret til lægemidlet. En infusionsrelateret AE blev defineret som en AE, som 1) begyndte enten i løbet af eller inden for 12 timer efter infusionsstart og 2) blev bedømt som muligvis eller sandsynligvis relateret til undersøgelsesbehandlingen.
Op til 56,2 uger
Procentdel af deltagere med udvikling af anti-VPRIV-antistoffer og neutraliserende antistoffer i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Procentdelene blev afrundet til det nærmeste enkelt decimal.
Uge 53
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorievurderinger i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Kliniske laboratorievurderinger omfattede hæmatologi og serumkemi. Eventuelle klinisk signifikante ændringer i de kliniske laboratorievurderingsværdier baseret på efterforskerens fortolkning blev rapporteret. Kun kategorier med mindst en deltager med begivenhed præsenteres.
Uge 53
Antal deltagere med unormale ændringer i laboratorievurderinger i uge 53: Urinalyse
Tidsramme: Uge 53
Eventuelle unormale ændringer i urinalysevurderingsværdierne baseret på efterforskerens fortolkning blev rapporteret. Urinalyse består af følgende parametre: bilirubin, ketoner, glukose, nitrit, okkult blod, protein og urobilinogen.
Uge 53
Antal deltagere med mindst en unormal ændring i en infusion vital tegnparameter i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Deltagere med mindst 1 unormal ændring (over eller under normal) i en infusion vital tegnparameter for puls, temperatur, respirationshastighed og blodtryk blev rapporteret. Normale intervaller for hvert vigtigt tegnparameter var, puls (beats pr. Minut [bpm]): 40-100 (≥12 år gammel), 55-95 (≥6 men <12 år gammel), 65-110 (≥2 men <6 år gammel); Kropstemperatur (grad Celsius [˚C]): 36,5 til 37,2 (alle aldersgrupper), respirationsfrekvens (åndedræt/minutter): 12-24 (≥12 år gammel), 12-22 (≥6 men <12 år gammel), 20-30 (≥2 men <6 år gammel); Systolisk blodtryk (BP) [millimeter af Mercury {Mm Hg ≥2 (≥18 år gammel), ≥20+ 80+ 2*alder (<18 år gammel), lav: <90 (≥18 år gammel), <-20+ 80+ 2*alder (<18 år gammel); Diastolisk BP (mm Hg): Høj: ≥90 (≥18 år gammel), ≥20+ (80+ 2*alder)*(2/3) (<18 år gammel) Lav: <50 (≥18 år gammel), <-20+ (80+ 2*alder)*(2/3) (<18 år gammel). I henhold til planlagt analyse blev data indsamlet på en kombineret måde for alle deltagere uanset alder. Kun kategorier, der ikke er nul, præsenteres.
Uge 53
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i målinger af elektrokardiogram (EKG) i uge 53
Tidsramme: Uge 53
Deltagere med klinisk signifikante ændringer i enhver EKG -måling, såsom PR, QRS, QT, korrigerede QT -intervaller og hjerterytme baseret på efterforskerens fortolkning blev rapporteret.
Uge 53
Skift fra baseline til uge 53 i hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Baseline, uge ​​53
Skift fra baseline til uge 53 i blodpladetælling
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Baseline, uge ​​53
Skift fra baseline til uge 53 i normaliseret levervolumen
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Normaliseret levervolumen blev målt ved abdominal magnetisk resonansafbildning (MRI) eller computertomografi (CT) scanning. Levervolumen blev normaliseret for procentvis kropsvægt.
Baseline, uge ​​53
Skift fra baseline til uge 53 i normaliseret miltvolumen
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Miltvolumen blev normaliseret for procentvis kropsvægt.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra basislinje til uge 53 i 36-punkts kort form General Health Survey (SF-36) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
SF-36 version 2 er en multifunktion, deltager afsluttet, kortformet sundhedsundersøgelse med 36 spørgsmål, der består af en 8-skala-profil af funktionelle sundheds- og velvære-scoringer samt psykometrisk baserede fysiske og mentale sundhedsmæssige forhold. Resume af fysisk komponent (PCS) bidrager for det meste af fysisk funktion (PF), rollen fysisk (RP), kropslig smerte (BP) og generel sundhed (GH). Mental komponentoversigt (MCS) bidrager for det meste af mental sundhed (MH), rolle følelsesmæssig (RE), social funktion (SF) og vitalitet (VT). Hver komponent på SF-36-genstanden Sundhedsundersøgelse scores fra 0 (bedst) til 100 (værst). Samlet score varierer fra 0-100 for hver komponentoversigt (dvs. PCS og MCS), hvor højere score er forbundet med mindre handicap og bedre livskvalitet.
Baseline, uge ​​53
Ændring fra baseline til uge 53 i barndoms sundhedsspørgeskema-forælderform 50 (CHQ-PF50) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
CHQ-PF-50 er et 50-punkts spørgeskema, der skal udfyldes af forældrene eller værgerne for børn mellem 5 og 18 år. De 50 spørgsmål måler 14 domæner (global sundhed, fysisk funktion, rolle/sociale begrænsninger (følelsesmæssig/adfærdsmæssig og fysisk), kropslig smerte/ubehag, adfærd, global opførsel, mental sundhed, selvtillid, generel sundhedsopfattelse, ændring i sundhedsmæssige påvirkninger (følelsesmæssigt og tid), familieaktiviteter og familiekohæsion), som blev opsummeret som den fysiske og psykologiske resutrescores. Hver sammenfattende score blev transformeret og kunne variere fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre fysisk og psykosocial sundhed. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedret trivsel.
Baseline, uge ​​53
Cmax: Maksimal observeret serumkoncentration for VPRIV i uge 1
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Serumkoncentration for VPRIV i uge 37
Tidsramme: Inden for 3 minutter før slutningen af ​​den 60 minutters infusion i uge 37
Inden for 3 minutter før slutningen af ​​den 60 minutters infusion i uge 37
Tmax: Tid til at nå den maksimale serumkoncentration (CMAX) for VPRIV
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
AUCINF: Område under plasmakoncentrationstidskurven fra tid 0 til uendelig for VPRIV
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
ng*min/ml angiver nanogrammer*minutter pr. Ml.
Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Terminalfase eliminering halveringstid (T1/2) til VPRIV
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Oral clearance (CL) til VPRIV
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Ml/min/kg angiver mølle pr. Minut pr. Kg.
Pre-dosis og på flere tidspunkter op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Tilsyneladende stabil tilstand af distribution (VSS) til VPRIV
Tidsramme: Pre-dosis og ved flere tidspunkter (op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Pre-dosis og ved flere tidspunkter (op til 120 minutter efter dosis på dag 1 i uge 1
Procentændring fra baseline til uge 53 i biomarkør: plasmakemokin [C-C-motiv] ligand 18
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Baseline, uge ​​53
Procentændring fra baseline til uge 53 i biomarkør: glukopsykosin
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Baseline, uge ​​53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2022

Først opslået (Faktiske)

7. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-669-3001
  • 2022-002323-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Velaglucerase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner